Badanie mające na celu zbadanie LP352 u osób z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi (PACIFIC)
4 listopada 2024 zaktualizowane przez: Longboard Pharmaceuticals
Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo, w grupach równoległych badanie ze zwiększaniem dawki w celu zbadania bezpieczeństwa, tolerancji, farmakokinetyki, farmakokinetyki i skuteczności eksploracyjnej LP352 u pacjentów z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi
Celem tego badania jest ocena bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i farmakokinetyki terapii wspomagającej LP352 u dorosłych i młodzieży z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi.
Przegląd badań
Status
Zakończony
Interwencja / Leczenie
Szczegółowy opis
Jest to randomizowane, prowadzone metodą podwójnie ślepej próby, prowadzone w grupach równoległych, z rosnącą dawką, kontrolowane placebo badanie LP352 u dorosłych i młodzieży z encefalopatiami rozwojowymi i padaczkowymi (DEE), ze średnią ≥ 4 zaobserwowanymi/liczalnymi napadami ruchowymi na 4 tygodnie okresie w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym podczas stabilnego leczenia przeciwpadaczkowego (ASM).
Pacjenci zostaną losowo przydzieleni w stosunku 4:1 do grupy otrzymującej LP352 lub placebo. Badanie będzie obejmowało okres wyjściowy wynoszący 28 dni, po którym nastąpi 15-dniowy okres zwiększania dawki, podczas którego uczestnicy będą zwiększać dawki do najwyższych tolerowanych dawek, oraz 60-dniowy okres podtrzymujący. Po dniu 75 pacjenci będą zwężać się przez okres do 15 dni, z wizytą kontrolną 30 dni po ostatniej dawce. Zakwalifikowani pacjenci będą mogli kontynuować leczenie maksymalnie 4 równoczesnymi ASM w stabilnej dawce.
Typ studiów
Interwencyjne
Zapisy (Rzeczywisty)
52
Faza
- Faza 2
- Faza 1
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane Women's Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital, Monash Health
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Stany Zjednoczone, 85724
- University of Arizona - Health Sciences Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Stany Zjednoczone, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Stany Zjednoczone, 90242
- Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
-
Orange, California, Stany Zjednoczone, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Stany Zjednoczone, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group
-
Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32803
- Advent Health Orlando
-
Orlando, Florida, Stany Zjednoczone, 32806
- Research Institute of Orlando
-
Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33606
- University of South Florida
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Stany Zjednoczone, 96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Stany Zjednoczone, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Stany Zjednoczone, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
- Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Stany Zjednoczone, 10532
- Boston Children's Health Physicians LLP
-
Mineola, New York, Stany Zjednoczone, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10075
- Northwell Health
-
Staten Island, New York, Stany Zjednoczone, 10305
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Stany Zjednoczone, 98277
- OnSite Clinical Solutions LLC
-
Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97213
- Providence Neurological Specialties-East
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78758
- Austin Epilepsy Care Center
-
Austin, Texas, Stany Zjednoczone, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Stany Zjednoczone, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Stany Zjednoczone, 98055
- University of Washington Valley Medical Center
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
12 lat do 65 lat (Dziecko, Dorosły, Starszy dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Opis
Kluczowe kryteria włączenia:
- Mężczyzna lub kobieta niebędąca w ciąży, niekarmiąca, w wieku od 12 do 65 lat
- Rozpoznanie zespołu Dravet, zespołu Lennoxa-Gastauta lub innej encefalopatii rozwojowej i padaczkowej
- Ma minimalną liczbę napadów padaczkowych w ciągu 4 tygodni podczas przyjmowania od 1 do 4 leków przeciwdrgawkowych
- Wszystkie leki i interwencje dotyczące padaczki muszą być stabilne przez 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i oczekuje się, że pozostaną stabilne podczas badania
- Pacjent/rodzic/opiekun może i chce uczestniczyć w wizytach badawczych, wypełniać dzienniczek i przyjmować badany lek zgodnie z instrukcjami
Kluczowe kryteria wykluczenia:
- Obecna lub przebyta choroba sercowo-naczyniowa lub mózgowo-naczyniowa, taka jak zastawka serca, zawał mięśnia sercowego, udar, tętnicze nadciśnienie płucne lub nieprawidłowe ciśnienie krwi
- Ma jaskrę, zaburzenia czynności nerek, chorobę wątroby lub inne schorzenie, które mogłoby wpłynąć na udział w badaniu lub stanowić zagrożenie dla uczestnika
- Aktualna lub niedawna historia umiarkowanej lub ciężkiej depresji, jadłowstrętu psychicznego, bulimii lub ryzyka zachowań samobójczych
- Obecnie przyjmuje środki anorektyczne, inhibitory monoaminooksydazy; agoniści lub antagoniści serotoniny, w tym fenfluramina, atomoksetyna, wortioksetyna lub inne leki na odchudzanie
- Pozytywny wynik testu na ekranie narkotykowym, z wyjątkiem tetrahydrokannabinolu (THC) dla pacjentów przyjmujących przepisany kannabidiol
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Randomizowane
- Model interwencyjny: Przydział równoległy
- Maskowanie: Poczwórny
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: LP352
Osobnicy będą miareczkowani do najwyższej tolerowanej dawki LP352 w okresie 15 dni, po czym nastąpi 60-dniowy okres podtrzymywania i 15-dniowy okres zmniejszania/zmniejszania dawki.
|
LP352 podawany trzy razy dziennie, doustnie lub przez rurkę G
|
|
Komparator placebo: Placebo
Placebo dla LP352
|
Dopasowane placebo dla LP352 podawane trzy razy dziennie, doustnie lub przez rurkę G
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Zdarzenia niepożądane związane z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Częstość występowania i nasilenie zdarzeń niepożądanych, w tym poważnych zdarzeń niepożądanych i zdarzeń niepożądanych prowadzących do przerwania badania oraz klinicznie istotnych zmian parametrów życiowych, punktów końcowych badania przedmiotowego, wartości laboratoryjnych bezpieczeństwa klinicznego i zapisów EKG
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) Odpowiedź
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Rodzaj myśli samobójczych, intensywność (1–5, gdzie 5 oznacza najpoważniejsze), zachowania samobójcze
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Łączny wynik Kwestionariusza Zdrowia Pacjenta — 9 i Wynik pytania 9
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Skala oceny dotkliwości: 0 - 27; wyższe wyniki wskazują na większe nasilenie zaburzeń depresyjnych
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Procentowa zmiana od wartości początkowej w obserwowanej policzalnej częstości napadów ruchowych (na 28 dni) w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
|
Procentowa zmiana obserwowanej policzalnej częstotliwości napadów motorycznych w stosunku do wartości wyjściowych (na 28 dni) w okresie podtrzymywania
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Obserwowane stężenia LP352 w osoczu według czasu i dawki
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Modelowane oszacowanie średniego stężenia w osoczu
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Modelowane oszacowanie obserwowanego stężenia w osoczu tuż przed podaniem dawki
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Korelacja stężenia w osoczu z częstością występowania zdarzeń niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Korelacja stężenia w osoczu z częstością napadów
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
|
Zaobserwowane i zmiana stężenia prolaktyny w stosunku do wartości wyjściowych w okresie leczenia
Ramy czasowe: Linia bazowa do dnia 75
|
Linia bazowa do dnia 75
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
3 marca 2022
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
16 listopada 2023
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
20 listopada 2023
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
22 marca 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
28 kwietnia 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
6 maja 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
8 listopada 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
4 listopada 2024
Ostatnia weryfikacja
1 listopada 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- LP352-201
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Tak
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .