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Étude pour étudier LP352 chez des sujets atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques (PACIFIC)

17 janvier 2024 mis à jour par: Longboard Pharmaceuticals

Étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo, en groupes parallèles et à dose croissante pour étudier l'innocuité, la tolérabilité, la pharmacocinétique, la pharmacothérapie et l'efficacité exploratoire de LP352 chez des sujets atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques

L'objectif de cette étude est d'évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et la pharmacocinétique du traitement adjuvant de LP352 chez les adultes et les adolescents atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, en groupes parallèles, à doses croissantes et contrôlée par placebo de LP352 chez des adultes et des adolescents atteints d'encéphalopathies développementales et épileptiques (EDE) avec une moyenne de ≥ 4 crises motrices observées/dénombrables par période de 4 semaines pendant les 12 semaines précédant le dépistage tout en prenant un médicament anticonvulsivant stable (ASM).

Les sujets seront randomisés 4:1 pour recevoir LP352 ou un placebo. L'étude aura une période de référence de 28 jours, suivie d'une période de titration de 15 jours au cours de laquelle les sujets titreront jusqu'à leurs doses tolérées les plus élevées, et d'une période de maintenance de 60 jours. Après le jour 75, les sujets seront réduits progressivement sur une période allant jusqu'à 15 jours, avec une visite de suivi 30 jours après la dernière dose. Les sujets inscrits seront autorisés à poursuivre le traitement avec jusqu'à 4 ASM concomitants à une dose stable.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

52

Phase

  • Phase 2
  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Coordonnées de l'étude

Lieux d'étude

  • Australie
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australie, 4029
        • Royal Brisbane Women's Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australie, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australie, 3168
        • Monash Children's Hospital, Monash Health
      • Heidelberg, Victoria, Australie, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australie, 3004
        • Alfred Health
  • États-Unis
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, États-Unis, 85724
        • University of Arizona - Health Sciences Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, États-Unis, 90242
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • Orange, California, États-Unis, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, États-Unis, 94158
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, États-Unis, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32803
        • Advent Health Orlando
      • Orlando, Florida, États-Unis, 32806
        • Research Institute of Orlando
      • Tampa, Florida, États-Unis, 33606
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, États-Unis, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Idaho
      • Boise, Idaho, États-Unis, 83702
        • Consultants in Epilepsy and Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, États-Unis, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, États-Unis, 10532
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • Mineola, New York, États-Unis, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, États-Unis, 10075
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, États-Unis, 10305
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, États-Unis, 98277
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97213
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, États-Unis, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, États-Unis, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, États-Unis, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, États-Unis, 98055
        • University of Washington Valley Medical Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

12 ans à 65 ans (Enfant, Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  1. Homme ou femme non enceinte, non allaitante, âgé de 12 à 65 ans
  2. Diagnostic du syndrome de Dravet, du syndrome de Lennox-Gastaut ou d'une autre encéphalopathie développementale et épileptique
  3. A un nombre minimum de crises par période de 4 semaines tout en prenant 1 à 4 médicaments anti-épileptiques
  4. Tous les médicaments et les interventions contre l'épilepsie doivent être stables pendant 4 semaines avant le dépistage et devraient rester stables pendant l'étude
  5. Le patient/parent/soignant est capable et désireux d'assister aux visites d'étude, de remplir le journal et de prendre le médicament à l'étude comme indiqué

Critères d'exclusion clés :

  1. Antécédents actuels ou passés de maladie cardiovasculaire ou cérébrovasculaire, telle qu'une valvulopathie cardiaque, un infarctus du myocarde, un accident vasculaire cérébral, une hypertension artérielle pulmonaire ou une tension artérielle anormale
  2. A un glaucome, une insuffisance rénale, une maladie du foie ou toute autre condition médicale qui pourrait affecter la participation à l'étude ou présenter un risque pour le sujet
  3. Antécédents actuels ou récents de dépression modérée ou sévère, d'anorexie mentale, de boulimie ou à risque de comportement suicidaire
  4. Prend actuellement des anorexigènes, des inhibiteurs de la monoamine oxydase ; agonistes ou antagonistes de la sérotonine, y compris la fenfluramine, l'atomoxétine, la vortioxétine ou d'autres médicaments pour la perte de poids
  5. Résultat de test positif sur le dépistage des drogues, sauf le tétrahydrocannabinol (THC) pour les patients prenant du cannabidiol prescrit

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: LP352
Les sujets seront titrés jusqu'à la dose la plus élevée tolérée de LP352 pendant une période de 15 jours, suivie d'une période de maintenance de 60 jours et d'une période de titration progressive/régressive de 15 jours.
Médicament: LP352
LP352 administré trois fois par jour, par voie orale ou par tube G
Comparateur placebo: Placebo
Placebo pour LP352
Médicament: Placebo
Placebo correspondant au LP352 administré trois fois par jour, par voie orale ou via un tube G
Autres noms:
  • Comparateur placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Événements indésirables liés au traitement
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Incidence et gravité des événements indésirables, y compris les événements indésirables graves et les événements indésirables entraînant l'arrêt de l'étude et des modifications cliniquement significatives des signes vitaux, des critères d'évaluation de l'examen physique, des valeurs de laboratoire de sécurité clinique et des ECG
Ligne de base jusqu'au jour 75
Réponse de l'échelle d'évaluation de la gravité du suicide de Columbia (C-SSRS)
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Type d'idées suicidaires, intensité (1 à 5, 5 étant la plus grave), comportement suicidaire
Ligne de base jusqu'au jour 75
Questionnaire sur la santé du patient - Score total 9 et score de la question 9
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Échelle d'évaluation de la gravité : 0 - 27 ; des scores plus élevés indiquent une plus grande sévérité du trouble dépressif
Ligne de base jusqu'au jour 75
Pourcentage de changement par rapport au départ dans la fréquence des crises motrices dénombrables observées (par 28 jours) pendant la période de traitement
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75
Pourcentage de changement par rapport à la ligne de base de la fréquence des crises motrices dénombrables observées (par 28 jours) pendant la période de maintenance
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Délai
Concentrations plasmatiques observées de LP352 en fonction du temps et de la dose
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75
Estimation modélisée de la concentration plasmatique moyenne
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75
Estimation modélisée de la concentration plasmatique observée juste avant le dosage
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75
Corrélation de la concentration plasmatique avec l'incidence des événements indésirables liés au traitement
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75
Corrélation de la concentration plasmatique avec la fréquence des crises
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75
Observé et changement par rapport à la concentration de prolactine de base pendant la période de traitement
Délai: Ligne de base jusqu'au jour 75
Ligne de base jusqu'au jour 75

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Longboard Pharmaceuticals

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

3 mars 2022

Achèvement primaire (Réel)

16 novembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

20 novembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

22 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

28 avril 2022

Première publication (Réel)

6 mai 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

19 janvier 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 janvier 2024

Dernière vérification

1 janvier 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • LP352-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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