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Studie zur Untersuchung von LP352 bei Patienten mit entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie (PACIFIC)

17. Januar 2024 aktualisiert von: Longboard Pharmaceuticals

Randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppen-Dosiseskalationsstudie zur Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit, PK, PD und explorativen Wirksamkeit von LP352 bei Patienten mit Entwicklungs- und epileptischen Enzephalopathien

Das Ziel dieser Studie ist die Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Pharmakokinetik der Zusatztherapie von LP352 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathien.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie mit Dosiseskalation zu LP352 bei Erwachsenen und Jugendlichen mit entwicklungsbedingter und epileptischer Enzephalopathie (DEE) mit durchschnittlich ≥ 4 beobachteten/zählbaren motorischen Anfällen pro 4 Wochen während der 12 Wochen vor dem Screening während der Behandlung mit stabilen Antiepileptika (ASM).

Die Probanden werden im Verhältnis 4:1 zu LP352 oder Placebo randomisiert. Die Studie wird eine Basisperiode von 28 Tagen haben, gefolgt von einer 15-tägigen Auftitrationsphase, während der die Probanden bis zu ihrer höchsten tolerierten Dosis titrieren, und einer 60-tägigen Erhaltungsphase. Nach Tag 75 werden die Probanden über einen Zeitraum von bis zu 15 Tagen ausgeschlichen, mit einer Nachuntersuchung 30 Tage nach der letzten Dosis. Eingeschriebene Probanden dürfen die Behandlung mit bis zu 4 gleichzeitigen ASMs in einer stabilen Dosis fortsetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

52

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane Women's Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital, Monash Health
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Vereinigte Staaten, 85724
        • University of Arizona - Health Sciences Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Vereinigte Staaten, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Vereinigte Staaten, 90242
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • Orange, California, Vereinigte Staaten, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94158
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Vereinigte Staaten, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32803
        • Advent Health Orlando
      • Orlando, Florida, Vereinigte Staaten, 32806
        • Research Institute of Orlando
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33606
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Vereinigte Staaten, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Vereinigte Staaten, 83702
        • Consultants in Epilepsy and Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Vereinigte Staaten, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Vereinigte Staaten, 10532
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • Mineola, New York, Vereinigte Staaten, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10075
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Vereinigte Staaten, 10305
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Vereinigte Staaten, 98277
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97213
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Vereinigte Staaten, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Vereinigte Staaten, 84132
        • University Of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Vereinigte Staaten, 98055
        • University of Washington Valley Medical Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

12 Jahre bis 65 Jahre (Kind, Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  1. Männlich oder nicht schwanger, nicht stillende Frau, Alter 12 bis 65 Jahre
  2. Diagnose des Dravet-Syndroms, des Lennox-Gastaut-Syndroms oder einer anderen entwicklungsbedingten und epileptischen Enzephalopathie
  3. Hat eine Mindestanzahl von Anfällen pro 4-Wochen-Zeitraum, während er 1 bis 4 Anti-Anfall-Medikamente einnimmt
  4. Alle Medikamente und Epilepsieinterventionen müssen vor dem Screening 4 Wochen lang stabil sein und sollen während der Studie stabil bleiben
  5. Der Patient/Elternteil/Betreuer ist in der Lage und willens, an Studienbesuchen teilzunehmen, das Tagebuch auszufüllen und das Studienmedikament wie angewiesen einzunehmen

Wichtige Ausschlusskriterien:

  1. Aktuelle oder frühere kardiovaskuläre oder zerebrovaskuläre Erkrankungen wie Herzklappenerkrankung, Myokardinfarkt, Schlaganfall, pulmonale arterielle Hypertonie oder abnormaler Blutdruck
  2. Hat ein Glaukom, eine Nierenfunktionsstörung, eine Lebererkrankung oder einen anderen medizinischen Zustand, der die Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder ein Risiko für den Probanden darstellen würde
  3. Aktuelle oder kürzlich aufgetretene mittelschwere oder schwere Depression, Anorexia nervosa, Bulimie oder Suizidgefahr
  4. Derzeit Einnahme von Appetitzüglern, Monoaminoxidase-Hemmern; Serotonin-Agonisten oder -Antagonisten, einschließlich Fenfluramin, Atomoxetin, Vortioxetin oder andere Medikamente zur Gewichtsabnahme
  5. Positives Testergebnis beim Drogenscreening, außer Tetrahydrocannabinol (THC) bei Patienten, die verschriebenes Cannabidiol einnehmen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: LP352
Die Probanden werden über einen Zeitraum von 15 Tagen bis zur höchsten tolerierten Dosis von LP352 titriert, gefolgt von einer 60-tägigen Erhaltungsphase und einer 15-tägigen Auslauf-/Abwärtstitrationsphase.
Arzneimittel: LP352
LP352 dreimal täglich verabreicht, oral oder durch G-Sonde
Placebo-Komparator: Placebo
Placebo für LP352
Arzneimittel: Placebo
Passendes Placebo für LP352 dreimal täglich verabreicht, oral oder durch G-Sonde
Andere Namen:
  • Placebo-Komparator

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Behandlungsbedingte Nebenwirkungen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Häufigkeit und Schweregrad unerwünschter Ereignisse, einschließlich schwerwiegender unerwünschter Ereignisse und unerwünschter Ereignisse, die zum Abbruch der Studie führen, und klinisch signifikante Veränderungen der Vitalfunktionen, Endpunkte der körperlichen Untersuchung, klinische Sicherheitslaborwerte und EKGs
Baseline bis Tag 75
Reaktion auf der Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Art der Suizidgedanken, Intensität (1 - 5, wobei 5 am stärksten ist), suizidales Verhalten
Baseline bis Tag 75
Patienten-Gesundheitsfragebogen-9 Gesamtpunktzahl und Frage 9 Punktzahl
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Schweregrad-Bewertungsskala: 0 - 27; Höhere Werte weisen auf eine stärkere Schwere der depressiven Störung hin
Baseline bis Tag 75
Prozentuale Veränderung der beobachteten Häufigkeit zählbarer motorischer Anfälle (pro 28 Tage) während des Behandlungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75
Prozentuale Änderung der beobachteten zählbaren motorischen Anfallshäufigkeit (pro 28 Tage) während des Erhaltungszeitraums gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Beobachtete Plasmakonzentrationen von LP352 nach Zeit und Dosis
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75
Modellierte Schätzung der durchschnittlichen Plasmakonzentration
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75
Modellierte Schätzung der beobachteten Plasmakonzentration unmittelbar vor der Dosierung
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75
Korrelation der Plasmakonzentration mit dem Auftreten von behandlungsbedingten Nebenwirkungen
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75
Korrelation der Plasmakonzentration mit der Anfallshäufigkeit
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75
Beobachtete und Veränderung der Prolaktin-Basiskonzentration während des Behandlungszeitraums
Zeitfenster: Baseline bis Tag 75
Baseline bis Tag 75

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

16. November 2023

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. November 2023

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

22. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

28. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Mai 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

19. Januar 2024

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Januar 2024

Zuletzt verifiziert

1. Januar 2024

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • LP352-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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