Tutkimus LP352:n tutkimiseksi potilailla, joilla on kehityshäiriöitä ja epileptisiä enkefalopatioita (PACIFIC)
keskiviikko 17. tammikuuta 2024 päivittänyt: Longboard Pharmaceuticals
Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, rinnakkaisryhmä, annoskorotustutkimus LP352:n turvallisuuden, siedettävyyden, PK:n, PD:n ja tutkivan tehon tutkimiseksi potilailla, joilla on kehityshäiriöitä ja epileptisiä enkefalopatioita
Tämän tutkimuksen tavoitteena on arvioida LP352:n lisähoidon turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja farmakokinetiikkaa aikuisilla ja nuorilla, joilla on kehityshäiriöitä ja epileptisiä enkefalopatioita.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, rinnakkaisten ryhmien, annosta korotettu, lumekontrolloitu tutkimus LP352:sta aikuisilla ja nuorilla, joilla on kehitysvaiheen ja epileptinen enkefalopatia (DEE) ja keskimäärin ≥ 4 havaittua/laskettavissa olevaa motorista kohtausta 4 viikon aikana. seulontaa edeltäneiden 12 viikon aikana stabiilin epilepsialääkkeen (ASM) käytön aikana.
Koehenkilöt satunnaistetaan suhteessa 4:1 LP352:een tai lumelääkkeeseen. Tutkimuksen perusjakso on 28 päivää, jota seuraa 15 päivän lisätitrausjakso, jonka aikana koehenkilöt titraavat korkeimpiin siedettäviin annoksiinsa, ja 60 päivän ylläpitojakso. Päivän 75 jälkeen koehenkilöitä pienennetään enintään 15 päivän aikana, ja seurantakäynnillä on 30 päivää viimeisen annoksen jälkeen. Ilmoittautuneiden koehenkilöiden annetaan jatkaa hoitoa enintään neljällä samanaikaisella ASM:llä vakaalla annoksella.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
52
Vaihe
- Vaihe 2
- Vaihe 1
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Australia, 4029
- Royal Brisbane Women's Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Clayton, Victoria, Australia, 3168
- Monash Children's Hospital, Monash Health
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Health
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- Alfred Health
-
-
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- University of Arizona - Health Sciences Center
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72202
- Arkansas Children's Hospital
-
-
California
-
Downey, California, Yhdysvallat, 90242
- Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
-
Orange, California, Yhdysvallat, 92868
- Children's Hospital of Orange County
-
San Francisco, California, Yhdysvallat, 94158
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Yhdysvallat, 32561
- Northwest Florida Clinical Research Group
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Advent Health Orlando
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32806
- Research Institute of Orlando
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- University of South Florida
-
-
Hawaii
-
Honolulu, Hawaii, Yhdysvallat, 96817
- Hawaii Pacific Neuroscience
-
-
Idaho
-
Boise, Idaho, Yhdysvallat, 83702
- Consultants in Epilepsy and Neurology
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Northwestern University Feinberg School of Medicine
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Yhdysvallat, 20817
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Spectrum Health
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
- Mayo Clinic
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Washington University School of Medicine
-
-
New York
-
Hawthorne, New York, Yhdysvallat, 10532
- Boston Children's Health Physicians LLP
-
Mineola, New York, Yhdysvallat, 11501
- New York University Langone Hospital - Long Island
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10075
- Northwell Health
-
Staten Island, New York, Yhdysvallat, 10305
- Northeast Regional Epilepsy Group
-
-
North Carolina
-
Charlotte, North Carolina, Yhdysvallat, 98277
- OnSite Clinical Solutions LLC
-
Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
- Wake Forest University School of Medicine
-
-
Ohio
-
Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44106
- University Hospitals Cleveland Medical Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97213
- Providence Neurological Specialties-East
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78758
- Austin Epilepsy Care Center
-
Austin, Texas, Yhdysvallat, 78757
- Child Neurology Consultants of Austin
-
-
Utah
-
Salt Lake City, Utah, Yhdysvallat, 84132
- University of Utah
-
-
Washington
-
Renton, Washington, Yhdysvallat, 98055
- University of Washington Valley Medical Center
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
12 vuotta - 65 vuotta (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Mies tai ei-raskaana, ei-imettävä nainen, ikä 12-65 vuotta
- Dravetin oireyhtymän, Lennox-Gastaut'n oireyhtymän tai muun kehityshäiriön ja epileptisen enkefalopatian diagnoosi
- hänellä on vähimmäismäärä kohtauksia 4 viikon aikana, kun hän käyttää 1–4 kouristuslääkettä
- Kaikkien lääkkeiden ja epilepsiahoitojen on oltava stabiileja 4 viikkoa ennen seulontaa ja niiden odotetaan pysyvän vakaina tutkimuksen aikana
- Potilas/vanhempi/hoitaja pystyy ja haluaa osallistua opintokäynneille, täyttää päiväkirjaa ja ottaa tutkimuslääkettä ohjeiden mukaisesti
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Nykyinen tai aiempi sydän- tai aivoverisuonisairaus, kuten sydämen läppävika, sydäninfarkti, aivohalvaus, keuhkoverenpainetauti tai epänormaali verenpaine
- hänellä on glaukooma, munuaisten vajaatoiminta, maksasairaus tai jokin muu sairaus, joka voisi vaikuttaa tutkimukseen osallistumiseen tai aiheuttaa riskin tutkittavalle
- Nykyinen tai viimeaikainen kohtalainen tai vaikea masennus, anorexia nervosa, bulimia tai itsemurhakäyttäytymisen riski
- käytät tällä hetkellä ruokahaluttomuutta hillitseviä aineita, monoamiinioksidaasin estäjiä; serotoniiniagonistit tai -antagonistit, mukaan lukien fenfluramiini, atomoksetiini, vortioksetiini tai muut painonpudotuslääkkeet
- Positiivinen testitulos lääkenäytössä, paitsi tetrahydrokannabinoli (THC) potilaille, jotka käyttävät määrättyä kannabidiolia
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Nelinkertaistaa
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: LP352
Koehenkilöt titrataan korkeimpaan siedettyyn LP352-annokseen 15 päivän jakson aikana, jota seuraa 60 päivän ylläpitojakso ja 15 päivän kapeneva/pienennettävä titrausjakso.
|
LP352 annettuna kolme kertaa päivässä, suun kautta tai G-putken kautta
|
|
Placebo Comparator: Plasebo
Placebo LP352:lle
|
Vastaava lumelääke LP352:lle annettuna kolme kertaa päivässä, suun kautta tai G-putken kautta
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hoitoon liittyvät haittatapahtumat
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Haittavaikutusten ilmaantuvuus ja vakavuus, mukaan lukien vakavat haittatapahtumat ja tutkimuksen keskeyttämiseen johtavat haittatapahtumat ja kliinisesti merkittävät muutokset elintoimintoissa, fyysisen tutkimuksen päätepisteissä, kliinisen turvallisuuden laboratorioarvoissa ja EKG:ssä
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS) -vastaus
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Itsemurha-ajatusten tyyppi, intensiteetti (1-5, joista 5 on vakavin), itsemurhakäyttäytyminen
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Potilaan terveyskysely - 9 kokonaispistemäärä ja kysymyksen 9 pistemäärä
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Vakavuuden arviointiasteikko: 0 - 27; korkeammat pisteet osoittavat masennushäiriön vakavuutta
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Prosenttimuutos lähtötasosta havaitussa, laskettavissa olevassa moottorin kohtaustiheydessä (per 28 päivää) hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
|
Prosenttimuutos perustasosta havaitussa laskettavissa olevassa moottorin kohtaustiheydessä (28 päivää kohti) huoltojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
LP352:n havaitut plasmapitoisuudet ajan ja annoksen mukaan
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Mallinnettu arvio keskimääräisestä plasmapitoisuudesta
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Mallitettu arvio havaitusta plasmapitoisuudesta juuri ennen annostelua
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Plasman pitoisuuden korrelaatio hoidon aiheuttamien haittatapahtumien ilmaantuvuuden kanssa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Plasman pitoisuuden korrelaatio kohtausten tiheyden kanssa
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
|
Havaittu ja muutos lähtötason prolaktiinipitoisuudesta hoitojakson aikana
Aikaikkuna: Perustaso päivään 75 asti
|
Perustaso päivään 75 asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Torstai 3. maaliskuuta 2022
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Torstai 16. marraskuuta 2023
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 20. marraskuuta 2023
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 22. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 28. huhtikuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 6. toukokuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)
Perjantai 19. tammikuuta 2024
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 17. tammikuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Maanantai 1. tammikuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- LP352-201
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset LP352
-
Longboard PharmaceuticalsRekrytointiDravetin syndrooma | Lennox-Gastaut-syndrooma | Kehitys- ja epileptinen enkefalopatiaYhdysvallat, Australia
-
Longboard PharmaceuticalsSaatavillaDravetin syndrooma | Lennox Gastaut -syndrooma | Kehitys- ja epileptiset enkefalopatiatYhdysvallat