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Studio per indagare su LP352 in soggetti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (PACIFIC)

17 gennaio 2024 aggiornato da: Longboard Pharmaceuticals

Studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli, con aumento della dose per studiare la sicurezza, la tollerabilità, la PK, la PD e l'efficacia esplorativa di LP352 in soggetti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo

L'obiettivo di questo studio è valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la farmacocinetica della terapia aggiuntiva di LP352 in adulti e adolescenti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio randomizzato, in doppio cieco, a gruppi paralleli, dose-escalation, controllato con placebo su LP352 in adulti e adolescenti con encefalopatie epilettiche e dello sviluppo (DEE) con una media di ≥ 4 crisi motorie osservate/contabili per 4 settimane periodo durante le 12 settimane prima dello screening durante la terapia anticonvulsivante stabile (ASM).

I soggetti saranno randomizzati 4:1 a LP352 o placebo. Lo studio avrà un periodo di riferimento di 28 giorni, seguito da un periodo di titolazione di 15 giorni durante il quale i soggetti si titoleranno fino alle loro dosi più alte tollerate e un periodo di mantenimento di 60 giorni. Dopo il giorno 75, i soggetti verranno ridotti gradualmente per un periodo fino a 15 giorni, con una visita di follow-up 30 giorni dopo l'ultima dose. I soggetti arruolati potranno continuare il trattamento con un massimo di 4 ASM concomitanti a una dose stabile.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

52

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australia, 4029
        • Royal Brisbane Women's Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australia, 3168
        • Monash Children's Hospital, Monash Health
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • Alfred Health
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Stati Uniti, 85724
        • University of Arizona - Health Sciences Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Stati Uniti, 90242
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • Orange, California, Stati Uniti, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32803
        • Advent health Orlando
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Research Institute of Orlando
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33606
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Stati Uniti, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Stati Uniti, 83702
        • Consultants in Epilepsy and Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Stati Uniti, 10532
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • Mineola, New York, Stati Uniti, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Stati Uniti, 10075
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Stati Uniti, 10305
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Stati Uniti, 98277
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97213
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Stati Uniti, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Stati Uniti, 98055
        • University of Washington Valley Medical Center

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 12 anni a 65 anni (Bambino, Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Maschio o femmina non gravida, non in allattamento, di età compresa tra 12 e 65 anni
  2. Diagnosi di sindrome di Dravet, sindrome di Lennox-Gastaut o altra encefalopatia evolutiva ed epilettica
  3. Ha un numero minimo di crisi per un periodo di 4 settimane mentre assume da 1 a 4 farmaci antiepilettici
  4. Tutti i farmaci e gli interventi contro l'epilessia devono essere stabili per 4 settimane prima dello screening e dovrebbero rimanere stabili durante lo studio
  5. Il paziente/genitore/caregiver è in grado e disposto a partecipare alle visite dello studio, completare il diario e assumere il farmaco oggetto dello studio secondo le istruzioni

Criteri chiave di esclusione:

  1. Anamnesi attuale o passata di malattie cardiovascolari o cerebrovascolari, come valvulopatia cardiaca, infarto miocardico, ictus, ipertensione arteriosa polmonare o pressione arteriosa anormale
  2. Ha glaucoma, insufficienza renale, malattia del fegato o qualsiasi altra condizione medica che potrebbe influenzare la partecipazione allo studio o costituire un rischio per il soggetto
  3. Storia attuale o recente di depressione moderata o grave, anoressia nervosa, bulimia o rischio di comportamento suicidario
  4. Attualmente assumendo agenti anoressizzanti, inibitori delle monoaminossidasi; agonisti o antagonisti della serotonina tra cui fenfluramina, atomoxetina, vortioxetina o altri farmaci per la perdita di peso
  5. Risultato positivo del test sullo schermo dei farmaci, ad eccezione del tetraidrocannabinolo (THC) per i pazienti che assumono cannabidiolo prescritto

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: LP352
I soggetti saranno titolati fino alla massima dose tollerata di LP352 durante un periodo di 15 giorni, seguito da un periodo di mantenimento di 60 giorni e un periodo di titolazione ridotta/diminutiva di 15 giorni.
Droga: LP352
LP352 somministrato tre volte al giorno, per via orale o attraverso il tubo G
Comparatore placebo: Placebo
Placebo per LP352
Droga: Placebo
Placebo corrispondente per LP352 somministrato tre volte al giorno, per via orale o attraverso il tubo G
Altri nomi:
  • Comparatore placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Incidenza e gravità degli eventi avversi, inclusi eventi avversi gravi ed eventi avversi che hanno portato all'interruzione dello studio e cambiamenti clinicamente significativi nei segni vitali, endpoint dell'esame obiettivo, valori di laboratorio di sicurezza clinica ed ECG
Linea di base fino al giorno 75
Risposta della Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS).
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Tipo di ideazione suicidaria, intensità (da 1 a 5, dove 5 è il più grave), comportamento suicidario
Linea di base fino al giorno 75
Questionario sulla salute del paziente-9 Punteggio totale e punteggio della domanda 9
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Scala di valutazione della gravità: 0 - 27; punteggi più alti indicano una maggiore gravità del disturbo depressivo
Linea di base fino al giorno 75
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di convulsioni motorie numerabili osservate (per 28 giorni) durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75
Variazione percentuale rispetto al basale nella frequenza di crisi motorie numerabili osservate (per 28 giorni) durante il periodo di mantenimento
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Lasso di tempo
Concentrazioni plasmatiche osservate di LP352 per tempo e dose
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75
Stima modellata della concentrazione plasmatica media
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75
Stima modellata della concentrazione plasmatica osservata appena prima del dosaggio
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75
Correlazione della concentrazione plasmatica con l'incidenza di eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75
Correlazione della concentrazione plasmatica con la frequenza delle crisi
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75
Osservazione e variazione rispetto alla concentrazione basale di prolattina durante il periodo di trattamento
Lasso di tempo: Linea di base fino al giorno 75
Linea di base fino al giorno 75

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Investigatori

  • Investigatore principale: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

3 marzo 2022

Completamento primario (Effettivo)

16 novembre 2023

Completamento dello studio (Effettivo)

20 novembre 2023

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

28 aprile 2022

Primo Inserito (Effettivo)

6 maggio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

19 gennaio 2024

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

17 gennaio 2024

Ultimo verificato

1 gennaio 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LP352-201

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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