Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at undersøge LP352 i forsøgspersoner med udviklings- og epileptiske encefalopatier (PACIFIC)

17. januar 2024 opdateret af: Longboard Pharmaceuticals

Randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret, parallelgruppe, dosis-eskaleringsundersøgelse for at undersøge sikkerheden, tolerabiliteten, PK, PD og udforskningseffektiviteten af ​​LP352 hos forsøgspersoner med udviklings- og epileptiske encefalopatier

Formålet med denne undersøgelse er at vurdere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og farmakokinetikken af ​​supplerende terapi af LP352 hos voksne og unge med udviklingsmæssige og epileptiske encephalopatier.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, parallel-gruppe, dosis-eskalering, placebokontrolleret undersøgelse af LP352 hos voksne og unge med udviklings- og epileptiske encefalopatier (DEE) med et gennemsnit på ≥ 4 observerede/tællelige motoriske anfald pr. 4-uge. periode i løbet af de 12 uger før screening, mens du er på stabil antiepileptika (ASM).

Forsøgspersoner vil blive randomiseret 4:1 til LP352 eller placebo. Undersøgelsen vil have en baseline-periode på 28 dage, efterfulgt af en 15-dages optitreringsperiode, hvor forsøgspersonerne vil titrere op til deres højest tolererede doser, og en 60-dages vedligeholdelsesperiode. Efter dag 75 vil forsøgspersonerne nedtrappes over en periode på op til 15 dage med et opfølgningsbesøg 30 dage efter sidste dosis. Tilmeldte forsøgspersoner vil få lov til at fortsætte behandlingen med op til 4 samtidige ASM'er i en stabil dosis.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

52

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Australien
    • Queensland
      • Herston, Queensland, Australien, 4029
        • Royal Brisbane Women's Hospital
      • South Brisbane, Queensland, Australien, 4101
        • Queensland Children's Hospital
    • Victoria
      • Clayton, Victoria, Australien, 3168
        • Monash Children's Hospital, Monash Health
      • Heidelberg, Victoria, Australien, 3084
        • Austin Health
      • Melbourne, Victoria, Australien, 3004
        • Alfred Health
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Tucson, Arizona, Forenede Stater, 85724
        • University of Arizona - Health Sciences Center
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Arkansas Children's Hospital
    • California
      • Downey, California, Forenede Stater, 90242
        • Rancho Los Amigos National Rehabilitation Center (RLANRC)
      • Orange, California, Forenede Stater, 92868
        • Children's Hospital of Orange County
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94158
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Forenede Stater, 32561
        • Northwest Florida Clinical Research Group
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32803
        • Advent Health Orlando
      • Orlando, Florida, Forenede Stater, 32806
        • Research Institute of Orlando
      • Tampa, Florida, Forenede Stater, 33606
        • University of South Florida
    • Hawaii
      • Honolulu, Hawaii, Forenede Stater, 96817
        • Hawaii Pacific Neuroscience
    • Idaho
      • Boise, Idaho, Forenede Stater, 83702
        • Consultants in Epilepsy and Neurology
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Northwestern University Feinberg School of Medicine
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Forenede Stater, 20817
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center
    • Michigan
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Spectrum Health
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Mayo Clinic
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Washington University School of Medicine
    • New York
      • Hawthorne, New York, Forenede Stater, 10532
        • Boston Children's Health Physicians LLP
      • Mineola, New York, Forenede Stater, 11501
        • New York University Langone Hospital - Long Island
      • New York, New York, Forenede Stater, 10075
        • Northwell Health
      • Staten Island, New York, Forenede Stater, 10305
        • Northeast Regional Epilepsy Group
    • North Carolina
      • Charlotte, North Carolina, Forenede Stater, 98277
        • OnSite Clinical Solutions LLC
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Wake Forest University School of Medicine
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • University Hospitals Cleveland Medical Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97213
        • Providence Neurological Specialties-East
    • Texas
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78758
        • Austin Epilepsy Care Center
      • Austin, Texas, Forenede Stater, 78757
        • Child Neurology Consultants of Austin
    • Utah
      • Salt Lake City, Utah, Forenede Stater, 84132
        • University of Utah
    • Washington
      • Renton, Washington, Forenede Stater, 98055
        • University of Washington Valley Medical Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

12 år til 65 år (Barn, Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Mand eller ikke-gravid, ikke-ammende kvinde, i alderen 12 til 65 år
  2. Diagnose af Dravet syndrom, Lennox-Gastaut syndrom eller anden udviklingsmæssig og epileptisk encefalopati
  3. Har et minimum antal anfald pr. 4-ugers periode, mens du tager 1 til 4 anti-anfaldsmedicin
  4. Al medicin og epilepsiinterventioner skal være stabile i 4 uger før screening og forventes at forblive stabile under undersøgelsen
  5. Patienten/forælderen/plejeren er i stand til og villig til at deltage i studiebesøg, udfylde dagbogen og tage undersøgelsesmedicin som instrueret

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Nuværende eller tidligere historie med kardiovaskulær eller cerebrovaskulær sygdom, såsom hjerteklapklap, myokardieinfarkt, slagtilfælde, pulmonal arteriel hypertension eller unormalt blodtryk
  2. Har grøn stær, nedsat nyrefunktion, leversygdom eller enhver anden medicinsk tilstand, der kan påvirke studiedeltagelsen eller udgøre en risiko for forsøgspersonen
  3. Aktuel eller nylig historie med moderat eller svær depression, anorexia nervosa, bulimi eller risiko for selvmordsadfærd
  4. Tager i øjeblikket anorektiske midler, monoaminoxidasehæmmere; serotoninagonister eller -antagonister, herunder fenfluramin, atomoxetin, vortioxetin eller andre lægemidler til vægttab
  5. Positivt testresultat på lægemiddelskærmen, undtagen tetrahydrocannabinol (THC) for patienter, der tager ordineret cannabidiol

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: LP352
Forsøgspersonerne vil blive titreret op til den højeste tolererede dosis af LP352 i løbet af en 15-dages periode, efterfulgt af en 60-dages vedligeholdelsesperiode og en 15-dages nedtrapnings-/nedtitreringsperiode.
Medicin: LP352
LP352 administreret tre gange dagligt, oralt eller gennem G-rør
Placebo komparator: Placebo
Placebo for LP352
Medicin: Placebo
Matchende placebo for LP352 administreret tre gange dagligt, oralt eller gennem G-rør
Andre navne:
  • Placebo komparator

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Bivirkninger, der opstår ved behandling
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Hyppighed og sværhedsgrad af uønskede hændelser, herunder alvorlige bivirkninger og uønskede hændelser, der fører til afbrydelse af undersøgelsen og klinisk signifikante ændringer i vitale tegn, fysiske undersøgelses endepunkter, kliniske sikkerhedslaboratorieværdier og EKG'er
Baseline op til dag 75
Columbia-Suicide Severity Rating Scale (C-SSRS)-respons
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Type selvmordstanker, intensitet (1 - 5, hvor 5 er mest alvorlige), selvmordsadfærd
Baseline op til dag 75
Patientsundhedsspørgeskema-9 totalscore og spørgsmål 9-score
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Alvorlighedsvurderingsskala: 0 - 27; højere score indikerer større sværhedsgrad af depressiv lidelse
Baseline op til dag 75
Procent ændring fra baseline i observerede tællelige motoriske anfaldsfrekvenser (pr. 28 dage) i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75
Procent ændring fra baseline i observeret tællig motorisk anfaldsfrekvens (pr. 28 dage) i vedligeholdelsesperioden
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Observerede plasmakoncentrationer af LP352 efter tid og dosis
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75
Modelleret skøn over gennemsnitlig plasmakoncentration
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75
Modelleret estimat af observeret plasmakoncentration lige før dosering
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75
Korrelation af plasmakoncentration med forekomst af behandlingsfremkomne bivirkninger
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75
Korrelation af plasmakoncentration med anfaldsfrekvens
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75
Observeret og ændring fra baseline prolaktinkoncentration i løbet af behandlingsperioden
Tidsramme: Baseline op til dag 75
Baseline op til dag 75

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Efterforskere

  • Ledende efterforsker: Dennis J Dlugos, MD, Children's Hospital of Philadelphia

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

3. marts 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

16. november 2023

Studieafslutning (Faktiske)

20. november 2023

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

28. april 2022

Først opslået (Faktiske)

6. maj 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

19. januar 2024

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. januar 2024

Sidst verificeret

1. januar 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • LP352-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Dravet syndrom

Kliniske forsøg med LP352

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Belarus

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

3
Abonner