Studie o bezpečnosti a účinnosti studijních léků s názvem Giroktokogen Fitelparvovec a Fidanacogen Elaparvovec
25. května 2026 aktualizováno: Pfizer
FÁZE 3, NEVYŠETŘOVACÍ PRODUKT, VÍCE ZEMÍ, NÍZKOintervenční KOHORTOVÁ STUDIE K POPISU DLOUHODOBÉ BEZPEČNOSTI A ÚČINNOSTI PŘEDCHOZÍHO JEDNODÁVKOVÉHO OŠETŘENÍ, S VYŠETŘOVACÍM GIROCTOCOOVECOVECOVE COR FITELSPHEPHIPIC FITELSPHEPHIA
Nízkointervenční studie s cílem dozvědět se o dlouhodobé bezpečnosti a účinnosti giroktokogenu fitelparvovec nebo fidanakogen elaparvovec u pacientů s hemofilií A nebo hemofilií B, kteří byli léčeni předchozí účastí v klinické studii sponzorované společností Pfizer.
Sběr dat a návštěvy účastníků budou založeny na standardu péče.
Přehled studie
Postavení
Nábor
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
173
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonní číslo: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Nábor
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Camperdown, New South Wales, Austrálie, 2050
- Nábor
- Sydney Local Health District (RPAH Zone)
-
-
-
-
-
Seoul, Jižní Korea, 05278
- Zatím nenabíráme
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
- Zatím nenabíráme
- Unity Health Toronto, St. Michael's Hospital
-
-
-
-
California
-
Rancho Cordova, California, Spojené státy, 95670
- Nábor
- The Regents of the University of California||UC Davis Health
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95816
- Nábor
- UC Davis Health
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Spojené státy, 95817
- Nábor
- UC Davis Ambulatory Care Clinic
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94143
- Zatím nenabíráme
- UCSF Outpatient Hematology Clinic
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33612
- Nábor
- USF Health Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33620
- Nábor
- The University of South Florida Board of Trustees
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Spojené státy, 39110
- Ukončeno
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Nábor
- Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Spojené státy, 10065
- Nábor
- Cornell University||Joan & Sanford I. Weill Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
- Nábor
- The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19146
- Nábor
- The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98101
- Zatím nenabíráme
- Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Taichung, Tchaj-wan, 40705
- Zatím nenabíráme
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Tchaj-wan, 10041
- Zatím nenabíráme
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Turecko (Türkiye), 01130
- Zatím nenabíráme
- Acibadem Adana Hospital
-
-
İ̇zmir
-
Izmir, İ̇zmir, Turecko (Türkiye), 35100
- Nábor
- Ege Universitesi Hastanesi
-
-
-
-
-
Malmö, Švédsko, 21428
- Zatím nenabíráme
- Skane University Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Studijní populace
Mužští účastníci starší 18 let s hemofilií A nebo hemofilií B, kteří byli předtím léčeni zkoumaným giroktokogenem fitelparvovec nebo fidanakogenem eleparvovcem.
Popis
Kritéria pro zařazení:
-Vhodní jsou pouze účastníci, kteří dostali testovaný giroktokogen fitelparvovec nebo fidanakogen eleparvovec a byli zařazeni do studie sponzorované společností Pfizer (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003).
Kritéria vyloučení:
-Žádný
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Jiný
- Přidělení: Nerandomizované
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Jiný: Hemofilie A / giroktokogen fitelparvovec
Účastníci byli léčeni giroktokogenem fitelparvovec v předchozí studii a v této studii nedostávají žádný hodnocený produkt
|
Hodnocení integrace vektoru AAV u účastníků, kterým byl vzorek jater získán biopsií nebo chirurgickou resekcí, pokud je to klinicky indikováno
|
|
Jiný: Hemofilie B / fidanakogen elaparvovec
Účastníci byli léčeni fidanakogenem elaparvovec v předchozí studii a v této studii nedostávají žádný hodnocený produkt
|
Hodnocení integrace vektoru AAV u účastníků, kterým byl vzorek jater získán biopsií nebo chirurgickou resekcí, pokud je to klinicky indikováno
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Výskyt tromboembolických příhod
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Den 1 až 10 let
|
|
|
Incidence vývoje faktoru inhibitoru
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Vývoj inhibitoru FIX byl definován jako titr inhibitoru >= 0,6 jednotek Bethesda na mililitr (BU/ml).
|
Den 1 až 10 let
|
|
Výskyt zhoubných nádorů jater
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Den 1 až 10 let
|
|
|
Výskyt jaterních abnormalit
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Den 1 až 10 let
|
|
|
Úroveň aktivity faktoru
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Bude hlášena úroveň aktivity faktoru.
Hladiny faktoru mohou být měřeny pomocí různých testovacích metod včetně jednostupňového testu nebo chromogenního substrátového testu a druhého jednostupňového testu.
|
Den 1 až 10 let
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková ABR (léčená nebo neléčená; (kromě krvácení souvisejících s operací)
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
ABR (Annual Bleed Rate): počet krvácivých epizod za rok. To zahrnuje léčené a neléčené krvácení. ABR neboli roční počet krvácivých epizod za rok bude odvozen pro každého účastníka pro každé období pozorování pomocí následujícího vzorce: ABR = (počet krvácení / dny v období pozorování) x 365,25 dnů/rok. |
Den 1 až 10 let
|
|
Výskyt a doba od infuze vektoru do obnovení profylaxe
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Popište výskyt obnovení profylaxe a dobu (ve dnech) do obnovení profylaxe po podání infuze vektoru.
|
Den 1 až 10 let
|
|
AIR exogenního faktoru (s výjimkou infuzí souvisejících s chirurgickým zákrokem)
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
AIR nebo roční počet infuzí FIX za rok bude odvozen pro každého účastníka pro každé období pozorování pomocí následujícího vzorce: VZDUCH = (počet infuzí FIX / dny v období pozorování) x 365,25 dnů/rok. |
Den 1 až 10 let
|
|
Spotřeba exogenního faktoru (kromě infuzí souvisejících s operací)
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Anualizovaný TFC v mezinárodních jednotkách (IU) bude odvozen pro každého účastníka pro každé období pozorování pomocí následujícího vzorce: Anualizovaný TFC = (celkové jednotky infuze FIX (IU)/dny v období pozorování) x 365,25 dní/rok |
Den 1 až 10 let
|
|
Výskyt nehepatické malignity
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Den 1 až 10 let
|
|
|
Výskyt autoimunitních poruch
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Den 1 až 10 let
|
|
|
Výskyt SAE
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
SAE byl AE vedoucí k některému z následujících výsledků nebo byl považován za významný z jakéhokoli jiného důvodu: smrt; počáteční nebo prodloužená hospitalizace na lůžku; život ohrožující zážitek (bezprostřední riziko úmrtí); trvalé nebo významné postižení/neschopnost; vrozená anomálie; rozvoj klinické trombotické příhody; vývoj inhibitoru faktoru; rozvoj jaterního maligního onemocnění; vývoj zvýšených jaterních transamináz souvisejících s léky, které se nezlepšují imunosupresivními režimy; výskyt zhoubného nádoru s rozumnou možností, že bude souviset se studovaným lékem.
|
Den 1 až 10 let
|
|
Všechny způsobují úmrtnost
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
Úmrtnost ze všech příčin byla definována jako úmrtí z jakékoli příčiny v průběhu studie.
Míra výskytu byla definována jako celkový počet účastníků s přípustnými událostmi dělený celkovým (pro všechny kvalifikující se účastníky) rizikovou dobou pro zájmovou skupinu/skupinu léčby.
V tomto výsledném ukazateli byla hlášena míra výskytu úmrtí ze všech příčin.
|
Den 1 až 10 let
|
|
Rozměr EQ-5D-5L a skóre VAS
Časové okno: Den 1 až 10 let
|
EQ-5D-5L obsahuje 5-položkové měřítko zdravotního stavu a vizuální analogovou hodnotící stupnici/pocitový teploměr. Pomocí 5-rozměrné klasifikace zdravotního stavu jsou účastníci požádáni, aby odpověděli na pět otázek týkajících se různých aspektů jejich zdravotního stavu, které hodnotí následující:
|
Den 1 až 10 let
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikace a užitečné odkazy
Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.
Obecné publikace
- Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. Lancet. 2012 Apr 14;379(9824):1447-56. doi: 10.1016/S0140-6736(11)61139-2. Epub 2012 Mar 27.
- WFH guidelines: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf
- Blanchette VS, Key NS, Ljung LR, Manco-Johnson MJ, van den Berg HM, Srivastava A; Subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Hemostasis. Definitions in hemophilia: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1935-9. doi: 10.1111/jth.12672. Epub 2014 Sep 3. No abstract available.
- Blanchette VS, McCready M, Achonu C, Abdolell M, Rivard G, Manco-Johnson MJ. A survey of factor prophylaxis in boys with haemophilia followed in North American haemophilia treatment centres. Haemophilia. 2003 May;9 Suppl 1:19-26; discussion 26. doi: 10.1046/j.1365-2516.9.s1.12.x.
- Lillicrap D. Extending half-life in coagulation factors: where do we stand? Thromb Res. 2008;122 Suppl 4:S2-8. doi: 10.1016/S0049-3848(08)70027-6.
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. prosince 2022
Primární dokončení (Odhadovaný)
25. února 2040
Dokončení studie (Odhadovaný)
25. února 2040
Termíny zápisu do studia
První předloženo
3. října 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
3. října 2022
První zveřejněno (Aktuální)
6. října 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
27. května 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
25. května 2026
Naposledy ověřeno
1. května 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
- Patologické procesy
- Genetické choroby, vrozené
- Hematologická onemocnění
- Poruchy srážení krve
- Hemoragické poruchy
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Poruchy srážení krve, dědičné
- Poruchy koagulačního proteinu
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Patologické stavy, příznaky a symptomy
- Hemická a lymfatická onemocnění
- Hemofilie A
- Krvácení
- Hemofilie B
Další identifikační čísla studie
- C0371017
- NCT05568719 (Identifikátor registru: ClinicalTrials.gov)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Společnost Pfizer poskytne přístup k jednotlivým neidentifikovaným údajům účastníků a souvisejícím studijním dokumentům (např.
protokol, plán statistické analýzy (SAP), zprávu o klinické studii (CSR)) na žádost kvalifikovaných výzkumných pracovníků a za určitých kritérií, podmínek a výjimek.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Pfizer a procesu žádosti o přístup naleznete na adrese: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .