Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie mające na celu poznanie bezpieczeństwa i skuteczności badanych leków o nazwie Giroctocogene Fitelparvovec i Fidanacogene Elaparvovec

25 maja 2026 zaktualizowane przez: Pfizer

PRODUKT NIEOBJĘTY BADANIEM, WIELU KRAJÓW, BADANIE KOHORTOWE O NISKIM ZAKRESIE INTERWENCJI, MAJĄCE NA CELU OPISANIE DŁUGOTERMINOWEGO BEZPIECZEŃSTWA I SKUTECZNOŚCI WCZEŚNIEJSZEGO JEDNORAZOWEGO LECZENIA BADAJĄCYM GIROCTOCOGENEM FITELPARVOVEC LUB FIDANAKOGENEM ELAPARVOVEC U UCZESTNIKÓW Z HEMOFILIĄ A, HEMOFILIĄ B

Badanie o niskim stopniu interwencji mające na celu poznanie długoterminowego bezpieczeństwa i skuteczności giroktokogenu fitelparwowek lub fidanakogenu elaparwowek odpowiednio u pacjentów z hemofilią A lub hemofilią B, którzy otrzymali leczenie w ramach wcześniejszego udziału w badaniu klinicznym sponsorowanym przez firmę Pfizer. Zbieranie danych i wizyty uczestników będą oparte na standardach opieki.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

173

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrutacyjny
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrutacyjny
        • Sydney Local Health District (RPAH Zone)
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Unity Health Toronto, St. Michael's Hospital
  • Korea Południowa
      • Seoul, Korea Południowa, 05278
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Rancho Cordova, California, Stany Zjednoczone, 95670
        • Rekrutacyjny
        • The Regents of the University of California||UC Davis Health
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95816
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis Health
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Stany Zjednoczone, 95817
        • Rekrutacyjny
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94143
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • UCSF Outpatient Hematology Clinic
    • Florida
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33612
        • Rekrutacyjny
        • USF Health Morsani Center for Advanced Healthcare
      • Tampa, Florida, Stany Zjednoczone, 33620
        • Rekrutacyjny
        • The University of South Florida Board of Trustees
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Stany Zjednoczone, 39110
        • Zakończony
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10065
        • Rekrutacyjny
        • Cornell University||Joan & Sanford I. Weill Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Rekrutacyjny
        • The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19146
        • Rekrutacyjny
        • The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98101
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Washington Institute for Coagulation
  • Szwecja
      • Malmö, Szwecja, 21428
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Skane University Hospital
  • Tajwan
      • Taichung, Tajwan, 40705
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Tajwan, 10041
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • National Taiwan University Hospital
  • Turcja (Türkiye)
      • Adana, Turcja (Türkiye), 01130
        • Jeszcze nie rekrutacja
        • Acibadem Adana Hospital
    • İ̇zmir
      • Izmir, İ̇zmir, Turcja (Türkiye), 35100
        • Rekrutacyjny
        • Ege Universitesi Hastanesi

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Badana populacja

Mężczyźni w wieku powyżej 18 lat z hemofilią A lub hemofilią B, którzy otrzymali wcześniej leczenie odpowiednio eksperymentalnym giroktokogenem fitelparwowek lub fidanakogenem eleparwowek.

Opis

Kryteria przyjęcia:

- Kwalifikują się tylko uczestnicy, którzy otrzymali eksperymentalny giroktokogen fitelparwowek lub fidanakogen eleparwowek i zostali włączeni do badania sponsorowanego przez firmę Pfizer (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003).

Kryteria wyłączenia:

-Nic

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Inny
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Inny: Hemofilia A / giroktokogen fitelparwowek
Uczestnicy otrzymywali leczenie giroktokogenem fitelparwowek w poprzednim badaniu i nie otrzymywali żadnego badanego produktu w tym badaniu
Test diagnostyczny: Badanie integracji wątrobowego wektora AAV
Ocena integracji wektora AAV u uczestników, od których pobrano próbkę wątroby poprzez biopsję lub resekcję chirurgiczną, gdy jest to wskazane klinicznie
Inny: Hemofilia B / fidanakogen elaparwowek
Uczestnicy otrzymywali leczenie fidanakogenem elaparwowek w poprzednim badaniu i nie otrzymywali żadnego badanego produktu w tym badaniu
Test diagnostyczny: Badanie integracji wątrobowego wektora AAV
Ocena integracji wektora AAV u uczestników, od których pobrano próbkę wątroby poprzez biopsję lub resekcję chirurgiczną, gdy jest to wskazane klinicznie

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Częstość występowania zdarzeń zakrzepowo-zatorowych
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Dzień 1 do 10 lat
Częstość rozwoju czynnika hamującego
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Rozwój inhibitora FIX zdefiniowano jako miano inhibitora >= 0,6 jednostek Bethesda na mililitr (BU/ml).
Dzień 1 do 10 lat
Zachorowalność na nowotwory wątroby
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Dzień 1 do 10 lat
Częstość występowania nieprawidłowości wątroby
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Dzień 1 do 10 lat
Poziom aktywności czynnika
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Zgłoszony zostanie poziom aktywności czynnika. Poziomy czynników można mierzyć przy użyciu różnych metod testowych, w tym testu jednoetapowego lub testu chromogenicznego substratu i drugiego testu jednoetapowego.
Dzień 1 do 10 lat

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowity ABR (leczony lub nieleczony; (z wyłączeniem krwawień związanych z operacją)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat

ABR (Annual Bleed Rate): liczba epizodów krwawienia w ciągu roku. Obejmuje to leczone i nieleczone krwawienia.

ABR lub roczna liczba epizodów krwawienia w ciągu roku zostanie obliczona dla każdego uczestnika dla każdego okresu obserwacji przy użyciu następującego wzoru:

ABR = (liczba krwawień / dni w okresie obserwacji) x 365,25 dni/rok.
Dzień 1 do 10 lat
Częstość występowania i czas od infuzji wektora do wznowienia profilaktyki
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Opisać częstość wznowienia profilaktyki oraz czas (w dniach) do wznowienia profilaktyki po otrzymaniu wlewu wektora.
Dzień 1 do 10 lat
AIR czynnika egzogennego (z wyłączeniem infuzji związanych z zabiegiem chirurgicznym)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat

AIR lub roczna liczba infuzji FIX na rok zostanie obliczona dla każdego uczestnika dla każdego okresu obserwacji przy użyciu następującego wzoru:

POWIETRZE = (liczba infuzji FIX / dni w okresie obserwacji) x 365,25 dni/rok.
Dzień 1 do 10 lat
Zużycie czynnika egzogennego (z wyłączeniem infuzji związanych z zabiegiem)
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat

Roczna TFC w jednostkach międzynarodowych (j.m.) zostanie obliczona dla każdego uczestnika dla każdego okresu obserwacji przy użyciu następującego wzoru:

TFC w ujęciu rocznym = (całkowita liczba podanych jednostek FIX (j.m.)/dni w okresie obserwacji) x 365,25 dni/rok
Dzień 1 do 10 lat
Częstość występowania nowotworów innych niż wątroba
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Dzień 1 do 10 lat
Występowanie zaburzeń autoimmunologicznych
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Dzień 1 do 10 lat
Występowanie SAE
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
SAE było zdarzeniem niepożądanym powodującym którykolwiek z poniższych skutków lub uznanym za istotny z jakiegokolwiek innego powodu: śmierć; wstępna lub przedłużona hospitalizacja pacjenta; przeżycie zagrażające życiu (bezpośrednie ryzyko zgonu); trwała lub znacząca niepełnosprawność/niesprawność; wrodzona anomalia; rozwój klinicznego zdarzenia zakrzepowego; rozwój czynnika hamującego; rozwój nowotworu wątroby; rozwój związanych z lekami podwyższonych aminotransferaz wątrobowych, których nie udaje się poprawić przy stosowaniu schematów immunosupresyjnych; wystąpienie nowotworu z uzasadnionym prawdopodobieństwem powiązania z badanym lekiem.
Dzień 1 do 10 lat
Wszystkie powodują śmiertelność
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat
Śmiertelność z jakiejkolwiek przyczyny zdefiniowano jako zgon z jakiejkolwiek przyczyny w trakcie badania. Współczynnik zachorowalności zdefiniowano jako całkowitą liczbę uczestników z dopuszczalnymi zdarzeniami podzieloną przez całkowity (dla wszystkich kwalifikujących się uczestników) czas ryzyka dla kohorty / grupy leczenia będącej przedmiotem zainteresowania. Wskaźnik zachorowalności na zgony z jakiejkolwiek przyczyny podano w tym wskaźniku wyniku.
Dzień 1 do 10 lat
Wymiar EQ-5D-5L i wyniki VAS
Ramy czasowe: Dzień 1 do 10 lat

EQ-5D-5L składa się z 5-elementowej miary stanu zdrowia oraz wizualnej analogowej skali oceny/termometru. Korzystając z 5-wymiarowej klasyfikacji stanu zdrowia, uczestnicy proszeni są o udzielenie odpowiedzi na pięć pytań dotyczących różnych aspektów ich stanu zdrowia, które oceniają:

  1. Mobilność
  2. Dbanie o siebie
  3. Zwykłe czynności
  4. Ból/dyskomfort
  5. Lęk/Depresja
Dzień 1 do 10 lat

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Pfizer

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

28 grudnia 2022

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

25 lutego 2040

Ukończenie studiów (Szacowany)

25 lutego 2040

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

3 października 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 października 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

6 października 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

27 maja 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • C0371017
  • NCT05568719 (Identyfikator rejestru: ClinicalTrials.gov)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Firma Pfizer zapewni dostęp do danych poszczególnych uczestników, których dane identyfikacyjne zostały pozbawione elementów umożliwiających identyfikację, oraz związanych z nimi dokumentów badawczych (np. protokół, plan analizy statystycznej (SAP), raport z badania klinicznego (CSR)) na żądanie wykwalifikowanych badaczy i z zastrzeżeniem pewnych kryteriów, warunków i wyjątków. Więcej informacji na temat kryteriów udostępniania danych przez firmę Pfizer oraz procesu ubiegania się o dostęp można znaleźć na stronie: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj