Uno studio per conoscere la sicurezza e l'efficacia dei medicinali in studio chiamati Giroctocogene Fitelparvovec e Fidanacogene Elaparvovec
25 maggio 2026 aggiornato da: Pfizer
UNO STUDIO DI COORTE DI FASE 3, PRODOTTO NON SPERIMENTALE, MULTIPAESE, A BASSO INTERVENTO PER DESCRIVERE LA SICUREZZA E L'EFFICACIA A LUNGO TERMINE DI UN PRECEDENTE TRATTAMENTO CON UNA SINGOLA DOSE CON GIROCTOCOGENE FITELPARVOVEC O FIDANACOGENE ELAPARVOVEC IN PARTECIPANTI CON EMOFILIA A O EMOFILIA B, RISPETTIVAMENTE
Uno studio a basso intervento per conoscere la sicurezza e l'efficacia a lungo termine di giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene elaparvovec in pazienti rispettivamente con emofilia A o emofilia B, che hanno ricevuto un trattamento attraverso la precedente partecipazione a uno studio clinico sponsorizzato da Pfizer.
La raccolta dei dati e le visite dei partecipanti si baseranno sullo standard di cura.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
173
Fase
- Fase 3
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Pfizer CT.gov Call Center
- Numero di telefono: 1-800-718-1021
- Email: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Luoghi di studio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Reclutamento
- Royal Prince Alfred Hospital
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Reclutamento
- Sydney Local Health District (RPAH Zone)
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- Non ancora reclutamento
- Unity Health Toronto, St. Michael's Hospital
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Seoul, Corea del Sud, 05278
- Non ancora reclutamento
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
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California
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Rancho Cordova, California, Stati Uniti, 95670
- Reclutamento
- The Regents of the University of California||UC Davis Health
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Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Reclutamento
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95816
- Reclutamento
- UC Davis Health
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Reclutamento
- UC Davis Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Stati Uniti, 95817
- Reclutamento
- UC Davis Ambulatory Care Clinic
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
- Non ancora reclutamento
- UCSF Outpatient Hematology Clinic
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- Reclutamento
- USF Health Morsani Center for Advanced Healthcare
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33620
- Reclutamento
- The University of South Florida Board of Trustees
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Stati Uniti, 39110
- Terminato
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Reclutamento
- Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Reclutamento
- Cornell University||Joan & Sanford I. Weill Medical College
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
- Reclutamento
- The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19146
- Reclutamento
- The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98101
- Non ancora reclutamento
- Washington Institute for Coagulation
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-
Malmö, Svezia, 21428
- Non ancora reclutamento
- Skane University Hospital
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Taichung, Taiwan, 40705
- Non ancora reclutamento
- Taichung Veterans General Hospital
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Taipei, Taiwan, 10041
- Non ancora reclutamento
- National Taiwan University Hospital
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Adana, Turchia (Türkiye), 01130
- Non ancora reclutamento
- Acibadem Adana Hospital
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İ̇zmir
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Izmir, İ̇zmir, Turchia (Türkiye), 35100
- Reclutamento
- Ege Universitesi Hastanesi
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Popolazione di studio
Partecipanti di sesso maschile di età superiore ai 18 anni con emofilia A o emofilia B che hanno ricevuto un trattamento precedente rispettivamente con giroctocogene fitelparvovec o fidanacogene eleparvovec.
Descrizione
Criterio di inclusione:
-Sono ammissibili solo i partecipanti che hanno ricevuto giroctocogene fitelparvovec sperimentale o fidanacogene eleparvovec e sono stati arruolati in uno studio sponsorizzato da Pfizer (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003).
Criteri di esclusione:
-Nessuno
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Altro
- Assegnazione: Non randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Altro: Emofilia A/giroctocogene fitelparvovec
I partecipanti hanno ricevuto un trattamento con giroctocogene fitelparvovec in uno studio precedente e non ricevono alcun prodotto sperimentale in questo studio
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Valutazione dell'integrazione del vettore AAV nei partecipanti per i quali è stato ottenuto un campione di fegato mediante biopsia o resezione chirurgica quando clinicamente indicato
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Altro: Emofilia B/fidanacogene elaparvovec
I partecipanti hanno ricevuto un trattamento con fidanacogene elaparvovec in uno studio precedente e non ricevono alcun prodotto sperimentale in questo studio
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Valutazione dell'integrazione del vettore AAV nei partecipanti per i quali è stato ottenuto un campione di fegato mediante biopsia o resezione chirurgica quando clinicamente indicato
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Incidenza di eventi tromboembolici
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Giorno 1 a 10 anni
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Incidenza dello sviluppo dell'inibitore del fattore
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Lo sviluppo dell'inibitore FIX è stato definito come un titolo dell'inibitore >= 0,6 unità Bethesda per millilitro (BU/mL).
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Giorno 1 a 10 anni
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Incidenza di neoplasie epatiche
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Giorno 1 a 10 anni
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Incidenza di anomalie epatiche
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Giorno 1 a 10 anni
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Livello di attività del fattore
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Verrà riportato il livello di attività del fattore.
I livelli di fattore possono essere misurati utilizzando diversi metodi di analisi, tra cui un'analisi a una fase o mediante un'analisi del substrato cromogenico e una seconda analisi a una fase.
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Giorno 1 a 10 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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ABR totale (trattato o non trattato; (esclusi i sanguinamenti correlati alla chirurgia)
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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ABR (Annual Bleed Rate): numero di episodi di sanguinamento per anno. Questo include sanguinamenti trattati e non trattati. L'ABR o il numero annualizzato di episodi emorragici all'anno, sarà derivato per ciascun partecipante per ciascun periodo di osservazione utilizzando la seguente formula: ABR = (Numero di sanguinamenti/Giorni nel periodo di osservazione) x 365,25 giorni/anno. |
Giorno 1 a 10 anni
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Incidenza e tempo dall'infusione del vettore alla ripresa della profilassi
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Descrivere l'incidenza della ripresa della ripresa della profilassi e il tempo (in giorni) alla ripresa della profilassi dopo aver ricevuto l'infusione del vettore.
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Giorno 1 a 10 anni
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AIR di fattore esogeno (escluse le infusioni correlate alla chirurgia)
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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L'AIR o il numero annualizzato di infusioni FIX all'anno, sarà derivato per ciascun partecipante per ciascun periodo di osservazione utilizzando la seguente formula: AIR = (Numero di infusioni FIX / Giorni nel periodo di osservazione) x 365,25 giorni/anno. |
Giorno 1 a 10 anni
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Consumo di fattore esogeno (escluse le infusioni legate alla chirurgia)
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Il TFC annualizzato in unità internazionali (UI) sarà derivato per ciascun partecipante per ciascun periodo di osservazione utilizzando la seguente formula: TFC annualizzato = (Unità totali di FIX infuse (UI)/Giorni nel periodo di osservazione) x 365,25 giorni/anno |
Giorno 1 a 10 anni
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Incidenza di tumori maligni non epatici
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Giorno 1 a 10 anni
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Incidenza di malattie autoimmuni
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Giorno 1 a 10 anni
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Incidenza di SAE
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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Un SAE era un evento avverso che risultava in uno dei seguenti esiti o ritenuto significativo per qualsiasi altro motivo: morte; ricovero ospedaliero iniziale o prolungato; esperienza pericolosa per la vita (rischio immediato di morte); invalidità/incapacità persistente o significativa; anomalia congenita; sviluppo di un evento trombotico clinico; sviluppo dell'inibitore del fattore; sviluppo di un tumore maligno epatico; sviluppo di transaminasi epatiche elevate correlate al farmaco che non riescono a migliorare con regimi immunosoppressivi; insorgenza di un tumore maligno con ragionevole possibilità di essere correlato al farmaco oggetto dello studio.
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Giorno 1 a 10 anni
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Tutti causano mortalità
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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La mortalità per tutte le cause è stata definita come la morte dovuta a qualsiasi causa durante il corso di studio.
Il tasso di incidenza è stato definito come il numero totale di partecipanti con eventi ammissibili diviso per il tempo totale (per tutti i partecipanti qualificati) a rischio per la coorte/gruppo di trattamento di interesse.
Il tasso di incidenza dei decessi per tutte le cause è stato riportato in questa misura di esito.
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Giorno 1 a 10 anni
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Dimensione EQ-5D-5L e punteggi VAS
Lasso di tempo: Giorno 1 a 10 anni
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L'EQ-5D-5L comprende una misura dello stato di salute a 5 elementi e una scala di valutazione analogica visiva/termometro di sensazione. Utilizzando la classificazione dello stato di salute a 5 dimensioni, ai partecipanti viene chiesto di rispondere a cinque domande su diversi aspetti del loro stato di salute che valutano quanto segue:
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Giorno 1 a 10 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Pubblicazioni e link utili
La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.
Pubblicazioni generali
- Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. Lancet. 2012 Apr 14;379(9824):1447-56. doi: 10.1016/S0140-6736(11)61139-2. Epub 2012 Mar 27.
- WFH guidelines: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf
- Blanchette VS, Key NS, Ljung LR, Manco-Johnson MJ, van den Berg HM, Srivastava A; Subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Hemostasis. Definitions in hemophilia: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1935-9. doi: 10.1111/jth.12672. Epub 2014 Sep 3. No abstract available.
- Blanchette VS, McCready M, Achonu C, Abdolell M, Rivard G, Manco-Johnson MJ. A survey of factor prophylaxis in boys with haemophilia followed in North American haemophilia treatment centres. Haemophilia. 2003 May;9 Suppl 1:19-26; discussion 26. doi: 10.1046/j.1365-2516.9.s1.12.x.
- Lillicrap D. Extending half-life in coagulation factors: where do we stand? Thromb Res. 2008;122 Suppl 4:S2-8. doi: 10.1016/S0049-3848(08)70027-6.
Collegamenti utili
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
28 dicembre 2022
Completamento primario (Stimato)
25 febbraio 2040
Completamento dello studio (Stimato)
25 febbraio 2040
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
3 ottobre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
3 ottobre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
6 ottobre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 maggio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
25 maggio 2026
Ultimo verificato
1 maggio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Processi patologici
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie ematologiche
- Disturbi della coagulazione del sangue
- Disturbi emorragici
- Malattie genetiche, legate all'X
- Disturbi della coagulazione del sangue, ereditari
- Disturbi delle proteine della coagulazione
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Condizioni patologiche, segni e sintomi
- Malattie emiche e linfatiche
- Emofilia A
- Emorragia
- Emofilia B
Altri numeri di identificazione dello studio
- C0371017
- NCT05568719 (Identificatore di registro: ClinicalTrials.gov)
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
Pfizer fornirà l'accesso ai dati dei singoli partecipanti anonimi e ai relativi documenti di studio (ad es.
protocollo, piano di analisi statistica (SAP), rapporto di studio clinico (CSR)) su richiesta di ricercatori qualificati e soggetti a determinati criteri, condizioni ed eccezioni.
Ulteriori dettagli sui criteri di condivisione dei dati di Pfizer e sul processo di richiesta di accesso sono disponibili all'indirizzo: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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