Un estudio para conocer la seguridad y la eficacia de los medicamentos del estudio llamados giroctocogén fitelparvovec y fidanacogén elaparvovec
29 de abril de 2024 actualizado por: Pfizer
FASE 3, PRODUCTO NO EN INVESTIGACIÓN, MULTIPAÍS, ESTUDIO DE COHORTE DE BAJA INTERVENCIÓN PARA DESCRIBIR LA SEGURIDAD Y LA EFICACIA A LARGO PLAZO DE UN TRATAMIENTO ANTERIOR DE DOSIS ÚNICA CON GIROCTOCOGEN FITELPARVOVEC O FIDANACOGENE ELAPARVOVEC EN INVESTIGACIÓN EN PARTICIPANTES CON HEMOFILIA A O HEMOFILIA B, RESPECTIVAMENTE
Un estudio de baja intervención para conocer la seguridad y eficacia a largo plazo de giroctocogén fitelparvovec o fidanacogén elaparvovec en pacientes con hemofilia A o hemofilia B respectivamente, que han recibido tratamiento a través de la participación previa en un ensayo clínico patrocinado por Pfizer.
La recopilación de datos y las visitas de los participantes se basarán en el estándar de atención.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
263
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Pfizer CT.gov Call Center
- Número de teléfono: 1-800-718-1021
- Correo electrónico: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
- Reclutamiento
- Royal Prince Alfred Hospital
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- Aún no reclutando
- USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
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Mississippi
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Madison, Mississippi, Estados Unidos, 39110
- Reclutamiento
- Mississippi Center for Advanced Medicine
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Aún no reclutando
- The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98101
- Aún no reclutando
- Washington Institute for Coagulation
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İ̇zmir
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İzmir, İ̇zmir, Pavo, 35100
- Aún no reclutando
- Ege Universitesi Hastanesi
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Población de estudio
Participantes varones mayores de 18 años con hemofilia A o hemofilia B que hayan recibido tratamiento previo con giroctocogén fitelparvovec o fidanacogén eleparvovec en investigación, respectivamente.
Descripción
Criterios de inclusión:
-Solo son elegibles los participantes que recibieron giroctocogén fitelparvovec o fidanacogén eleparvovec en investigación y se inscribieron en un estudio patrocinado por Pfizer (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003).
Criterio de exclusión:
-Ninguno
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Otro
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Otro: Hemofilia A / giroctocogén fitelparvovec
Los participantes recibieron tratamiento con giroctocogén fitelparvovec en un estudio anterior y no reciben ningún producto en investigación en este estudio.
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Evaluación de la integración del vector AAV en participantes para los que se obtuvo una muestra de hígado mediante biopsia o resección quirúrgica cuando esté clínicamente indicado
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Otro: Hemofilia B/fidanacogen elaparvovec
Los participantes recibieron tratamiento con fidanacogene elaparvovec en un estudio anterior y no reciben ningún producto en investigación en este estudio.
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Evaluación de la integración del vector AAV en participantes para los que se obtuvo una muestra de hígado mediante biopsia o resección quirúrgica cuando esté clínicamente indicado
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Incidencia de eventos tromboembólicos
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Día 1 a 10 años
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Incidencia del desarrollo de inhibidores de factor
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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El desarrollo del inhibidor de FIX se definió como un título de inhibidor >= 0,6 unidades Bethesda por mililitro (BU/mL).
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Día 1 a 10 años
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Incidencia de malignidad hepática
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Día 1 a 10 años
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Incidencia de anomalías hepáticas
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Día 1 a 10 años
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Nivel de actividad de los factores
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Se informará el nivel de actividad del factor.
Los niveles de factor pueden medirse utilizando diferentes métodos de ensayo, incluido un ensayo de una etapa o mediante un ensayo de sustrato cromogénico y un segundo ensayo de una etapa.
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Día 1 a 10 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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ABR total (tratado o no tratado; (excluidas las hemorragias relacionadas con la cirugía)
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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ABR (Annual Bleed Rate): número de episodios de sangrado por año. Esto incluye hemorragias tratadas y no tratadas. El ABR o el número anualizado de episodios de sangrado por año, se derivará para cada participante para cada período de observación utilizando la siguiente fórmula: ABR = (Número de sangrados / Días en período de observación) x 365,25 días/año. |
Día 1 a 10 años
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Incidencia y tiempo desde la infusión del vector hasta la reanudación de la profilaxis
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Describir la incidencia de la reanudación de la profilaxis y el tiempo (en días) hasta la reanudación de la profilaxis después de recibir la infusión del vector.
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Día 1 a 10 años
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AIRE de factor exógeno (excluyendo infusiones relacionadas con cirugía)
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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El AIR o el número anualizado de infusiones de FIX por año, se derivará para cada participante para cada período de observación utilizando la siguiente fórmula: AIRE = (Número de infusiones de FIX / Días en periodo de observación) x 365,25 días/año. |
Día 1 a 10 años
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Consumo de factor exógeno (excluyendo infusiones relacionadas con cirugía)
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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El TFC anualizado en unidades internacionales (UI) se obtendrá para cada participante para cada período de observación utilizando la siguiente fórmula: TFC anualizado = (Unidades totales de FIX infundidas (UI)/ Días en período de observación) x 365,25 días/año |
Día 1 a 10 años
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Incidencia de malignidad no hepática
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Día 1 a 10 años
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Incidencia de trastornos autoinmunes
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Día 1 a 10 años
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Incidencia de EAG
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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Un SAE era un EA que provocaba cualquiera de los siguientes resultados o se consideraba significativo por cualquier otro motivo: muerte; hospitalización inicial o prolongada como paciente hospitalizado; experiencia que amenaza la vida (riesgo inmediato de morir); discapacidad/incapacidad persistente o significativa; Anomalía congenital; desarrollo de un evento trombótico clínico; desarrollo de inhibidor de factor; desarrollo de una malignidad hepática; desarrollo de transaminasas hepáticas elevadas relacionadas con fármacos que no mejoran con regímenes inmunosupresores; aparición de una neoplasia maligna con posibilidad razonable de estar relacionada con el fármaco del estudio.
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Día 1 a 10 años
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Mortalidad por cualquier causa
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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La mortalidad por todas las causas se definió como la muerte por cualquier causa durante el curso del estudio.
La tasa de incidencia se definió como el número total de participantes con eventos admisibles dividido por el tiempo total (para todos los participantes calificados) en riesgo para la cohorte/grupo de tratamiento de interés.
En esta medida de resultado se informó la tasa de incidencia de muertes por todas las causas.
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Día 1 a 10 años
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Dimensión EQ-5D-5L y puntajes EVA
Periodo de tiempo: Día 1 a 10 años
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El EQ-5D-5L comprende una medida del estado de salud de 5 elementos y una escala de calificación analógica visual/termómetro de sensación. Utilizando la Clasificación del estado de salud de 5 dimensiones, se les pide a los participantes que respondan cinco preguntas sobre diferentes aspectos de su estado de salud que evalúan lo siguiente:
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Día 1 a 10 años
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. Lancet. 2012 Apr 14;379(9824):1447-56. doi: 10.1016/S0140-6736(11)61139-2. Epub 2012 Mar 27.
- WFH guidelines: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf
- Blanchette VS, Key NS, Ljung LR, Manco-Johnson MJ, van den Berg HM, Srivastava A; Subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Hemostasis. Definitions in hemophilia: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1935-9. doi: 10.1111/jth.12672. Epub 2014 Sep 3. No abstract available.
- Blanchette VS, McCready M, Achonu C, Abdolell M, Rivard G, Manco-Johnson MJ. A survey of factor prophylaxis in boys with haemophilia followed in North American haemophilia treatment centres. Haemophilia. 2003 May;9 Suppl 1:19-26; discussion 26. doi: 10.1046/j.1365-2516.9.s1.12.x.
- Lillicrap D. Extending half-life in coagulation factors: where do we stand? Thromb Res. 2008;122 Suppl 4:S2-8. doi: 10.1016/S0049-3848(08)70027-6.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de diciembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
8 de abril de 2038
Finalización del estudio (Estimado)
8 de abril de 2038
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
3 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
3 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
6 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
30 de abril de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
29 de abril de 2024
Última verificación
1 de abril de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- C0371017
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Pfizer proporcionará acceso a los datos de los participantes anonimizados individuales y a los documentos del estudio relacionados (p.
protocolo, Plan de Análisis Estadístico (SAP), Informe de Estudio Clínico (CSR)) a solicitud de investigadores calificados, y sujeto a ciertos criterios, condiciones y excepciones.
Se pueden encontrar más detalles sobre los criterios de intercambio de datos de Pfizer y el proceso para solicitar acceso en: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .