Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att lära sig om säkerheten och effektiviteten av studiens läkemedel som kallas Giroctocogene Fitelparvovec och Fidanacogen Elaparvovec

16 maj 2024 uppdaterad av: Pfizer

EN FAS 3, ICKE UNDERSÖKANDE PRODUKT, MULTI LÄNDER, LÅG INTERVENTIONELL KOHORTSTUDIE FÖR ATT BESKRIVA DEN LÅNGSIKTIGA SÄKERHETEN OCH EFFEKTIVITETEN AV EN FÖREGÅENDE ENKELDOSSBEHANDLING MED UNDERSÖKANDE GIROKTOKOOGEN FIORTELIVET GIROKTOKOOGEN FIORTELIVT OCH EFFEKTIVITET.

En låginterventionsstudie för att lära sig om den långsiktiga säkerheten och effekten av giroktokogen fitelparvovec eller fidanacogen elaparvovec hos patienter med hemofili A respektive hemofili B, som har fått behandling genom tidigare deltagande i en Pfizer-sponsrad klinisk prövning. Datainsamling och deltagarbesök kommer att baseras på vårdstandard.

Studieöversikt

Status

Rekrytering

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Beräknad)

263

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studiekontakt

Studieorter

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrytering
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Förenta staterna
    • Florida
      • Tampa, Florida, Förenta staterna, 33612
        • Har inte rekryterat ännu
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Förenta staterna, 39110
        • Rekrytering
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Rekrytering
        • The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98101
        • Har inte rekryterat ännu
        • Washington Institute for Coagulation
  • Kalkon
    • İ̇zmir
      • İzmir, İ̇zmir, Kalkon, 35100
        • Har inte rekryterat ännu
        • Ege Universitesi Hastanesi

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Studera befolkning

Manliga deltagare över 18 år med hemofili A eller hemofili B som tidigare har fått behandling med prövningsgiroktokogen fitelparvovec respektive fidanacogen eleparvovec.

Beskrivning

Inklusionskriterier:

-Endast deltagare som fick prövningsgiroktokogenen fitelparvovec eller fidanacogen eleparvovec och var inskrivna i en Pfizer-sponsrad studie (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003) är berättigade.

Exklusions kriterier:

-Ingen

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Övrig
  • Tilldelning: Icke-randomiserad
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Övrig: Hemofili A / giroktokogen fitelparvovec
Deltagarna har fått behandling med giroktokogen fitelparvovec i en tidigare studie och får inte någon prövningsprodukt i denna studie
Diagnostiskt test: Testning av hepatisk AAV Vector integration
Utvärdering av AAV-vektorintegration hos deltagare för vilka ett leverprov har tagits genom biopsi eller kirurgisk resektion när det är kliniskt indicerat
Övrig: Hemofili B / fidanacogen elaparvovec
Deltagarna har fått behandling med fidanacogen elaparvovec i en tidigare studie och får inte någon prövningsprodukt i denna studie
Diagnostiskt test: Testning av hepatisk AAV Vector integration
Utvärdering av AAV-vektorintegration hos deltagare för vilka ett leverprov har tagits genom biopsi eller kirurgisk resektion när det är kliniskt indicerat

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Förekomst av tromboemboliska händelser
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Dag 1 till 10 år
Förekomst av faktorinhibitorutveckling
Tidsram: Dag 1 till 10 år
FIX-inhibitorutveckling definierades som en inhibitortiter >= 0,6 Bethesda-enheter per milliliter (BU/ml).
Dag 1 till 10 år
Förekomst av levermalignitet
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Dag 1 till 10 år
Förekomst av leveravvikelser
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Dag 1 till 10 år
Faktor aktivitetsnivå
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Faktoraktivitetsnivå kommer att rapporteras. Faktornivåer kan mätas med användning av olika analysmetoder, inklusive en enstegsanalys eller genom kromogen substratanalys och en andra enstegsanalys.
Dag 1 till 10 år

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Total ABR (behandlad eller obehandlad; (exklusive blödningar relaterade till operation)
Tidsram: Dag 1 till 10 år

ABR (Annual Bleed Rate): antal blödningsepisoder per år. Detta inkluderar behandlade och obehandlade blödningar.

ABR eller det årliga antalet blödningsepisoder per år kommer att härledas för varje deltagare för varje observationsperiod med hjälp av följande formel:

ABR = (Antal blödningar / dagar i observationsperiod) x 365,25 dagar/år.
Dag 1 till 10 år
Förekomst av och tid från vektorinfusion till återupptagande av profylax
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Beskriv förekomsten av återupptagande av profylaxens återupptagande och tiden (i dagar) till återupptagande av profylaxen efter att ha mottagit vektorinfusion.
Dag 1 till 10 år
AIR av exogen faktor (exklusive infusioner relaterade till kirurgi)
Tidsram: Dag 1 till 10 år

AIR eller det årliga antalet FIX-infusioner per år kommer att härledas för varje deltagare för varje observationsperiod med hjälp av följande formel:

AIR = (Antal FIX-infusioner / dagar i observationsperiod) x 365,25 dagar/år.
Dag 1 till 10 år
Konsumtion av exogen faktor (exklusive infusioner relaterade till operation)
Tidsram: Dag 1 till 10 år

Den årliga TFC i internationella enheter (IU) kommer att härledas för varje deltagare för varje observationsperiod med hjälp av följande formel:

Annualiserad TFC = (Totala enheter av FIX infunderad (IE)/ dagar i observationsperiod) x 365,25 dagar/år
Dag 1 till 10 år
Förekomst av icke-hepatisk malignitet
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Dag 1 till 10 år
Förekomst av autoimmuna störningar
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Dag 1 till 10 år
Förekomst av SAE
Tidsram: Dag 1 till 10 år
En SAE var en AE som resulterade i något av följande utfall eller bedömdes som betydande av någon annan anledning: död; initial eller långvarig sjukhusvistelse; livshotande erfarenhet (omedelbar risk att dö); ihållande eller betydande funktionshinder/oförmåga; medfödd anomali; utveckling av en klinisk trombotisk händelse; utveckling av faktorinhibitor; utveckling av en levermalignitet; utveckling av läkemedelsrelaterade förhöjda levertransaminaser som inte förbättras med immunsuppressiva regimer; förekomst av en malignitet med rimlig möjlighet att vara relaterad till studieläkemedlet.
Dag 1 till 10 år
Alla orsakar dödlighet
Tidsram: Dag 1 till 10 år
Dödlighet av alla orsaker definierades som dödsfall på grund av någon orsak under studiens gång. Incidensgraden definierades som det totala antalet deltagare med tillåtna händelser dividerat med den totala (för alla kvalificerade deltagare) tid i riskzonen för kohorten/behandlingsgruppen av intresse. Incidensen av dödsfall av alla orsaker rapporterades i detta utfallsmått.
Dag 1 till 10 år
EQ-5D-5L dimension och VAS-poäng
Tidsram: Dag 1 till 10 år

EQ-5D-5L består av ett hälsostatusmått med 5 delar och en visuell analog betygsskala/känseltermometer. Med hjälp av den 5-dimensionella hälsotillståndsklassificeringen ombeds deltagarna att svara på fem frågor om olika aspekter av deras hälsotillstånd som bedömer följande:

  1. Rörlighet
  2. Egenvård
  3. Vanliga aktiviteter
  4. Smärta/obehag
  5. Ångest/depression
Dag 1 till 10 år

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Pfizer

Utredare

  • Studierektor: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

28 december 2022

Primärt slutförande (Beräknad)

8 april 2038

Avslutad studie (Beräknad)

8 april 2038

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

3 oktober 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

3 oktober 2022

Första postat (Faktisk)

6 oktober 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

17 maj 2024

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

16 maj 2024

Senast verifierad

1 maj 2024

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • C0371017

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivning

Pfizer kommer att ge tillgång till individuella avidentifierade deltagardata och relaterade studiedokument (t.ex. protokoll, Statistisk analysplan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) på begäran från kvalificerade forskare, och med förbehåll för vissa kriterier, villkor och undantag. Ytterligare information om Pfizers kriterier för datadelning och process för att begära åtkomst finns på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Kliniska prövningar på Blödarsjuka A

Sök liknande försök

Sponsorer och medarbetare

Medicinska tillstånd

Läkemedelsinterventioner

CROs by country

CROs in Burkina Faso

Betingelser

Sällsynta sjukdomar

Läkemedelsinterventioner

Kosttillskott

Sponsor / medarbetare

Platser

3
Prenumerera