Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Giroctocogene Fitelparvovec- ja Fidanacogene Elaparvovec -nimien tutkimuslääkkeiden turvallisuudesta ja tehokkuudesta

torstai 16. toukokuuta 2024 päivittänyt: Pfizer

Vaihe 3, ei-investointituote, Multi-maa, matalan interventiokohorttitutkimus kuvaamaan aikaisemman yhden annoksen hoidon pitkäaikaista turvallisuutta ja tehokkuutta tutkivassa giroktogeenissä fitelparvovec tai fidanacogene Elaparvovec osallistujilla hemofilia A tai Hemophilia B, vastaavasti

Vähäinterventiotutkimus, jonka tarkoituksena on saada tietoa giroktokogeenifitelparvovekin tai fidanakogeeni elaparvovekin pitkäaikaisesta turvallisuudesta ja tehosta potilailla, joilla on hemofilia A tai hemofilia B ja jotka ovat saaneet hoitoa osallistumalla aiemmin Pfizerin tukemaan kliiniseen tutkimukseen. Tiedonkeruu ja osallistujakäynnit perustuvat hoitotasoon.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

263

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Australia
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australia, 2050
        • Rekrytointi
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Turkki
    • İ̇zmir
      • İzmir, İ̇zmir, Turkki, 35100
        • Ei vielä rekrytointia
        • Ege Universitesi Hastanesi
  • Yhdysvallat
    • Florida
      • Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33612
        • Ei vielä rekrytointia
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Yhdysvallat, 39110
        • Rekrytointi
        • Mississippi Center For Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Rekrytointi
        • The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98101
        • Ei vielä rekrytointia
        • Washington Institute for Coagulation

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Tutkimusväestö

Yli 18-vuotiaat miespuoliset osallistujat, joilla on hemofilia A tai hemofilia B ja jotka ovat saaneet aiemmin hoitoa tutkittavalla giroktokogeenifitelparvovecilla tai fidanakogeeni eleparvovekillä.

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

- Vain osallistujat, jotka ovat saaneet tutkittavaa giroktokogeenifitelparvovekia tai fidanakogeeni eleparvovekia ja jotka on otettu mukaan Pfizerin tukemaan tutkimukseen (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003).

Poissulkemiskriteerit:

-Ei mitään

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Muut
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Muut: Hemophilia A / giroctocogene fitelparvovec
Osallistujat ovat saaneet hoitoa giroktokogeenillä fitelparvovecillä aiemmassa tutkimuksessa eivätkä he saa mitään tutkimustuotetta tässä tutkimuksessa
Diagnostinen testi: Maksan AAV-vektoriintegraation testaus
AAV-vektorin integraation arviointi osallistujilla, joilta on otettu maksanäyte biopsialla tai kirurgisella resektiolla, kun se on kliinisesti aiheellista
Muut: Hemofilia B / fidanakogeeni elaparvovec
Osallistujat ovat saaneet hoitoa fidanakogeeni elaparvovecilla aiemmassa tutkimuksessa eivätkä he saa mitään tutkimustuotetta tässä tutkimuksessa
Diagnostinen testi: Maksan AAV-vektoriintegraation testaus
AAV-vektorin integraation arviointi osallistujilla, joilta on otettu maksanäyte biopsialla tai kirurgisella resektiolla, kun se on kliinisesti aiheellista

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Tromboembolisten tapahtumien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Päivä 1-10 vuotta
Tekijän inhibiittorin kehittymisen ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
FIX-inhibiittorin kehittyminen määriteltiin inhibiittoritiitteriksi > = 0,6 Bethesda-yksikköä millilitrassa (BU/ml).
Päivä 1-10 vuotta
Maksan pahanlaatuisten kasvainten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Päivä 1-10 vuotta
Maksan poikkeavuuksien ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Päivä 1-10 vuotta
Tekijän aktiivisuustaso
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Tekijän aktiivisuustaso raportoidaan. Tekijätasot voidaan mitata käyttämällä erilaisia ​​määritysmenetelmiä, mukaan lukien yksivaiheinen määritys tai kromogeeninen substraattimääritys ja toinen yksivaiheinen määritys.
Päivä 1-10 vuotta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
ABR yhteensä (käsitelty tai hoitamaton; (pois lukien leikkaukseen liittyvät verenvuodot)
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta

ABR (Annual Bleed Rate): vuotuisten jaksojen määrä vuodessa. Tämä sisältää käsitellyt ja hoitamattomat verenvuodot.

ABR tai vuotuinen vuotokohtausten lukumäärä vuodessa johdetaan kullekin osallistujalle kullekin havaintojaksolle käyttämällä seuraavaa kaavaa:

ABR = (vuotojen määrä / päivät havaintojaksolla) x 365,25 päivää/vuosi.
Päivä 1-10 vuotta
Vektori-infuusion ilmaantuvuus ja aika profylaksian jatkamiseen
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Kuvaa ennaltaehkäisyn uudelleen alkamisen ilmaantuvuus ja aika (päivinä) ennaltaehkäisyn jatkamiseen vektori-infuusion jälkeen.
Päivä 1-10 vuotta
Eksogeenisen tekijän AIR (pois lukien leikkaukseen liittyvät infuusiot)
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta

AIR tai vuotuinen FIX-infuusioiden lukumäärä vuodessa johdetaan kullekin osallistujalle kullekin havaintojaksolle käyttämällä seuraavaa kaavaa:

AIR = (FIX-infuusioiden lukumäärä / päivät tarkkailujaksolla) x 365,25 päivää/vuosi.
Päivä 1-10 vuotta
Eksogeenisen tekijän nauttiminen (pois lukien leikkaukseen liittyvät infuusiot)
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta

Vuositasoinen TFC kansainvälisinä yksikköinä (IU) johdetaan kullekin osallistujalle kullekin havaintojaksolle käyttämällä seuraavaa kaavaa:

Vuositasoinen TFC = (FIX-infuusion kokonaisyksiköt (IU)/päivät havaintojaksolla) x 365,25 päivää/vuosi
Päivä 1-10 vuotta
Muiden kuin maksan pahanlaatuisten kasvainten ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Päivä 1-10 vuotta
Autoimmuunihäiriöiden esiintyvyys
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Päivä 1-10 vuotta
SAE:n ilmaantuvuus
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
SAE oli AE, joka johti johonkin seuraavista seurauksista tai katsottiin merkittäväksi jostain muusta syystä: kuolema; ensimmäinen tai pitkittynyt sairaalahoito; hengenvaarallinen kokemus (välitön kuolemanvaara); jatkuva tai merkittävä vamma/työkyvyttömyys; synnynnäinen epämuodostuma; kliinisen tromboottisen tapahtuman kehittyminen; tekijä-inhibiittorin kehittyminen; maksan pahanlaatuisen kasvaimen kehittyminen; lääkkeisiin liittyvien kohonneiden maksan transaminaasiarvojen kehittyminen, jotka eivät parane immunosuppressiivisilla hoito-ohjelmilla; pahanlaatuisen kasvaimen esiintyminen, jolla on kohtuullinen mahdollisuus liittyä tutkimuslääkkeeseen.
Päivä 1-10 vuotta
Kaikki aiheuttavat kuolleisuutta
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta
Kokonaiskuolleisuus määriteltiin mistä tahansa syystä johtuvaksi kuolemaksi tutkimuksen aikana. Ilmaantuvuusprosentti määriteltiin niiden osallistujien kokonaismääränä, joilla oli sallittuja tapahtumia, jaettuna kokonaismäärällä (kaikkien osallistujien osalta) riskialttiilla kohortilla/hoitoryhmällä. Tässä tulosmittauksessa ilmoitettiin kaikista aiheuttamistaan ​​kuolemista.
Päivä 1-10 vuotta
EQ-5D-5L mitat ja VAS-pisteet
Aikaikkuna: Päivä 1-10 vuotta

EQ-5D-5L sisältää 5-yksikön terveydentilamittarin ja visuaalisen analogisen luokitusasteikon/tunnelämpömittarin. Käyttämällä 5-ulotteista terveystilaluokitusta osallistujia pyydetään vastaamaan viiteen kysymykseen heidän terveydentilansa eri näkökohdista, jotka arvioivat seuraavaa:

  1. Liikkuvuus
  2. Itsehoito
  3. Tavallisia aktiviteetteja
  4. Kipu/Epämukavuus
  5. Ahdistus/masennus
Päivä 1-10 vuotta

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Pfizer

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 28. joulukuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 8. huhtikuuta 2038

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Torstai 8. huhtikuuta 2038

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 3. lokakuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 3. lokakuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 6. lokakuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 17. toukokuuta 2024

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 16. toukokuuta 2024

Viimeksi vahvistettu

Keskiviikko 1. toukokuuta 2024

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • C0371017

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

JOO

IPD-suunnitelman kuvaus

Pfizer tarjoaa pääsyn yksittäisiin osallistujien tietoihin ja niihin liittyviin tutkimusasiakirjoihin (esim. protokolla, tilastollinen analyysisuunnitelma (SAP), kliininen tutkimusraportti (CSR)) pätevien tutkijoiden pyynnöstä ja tietyin kriteerein, ehdoin ja poikkeuksin. Lisätietoja Pfizerin tietojen jakamiskriteereistä ja käyttöoikeuden pyytämisprosessista on osoitteessa https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Hemofilia A

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Zambia

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

3
Tilaa