Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование для изучения безопасности и эффективности исследуемых препаратов под названием Giroctocogen Fitelparvovec и Fidanacogene Elaparvovec

29 апреля 2024 г. обновлено: Pfizer

ЭТАП 3, НЕИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИЙ ПРОДУКТ, МНОГОСТРАНОВОЕ, МАЛОИНТЕРВЕНЦИОННОЕ КОГОРТНОЕ ИССЛЕДОВАНИЕ ДЛЯ ОПИСАНИЯ ДОЛГОСРОЧНОЙ БЕЗОПАСНОСТИ И ЭФФЕКТИВНОСТИ РАННЕГО ОДНОДОЗОВОГО ЛЕЧЕНИЯ ИССЛЕДОВАТЕЛЬСКИМ ГИРОКТОКОГЕНОМ FITELPARVOVEC ИЛИ FIDANACOGENE ELAPARVOVEC У УЧАСТНИКОВ С ГЕМОФИЛЬНОЙ ОРВИ

Исследование с низким уровнем вмешательства для изучения долгосрочной безопасности и эффективности гироктогена фителпарвовек или фиданакоген элапарвовек у пациентов с гемофилией А или гемофилией В соответственно, которые получали лечение посредством предварительного участия в клинических испытаниях, спонсируемых Pfizer. Сбор данных и посещения участников будут основываться на стандарте медицинской помощи.

Обзор исследования

Статус

Рекрутинг

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

263

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

Места учебы

  • Австралия
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Австралия, 2050
        • Рекрутинг
        • Royal Prince Alfred Hospital
  • Соединенные Штаты
    • Florida
      • Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33612
        • Еще не набирают
        • USF Health Morsani Center For Advanced Healthcare
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Соединенные Штаты, 39110
        • Рекрутинг
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Еще не набирают
        • The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98101
        • Еще не набирают
        • Washington Institute for Coagulation
  • Турция
    • İ̇zmir
      • İzmir, İ̇zmir, Турция, 35100
        • Еще не набирают
        • Ege Universitesi Hastanesi

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Исследуемая популяция

Участники мужского пола старше 18 лет с гемофилией A или гемофилией B, которые ранее получали лечение исследуемым гироктогеном фителпарвовек или фиданакоген элепарвовек соответственно.

Описание

Критерии включения:

- Только участники, которые получали исследуемый гироктоген фителпарвовек или фиданакоген элепарвовек и были включены в исследование, спонсируемое Pfizer (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003), имеют право на участие.

Критерий исключения:

-Никто

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Другой
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Другой: Гемофилия А / гироктокоген фителпарвовек
Участники получали лечение гироктокогеном фителпарвовеком в предыдущем исследовании и не получали никаких исследуемых продуктов в этом исследовании.
Диагностический тест: Тестирование интеграции печеночного AAV Vector
Оценка интеграции вектора AAV у участников, у которых образец печени был получен путем биопсии или хирургической резекции при наличии клинических показаний
Другой: Гемофилия В / фиданакоген элапарвовек
Участники получали лечение фиданакогеном элапарвовеком в предыдущем исследовании и не получали никакого исследуемого продукта в этом исследовании.
Диагностический тест: Тестирование интеграции печеночного AAV Vector
Оценка интеграции вектора AAV у участников, у которых образец печени был получен путем биопсии или хирургической резекции при наличии клинических показаний

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Частота тромбоэмболических осложнений
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
От 1 дня до 10 лет
Частота развития ингибитора фактора
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
Развитие ингибитора FIX определяли как титр ингибитора >= 0,6 единиц Бетесда на миллилитр (BU/мл).
От 1 дня до 10 лет
Частота злокачественных новообразований печени
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
От 1 дня до 10 лет
Частота аномалий печени
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
От 1 дня до 10 лет
Уровень активности фактора
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
Уровень активности фактора будет сообщен. Уровни фактора могут быть измерены с использованием различных методов анализа, включая одноэтапный анализ или анализ хромогенного субстрата и второй одностадийный анализ.
От 1 дня до 10 лет

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общая ABR (пролеченная или нелеченная; (исключая кровотечения, связанные с операцией)
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет

ABR (Annual Bleed Rate): количество эпизодов кровотечения в год. Сюда входят леченные и невылеченные кровотечения.

ABR или годовое количество эпизодов кровотечения в год будет получено для каждого участника за каждый период наблюдения с использованием следующей формулы:

ABR = (количество кровотечений/дни периода наблюдения) x 365,25 дней/год.
От 1 дня до 10 лет
Частота и время от введения вектора до возобновления профилактики
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
Опишите частоту возобновления профилактики и время (в днях) до возобновления профилактики после введения вектора.
От 1 дня до 10 лет
AIR экзогенного фактора (исключая инфузии, связанные с операцией)
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет

AIR или годовое количество инфузий FIX в год будет рассчитано для каждого участника за каждый период наблюдения с использованием следующей формулы:

AIR = (количество инфузий FIX/дни периода наблюдения) x 365,25 дней/год.
От 1 дня до 10 лет
Потребление экзогенного фактора (исключая инфузии, связанные с операцией)
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет

Годовой TFC ​​в международных единицах (МЕ) будет получен для каждого участника за каждый период наблюдения с использованием следующей формулы:

TFC в годовом исчислении = (Общее количество введенных единиц FIX (МЕ)/дни в период наблюдения) x 365,25 дней/год
От 1 дня до 10 лет
Частота внепеченочных злокачественных новообразований
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
От 1 дня до 10 лет
Частота аутоиммунных заболеваний
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
От 1 дня до 10 лет
Частота СНЯ
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
СНЯ представлял собой НЯ, приведшее к любому из следующих исходов или считавшееся значимым по любой другой причине: смерть; начальная или длительная стационарная госпитализация; опасный для жизни опыт (непосредственный риск смерти); постоянная или значительная инвалидность/недееспособность; врожденная аномалия; развитие клинического тромботического события; выработка ингибитора фактора; развитие злокачественного новообразования печени; развитие связанных с приемом лекарств повышенных печеночных трансаминаз, которые не улучшаются при иммуносупрессивной терапии; возникновение злокачественного новообразования с разумной вероятностью быть связанным с исследуемым препаратом.
От 1 дня до 10 лет
Все вызывают смертность
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет
Смертность от всех причин определялась как смерть по любой причине в ходе исследования. Уровень заболеваемости определялся как общее количество участников с допустимыми событиями, деленное на общее (для всех подходящих участников) время риска для интересующей когорты/лечебной группы. В этом показателе исхода сообщалось о частоте смертей от всех причин.
От 1 дня до 10 лет
Измерение EQ-5D-5L и баллы по ВАШ
Временное ограничение: От 1 дня до 10 лет

EQ-5D-5L включает в себя измерение состояния здоровья по 5 пунктам и визуальную аналоговую шкалу/термометр. Используя 5-мерную классификацию состояния здоровья, участников просят ответить на пять вопросов о различных аспектах их состояния здоровья, которые оценивают следующее:

  1. Мобильность
  2. Самообслуживание
  3. Обычная деятельность
  4. Боль/Дискомфорт
  5. Тревога/депрессия
От 1 дня до 10 лет

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Pfizer

Следователи

  • Директор по исследованиям: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

28 декабря 2022 г.

Первичное завершение (Оцененный)

8 апреля 2038 г.

Завершение исследования (Оцененный)

8 апреля 2038 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

3 октября 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

3 октября 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

6 октября 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

30 апреля 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

29 апреля 2024 г.

Последняя проверка

1 апреля 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • C0371017

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

ДА

Описание плана IPD

Pfizer предоставит доступ к личным обезличенным данным участников и связанным с ними документам исследования (например, протокол, план статистического анализа (SAP), отчет о клиническом исследовании (CSR)) по запросу квалифицированных исследователей и при соблюдении определенных критериев, условий и исключений. Дополнительную информацию о критериях обмена данными Pfizer и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Гемофилия А

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Sri Lanka

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться