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Eine Studie, um mehr über die Sicherheit und Wirksamkeit der Studienmedikamente namens Giroctocogene Fitelparvovec und Fidanacogene Elaparvovec zu erfahren

25. Mai 2026 aktualisiert von: Pfizer

EIN PHASE 3, NICHT PRÜFPRODUKT, MEHRLÄNDERIGE, NIEDRIG INTERVENTIONELLE KOHORTENSTUDIE ZUR BESCHREIBUNG DER LANGFRISTIGEN SICHERHEIT UND WIRKSAMKEIT EINER VORHERIGEN EINZELDOSIS-BEHANDLUNG MIT DEM PRÜFUNGS-GIROCTOCOGENE FITELPARVOVEC BZW

Eine Low-Intervention-Studie, um mehr über die langfristige Sicherheit und Wirksamkeit von Giroctocogen Fitelparvovec oder Fidanacogen Elaparvovec bei Patienten mit Hämophilie A bzw. Hämophilie B zu erfahren, die durch vorherige Teilnahme an einer von Pfizer gesponserten klinischen Studie behandelt wurden. Die Datenerhebung und die Besuche der Teilnehmer erfolgen nach dem Pflegestandard.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

173

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Australien
    • New South Wales
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Royal Prince Alfred Hospital
      • Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
        • Rekrutierung
        • Sydney Local Health District (RPAH Zone)
  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B 1W8
        • Noch keine Rekrutierung
        • Unity Health Toronto, St. Michael's Hospital
  • Schweden
      • Malmö, Schweden, 21428
        • Noch keine Rekrutierung
        • Skane University Hospital
  • Südkorea
      • Seoul, Südkorea, 05278
        • Noch keine Rekrutierung
        • Kyung Hee University Hospital at Gangdong
  • Taiwan
      • Taichung, Taiwan, 40705
        • Noch keine Rekrutierung
        • Taichung Veterans General Hospital
      • Taipei, Taiwan, 10041
        • Noch keine Rekrutierung
        • National Taiwan University Hospital
  • Türkei (türkiye)
      • Adana, Türkei (türkiye), 01130
        • Noch keine Rekrutierung
        • Acibadem Adana Hospital
    • İ̇zmir
      • Izmir, İ̇zmir, Türkei (türkiye), 35100
        • Rekrutierung
        • Ege Universitesi Hastanesi
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Rancho Cordova, California, Vereinigte Staaten, 95670
        • Rekrutierung
        • The Regents of the University of California||UC Davis Health
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Medical Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95816
        • Rekrutierung
        • UC Davis Health
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Hemophilia Treatment Center
      • Sacramento, California, Vereinigte Staaten, 95817
        • Rekrutierung
        • UC Davis Ambulatory Care Clinic
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94143
        • Noch keine Rekrutierung
        • UCSF Outpatient Hematology Clinic
    • Florida
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33612
        • Rekrutierung
        • USF Health Morsani Center for Advanced Healthcare
      • Tampa, Florida, Vereinigte Staaten, 33620
        • Rekrutierung
        • The University of South Florida Board of Trustees
    • Mississippi
      • Madison, Mississippi, Vereinigte Staaten, 39110
        • Beendet
        • Mississippi Center for Advanced Medicine
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10065
        • Rekrutierung
        • Cornell University||Joan & Sanford I. Weill Medical College
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Rekrutierung
        • The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19146
        • Rekrutierung
        • The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98101
        • Noch keine Rekrutierung
        • Washington Institute for Coagulation

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienpopulation

Männliche Teilnehmer im Alter von über 18 Jahren mit Hämophilie A oder Hämophilie B, die eine vorherige Behandlung mit dem in der Erprobung befindlichen Giroctocogen Fitelparvovec bzw. Fidanacogen Eleparvovec erhalten haben.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

-Nur Teilnehmer, die Giroctocogen Fitelparvovec oder Fidanacogen Eleparvovec erhalten haben und in eine von Pfizer gesponserte Studie (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003) aufgenommen wurden, sind teilnahmeberechtigt.

Ausschlusskriterien:

-Keiner

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Sonstiges
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Sonstiges: Hämophilie A / Giroktokogen Fitelparvovec
Die Teilnehmer wurden in einer früheren Studie mit Giroctocogene Fitelparvovec behandelt und erhalten in dieser Studie kein Prüfpräparat
Diagnosetest: Testen der hepatischen AAV-Vektorintegration
Bewertung der AAV-Vektorintegration bei Teilnehmern, denen bei klinischer Indikation eine Leberprobe durch Biopsie oder chirurgische Resektion entnommen wurde
Sonstiges: Hämophilie B / Fidanacogen Elaparvovec
Die Teilnehmer wurden in einer früheren Studie mit Fidanacogene Elaparvovec behandelt und erhalten in dieser Studie kein Prüfpräparat
Diagnosetest: Testen der hepatischen AAV-Vektorintegration
Bewertung der AAV-Vektorintegration bei Teilnehmern, denen bei klinischer Indikation eine Leberprobe durch Biopsie oder chirurgische Resektion entnommen wurde

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Häufigkeit von thromboembolischen Ereignissen
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Tag 1 bis 10 Jahre
Inzidenz der Faktor-Inhibitor-Entwicklung
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Die FIX-Inhibitorentwicklung wurde als Inhibitortiter >= 0,6 Bethesda-Einheiten pro Milliliter (BU/ml) definiert.
Tag 1 bis 10 Jahre
Inzidenz von bösartigen Lebererkrankungen
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Tag 1 bis 10 Jahre
Auftreten von Leberanomalien
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Tag 1 bis 10 Jahre
Aktivitätsniveau des Faktors
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Das Aktivitätsniveau des Faktors wird gemeldet. Faktorspiegel können unter Verwendung verschiedener Assayverfahren gemessen werden, einschließlich eines einstufigen Assays oder eines chromogenen Substratassays und eines zweiten einstufigen Assays.
Tag 1 bis 10 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamt-ABR (behandelt oder unbehandelt; (ohne Blutungen im Zusammenhang mit Operationen)
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre

ABR (Annual Bleed Rate): Anzahl der Blutungsepisoden pro Jahr. Dazu gehören behandelte und unbehandelte Blutungen.

Die ABR oder die annualisierte Anzahl von Blutungsepisoden pro Jahr wird für jeden Teilnehmer für jeden Beobachtungszeitraum unter Verwendung der folgenden Formel abgeleitet:

ABR = (Anzahl der Blutungen / Tage im Beobachtungszeitraum) x 365,25 Tage/Jahr.
Tag 1 bis 10 Jahre
Häufigkeit und Zeit von der Vektorinfusion bis zur Wiederaufnahme der Prophylaxe
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Beschreiben Sie die Häufigkeit der Wiederaufnahme der Prophylaxe und die Zeit (in Tagen) bis zur Wiederaufnahme der Prophylaxe nach Erhalt der Vektorinfusion.
Tag 1 bis 10 Jahre
AIR des exogenen Faktors (ausgenommen Infusionen im Zusammenhang mit Operationen)
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre

Die AIR oder die jährliche Anzahl von FIX-Infusionen pro Jahr wird für jeden Teilnehmer für jeden Beobachtungszeitraum unter Verwendung der folgenden Formel abgeleitet:

AIR = (Anzahl der FIX-Infusionen / Tage im Beobachtungszeitraum) x 365,25 Tage/Jahr.
Tag 1 bis 10 Jahre
Verbrauch von exogenem Faktor (ausgenommen Infusionen im Zusammenhang mit Operationen)
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre

Die annualisierte TFC in internationalen Einheiten (IU) wird für jeden Teilnehmer für jeden Beobachtungszeitraum anhand der folgenden Formel abgeleitet:

Annualisierte TFC = (Gesamteinheiten von infundiertem FIX (I.E.)/ Tage im Beobachtungszeitraum) x 365,25 Tage/Jahr
Tag 1 bis 10 Jahre
Inzidenz von nicht-hepatischer Malignität
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Tag 1 bis 10 Jahre
Häufigkeit von Autoimmunerkrankungen
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Tag 1 bis 10 Jahre
Häufigkeit von SUEs
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Ein SUE war ein UE, das zu einem der folgenden Ergebnisse führte oder aus einem anderen Grund als signifikant erachtet wurde: Tod; anfänglicher oder verlängerter stationärer Krankenhausaufenthalt; lebensbedrohliche Erfahrung (unmittelbare Todesgefahr); anhaltende oder erhebliche Behinderung/Unfähigkeit; angeborene Anomalie; Entwicklung eines klinischen thrombotischen Ereignisses; Entwicklung des Faktor-Inhibitors; Entwicklung einer bösartigen Lebererkrankung; Entwicklung arzneimittelbedingter erhöhter hepatischer Transaminasen, die sich durch immunsuppressive Therapien nicht verbessern; Auftreten einer bösartigen Erkrankung mit begründeter Wahrscheinlichkeit, dass sie mit dem Studienmedikament in Verbindung steht.
Tag 1 bis 10 Jahre
Alle verursachen Sterblichkeit
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre
Als Gesamtmortalität wurde der Tod aus jedweder Ursache während des Studiums definiert. Die Inzidenzrate wurde definiert als die Gesamtzahl der Teilnehmer mit zulässigen Ereignissen dividiert durch die Gesamtzeit (für alle qualifizierten Teilnehmer) der Risikozeit für die interessierende Kohorte/Behandlungsgruppe. In dieser Ergebnismessung wurde die Inzidenzrate von Todesfällen jeglicher Ursache angegeben.
Tag 1 bis 10 Jahre
EQ-5D-5L-Dimension und VAS-Scores
Zeitfenster: Tag 1 bis 10 Jahre

Das EQ-5D-5L umfasst eine 5-Punkte-Gesundheitszustandsmessung und eine visuelle analoge Bewertungsskala/ein Gefühlsthermometer. Unter Verwendung der 5-dimensionalen Klassifikation des Gesundheitszustands werden die Teilnehmer gebeten, fünf Fragen zu verschiedenen Aspekten ihres Gesundheitszustands zu beantworten, die Folgendes bewerten:

  1. Mobilität
  2. Selbstversorgung
  3. Übliche Aktivitäten
  4. Schmerzen/Beschwerden
  5. Angst Depression
Tag 1 bis 10 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Pfizer

Ermittler

  • Studienleiter: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

28. Dezember 2022

Primärer Abschluss (Geschätzt)

25. Februar 2040

Studienabschluss (Geschätzt)

25. Februar 2040

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

3. Oktober 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

3. Oktober 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

6. Oktober 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

27. Mai 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

25. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • C0371017
  • NCT05568719 (Registrierungskennung: ClinicalTrials.gov)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

JA

Beschreibung des IPD-Plans

Pfizer gewährt Zugang zu individuellen anonymisierten Teilnehmerdaten und zugehörigen Studiendokumenten (z. Protokoll, statistischer Analyseplan (SAP), klinischer Studienbericht (CSR)) auf Anfrage von qualifizierten Forschern und vorbehaltlich bestimmter Kriterien, Bedingungen und Ausnahmen. Weitere Einzelheiten zu Pfizers Kriterien für die gemeinsame Nutzung von Daten und das Verfahren zur Beantragung des Zugriffs finden Sie unter: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

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