En undersøgelse for at lære om sikkerheden og effektiviteten af undersøgelsesmedicin kaldet Giroctocogene Fitelparvovec og Fidanacogen Elaparvovec
25. maj 2026 opdateret af: Pfizer
ET FASE 3, IKKE-UNDERSØGELSESPRODUKT, MULTILANDE, LAV-INTERVENTIONEL KOHORTSTUDIE TIL BESKRIVELSE AF DEN LANGSIKTEDE SIKKERHED OG EFFEKTIVITET AF EN TIDLIGERE ENKEL-DOSISBEHANDLING MED EN UNDERSØGENDE GIROCTOVPARKOVEGEN FIORTELIVT GIROKTOKOOGEN FIORTELIVT FIORTELIVT GIROCTOVKOGEN FIORTELIVT
Et lavinterventionsstudie for at lære om den langsigtede sikkerhed og effekt af giroctocogen fitelparvovec eller fidanacogen elaparvovec hos patienter med henholdsvis hæmofili A eller hæmofili B, som har modtaget behandling gennem forudgående deltagelse i et Pfizer-sponsoreret klinisk forsøg.
Dataindsamling og deltagerbesøg vil være baseret på standardbehandling.
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
173
Fase
- Fase 3
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Pfizer CT.gov Call Center
- Telefonnummer: 1-800-718-1021
- E-mail: ClinicalTrials.gov_Inquiries@pfizer.com
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Rekruttering
- Royal Prince Alfred Hospital
-
Camperdown, New South Wales, Australien, 2050
- Rekruttering
- Sydney Local Health District (RPAH Zone)
-
-
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5B 1W8
- Ikke rekrutterer endnu
- Unity Health Toronto, St. Michael's Hospital
-
-
-
-
California
-
Rancho Cordova, California, Forenede Stater, 95670
- Rekruttering
- The Regents of the University of California||UC Davis Health
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- Rekruttering
- UC Davis Medical Center
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95816
- Rekruttering
- UC Davis Health
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- Rekruttering
- UC Davis Hemophilia Treatment Center
-
Sacramento, California, Forenede Stater, 95817
- Rekruttering
- UC Davis Ambulatory Care Clinic
-
San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
- Ikke rekrutterer endnu
- UCSF Outpatient Hematology Clinic
-
-
Florida
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33612
- Rekruttering
- USF Health Morsani Center for Advanced Healthcare
-
Tampa, Florida, Forenede Stater, 33620
- Rekruttering
- The University of South Florida Board of Trustees
-
-
Mississippi
-
Madison, Mississippi, Forenede Stater, 39110
- Afsluttet
- Mississippi Center for Advanced Medicine
-
-
New York
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Rekruttering
- Weill Cornell Medical College-New York Presbyterian Hospital
-
New York, New York, Forenede Stater, 10065
- Rekruttering
- Cornell University||Joan & Sanford I. Weill Medical College
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
- Rekruttering
- The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
-
Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19146
- Rekruttering
- The Childrens Hospital of Philadelphia Division of Hematology
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Forenede Stater, 98101
- Ikke rekrutterer endnu
- Washington Institute for Coagulation
-
-
-
-
-
Malmö, Sverige, 21428
- Ikke rekrutterer endnu
- Skane University Hospital
-
-
-
-
-
Seoul, Sydkorea, 05278
- Ikke rekrutterer endnu
- Kyung Hee University Hospital at Gangdong
-
-
-
-
-
Taichung, Taiwan, 40705
- Ikke rekrutterer endnu
- Taichung Veterans General Hospital
-
Taipei, Taiwan, 10041
- Ikke rekrutterer endnu
- National Taiwan University Hospital
-
-
-
-
-
Adana, Tyrkiet (Türkiye), 01130
- Ikke rekrutterer endnu
- Acibadem Adana Hospital
-
-
İ̇zmir
-
Izmir, İ̇zmir, Tyrkiet (Türkiye), 35100
- Rekruttering
- Ege Universitesi Hastanesi
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Studiebefolkning
Mandlige deltagere over 18 år med hæmofili A eller hæmofili B, som har modtaget forudgående behandling med henholdsvis forsøgsgiroctocogen fitelparvovec eller fidanacogen eleparvovec.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
-Kun deltagere, der modtog forsøgsgiroctocogen fitelparvovec eller fidanacogen eleparvovec og var optaget i en Pfizer-sponsoreret undersøgelse (C0371002, C0371003, C0371005, C3731001, C3731003) er kvalificerede.
Ekskluderingskriterier:
-Ingen
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Andet
- Tildeling: Ikke-randomiseret
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Andet: Hæmofili A / giroktokogen fitelparvovec
Deltagerne har modtaget behandling med giroctocogen fitelparvovec i en tidligere undersøgelse og modtager ikke noget forsøgsprodukt i denne undersøgelse
|
Evaluering af AAV-vektorintegration hos deltagere, for hvem der er opnået en leverprøve gennem biopsi eller kirurgisk resektion, når det er klinisk indiceret
|
|
Andet: Hæmofili B / fidanacogen elaparvovec
Deltagerne har modtaget behandling med fidanacogen elaparvovec i en tidligere undersøgelse og modtager ikke noget forsøgsprodukt i denne undersøgelse
|
Evaluering af AAV-vektorintegration hos deltagere, for hvem der er opnået en leverprøve gennem biopsi eller kirurgisk resektion, når det er klinisk indiceret
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Forekomst af tromboemboliske hændelser
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Dag 1 til 10 år
|
|
|
Forekomst af faktorhæmmerudvikling
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
FIX-inhibitorudvikling blev defineret som en inhibitortiter >= 0,6 Bethesda-enheder pr. milliliter (BU/ml).
|
Dag 1 til 10 år
|
|
Forekomst af levermalignitet
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Dag 1 til 10 år
|
|
|
Forekomst af leverabnormiteter
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Dag 1 til 10 år
|
|
|
Faktor aktivitetsniveau
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Faktoraktivitetsniveau vil blive rapporteret.
Faktorniveauer kan måles under anvendelse af forskellige assaymetoder, herunder et et-trins assay eller ved kromogent substratassay og et andet et-trins assay.
|
Dag 1 til 10 år
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Total ABR (behandlet eller ubehandlet; (eksklusive blødninger relateret til operation)
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
ABR (Annual Bleed Rate): antal blødningsepisoder pr. år. Dette inkluderer behandlede og ubehandlede blødninger. ABR eller det årlige antal blødningsepisoder pr. år vil blive udledt for hver deltager for hver observationsperiode ved at bruge følgende formel: ABR = (Antal blødninger / dage i observationsperiode) x 365,25 dage/år. |
Dag 1 til 10 år
|
|
Forekomst af og tid fra vektorinfusion til genoptagelse af profylakse
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Beskriv forekomsten af genoptagelse af genoptagelse af profylakse og tiden (i dage) til genoptagelse af profylakse efter modtagelse af vektorinfusion.
|
Dag 1 til 10 år
|
|
AIR af eksogen faktor (eksklusive infusioner relateret til kirurgi)
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
AIR eller det årlige antal FIX-infusioner pr. år udledes for hver deltager for hver observationsperiode ved at bruge følgende formel: AIR = (Antal FIX-infusioner / dage i observationsperiode) x 365,25 dage/år. |
Dag 1 til 10 år
|
|
Indtagelse af eksogen faktor (eksklusive infusioner relateret til kirurgi)
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Den årlige TFC i internationale enheder (IU) vil blive udledt for hver deltager for hver observationsperiode ved hjælp af følgende formel: Annualiseret TFC = (Samlede enheder af FIX infunderet (IE)/ dage i observationsperiode) x 365,25 dage/år |
Dag 1 til 10 år
|
|
Forekomst af ikke-hepatisk malignitet
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Dag 1 til 10 år
|
|
|
Forekomst af autoimmune lidelser
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Dag 1 til 10 år
|
|
|
Forekomst af SAE'er
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
En SAE var en AE, der resulterede i et af følgende udfald eller blev anset for væsentlig af en hvilken som helst anden årsag: død; indledende eller længerevarende indlæggelse; livstruende oplevelse (umiddelbar risiko for at dø); vedvarende eller betydelig handicap/inhabilitet; medfødt anomali; udvikling af en klinisk trombotisk hændelse; udvikling af faktorhæmmer; udvikling af en malign leversygdom; udvikling af lægemiddelrelaterede forhøjede hepatiske transaminaser, som ikke forbedres med immunsuppressive regimer; forekomst af en malignitet med rimelig mulighed for at være relateret til studielægemidlet.
|
Dag 1 til 10 år
|
|
Alle forårsager dødelighed
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
Dødelighed af alle årsager blev defineret som dødsfald på grund af en hvilken som helst årsag i løbet af studiet.
Incidensraten blev defineret som det samlede antal deltagere med tilladte hændelser divideret med den samlede (for alle kvalificerede deltagere) tid i risiko for kohorten/behandlingsgruppen af interesse.
Hyppigheden af dødsfald af alle årsager blev rapporteret i dette resultatmål.
|
Dag 1 til 10 år
|
|
EQ-5D-5L dimension og VAS score
Tidsramme: Dag 1 til 10 år
|
EQ-5D-5L består af et 5-elements sundhedsstatusmål og et visuelt analogt vurderingsskala/føletermometer. Ved at bruge den 5-dimensionelle sundhedstilstandsklassifikation bliver deltagerne bedt om at svare på fem spørgsmål om forskellige aspekter af deres sundhedstilstand, der vurderer følgende:
|
Dag 1 til 10 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Studieleder: Pfizer CT.gov Call Center, Pfizer
Publikationer og nyttige links
Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.
Generelle publikationer
- Berntorp E, Shapiro AD. Modern haemophilia care. Lancet. 2012 Apr 14;379(9824):1447-56. doi: 10.1016/S0140-6736(11)61139-2. Epub 2012 Mar 27.
- WFH guidelines: https://www1.wfh.org/publication/files/pdf-1472.pdf
- Blanchette VS, Key NS, Ljung LR, Manco-Johnson MJ, van den Berg HM, Srivastava A; Subcommittee on Factor VIII, Factor IX and Rare Coagulation Disorders of the Scientific and Standardization Committee of the International Society on Thrombosis and Hemostasis. Definitions in hemophilia: communication from the SSC of the ISTH. J Thromb Haemost. 2014 Nov;12(11):1935-9. doi: 10.1111/jth.12672. Epub 2014 Sep 3. No abstract available.
- Blanchette VS, McCready M, Achonu C, Abdolell M, Rivard G, Manco-Johnson MJ. A survey of factor prophylaxis in boys with haemophilia followed in North American haemophilia treatment centres. Haemophilia. 2003 May;9 Suppl 1:19-26; discussion 26. doi: 10.1046/j.1365-2516.9.s1.12.x.
- Lillicrap D. Extending half-life in coagulation factors: where do we stand? Thromb Res. 2008;122 Suppl 4:S2-8. doi: 10.1016/S0049-3848(08)70027-6.
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
28. december 2022
Primær færdiggørelse (Anslået)
25. februar 2040
Studieafslutning (Anslået)
25. februar 2040
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
3. oktober 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
3. oktober 2022
Først opslået (Faktiske)
6. oktober 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
27. maj 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
25. maj 2026
Sidst verificeret
1. maj 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
- Patologiske processer
- Genetiske sygdomme, medfødte
- Hæmatologiske sygdomme
- Blodkoagulationsforstyrrelser
- Hæmoragiske lidelser
- Genetiske sygdomme, X-forbundet
- Blodkoagulationsforstyrrelser, arvelig
- Koagulationsproteinforstyrrelser
- Medfødte, arvelige og neonatale sygdomme og abnormiteter
- Patologiske tilstande, tegn og symptomer
- Hemiske og lymfatiske sygdomme
- Hæmofili A
- Blødning
- Hæmofili B
Andre undersøgelses-id-numre
- C0371017
- NCT05568719 (Registry Identifier: ClinicalTrials.gov)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Pfizer vil give adgang til individuelle afidentificerede deltagerdata og relaterede undersøgelsesdokumenter (f.eks.
protokol, Statistical Analysis Plan (SAP), Clinical Study Report (CSR)) efter anmodning fra kvalificerede forskere og underlagt visse kriterier, betingelser og undtagelser.
Yderligere detaljer om Pfizers datadelingskriterier og proces for at anmode om adgang kan findes på: https://www.pfizer.com/science/clinical_trials/trial_data_and_results/data_requests.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .