Studie léčby CNCT19 u dětí a dospívajících r/r ALL pacientů (pediatričtí)
11. srpna 2025 aktualizováno: Juventas Cell Therapy Ltd.
Fáze Ib/II, jednoramenná, multicentrická studie hodnotící bezpečnost a účinnost CNCT19 u dětí a dospívajících (pediatrických) pacientů s relabující/refrakterní akutní lymfoblastickou leukémií B-prekurzoru (r/r B-ALL)
Toto je multicentrická studie fáze Ib/II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti léčby CNCT19 u dětí a dospívajících (pediatrických) pacientů s relabující nebo refrakterní B-buněčnou akutní lymfoblastickou leukémií (r/r B-buněčná ALL).
Přehled studie
Postavení
Nábor
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie je multicentrická, otevřená, jednoramenná studie fáze Ib/II k vyhodnocení bezpečnosti a účinnosti CNCT19 u dětí a dospívajících (ve věku 3–18 let) pacientů (pediatrických) s r/r B- buňka VŠECHNY.
Fáze Ib části studie je zhodnotit bezpečnost, optimální dávku CNCT19, farmakokinetiku/farmakodynamiku (PK/PD) a předběžnou účinnost v léčbě dětí a dospívajících pacientů s r/r B-buněčnou ALL.
Fáze II části studie je zhodnotit účinnost a bezpečnost CNCT19 v léčbě dětí a dospívajících pacientů s r/r B-buněčnou ALL.
Studie zahrnuje screening, předléčení (výroba buněčného produktu a lymfodeplece), infuzi CNCT19, sledování bezpečnosti a účinnosti a sledování přežití. Všechny subjekty, které dostaly infuzi CNCT19, budou sledovány po dobu až 2 let.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
47
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Hui Ding
- Telefonní číslo: +86-010-65960098
- E-mail: dinghui@juventas.cn
Studijní místa
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Čína
- Zatím nenabíráme
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
Kontakt:
- Ningling Wang, Dr.
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Kontakt:
- Xianmin Guan, Dr.
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Zatím nenabíráme
- Nanfang Hospital
-
Kontakt:
- Hongsheng Zhou, Dr.
-
Guangzhou, Guangdong, Čína
- Nábor
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Yingyi He, Dr.
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína
- Zatím nenabíráme
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science of Technology
-
Kontakt:
- Heng Mei, Dr.
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Čína
- Nábor
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
-
Kontakt:
- Yongjun Fang, Dr.
-
Xuzhou, Jiangsu, Čína
- Nábor
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
Kontakt:
- Kailin Xu, Dr.
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Čína
- Nábor
- The First Affilicated Hospital of Nanchang University
-
Kontakt:
- Fei Li, Dr.
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Čína
- Nábor
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Kontakt:
- Xiaofan Zhu, MD
- Telefonní číslo: +86-010-65960098
- E-mail: xfzhu@ihcams.ac.cn
-
Kontakt:
- Xiaoming Liu, MD
- Telefonní číslo: +86-010-65960098
- E-mail: liuxiaoming@ihcams.ac.cn
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
3 roky až 18 let (Dítě, Dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Klíčová kritéria pro zařazení:
- Podepsaný písemný informovaný souhlas před jakýmkoli studijním postupem (pacient a/nebo rodič nebo zákonný zástupce)
- Věk 3 až 18 let. Hmotnost ≥10 kg
- Recidivující nebo refrakterní akutní lymfoblastická leukémie (ALL).
- Dokumentace exprese nádoru CD19 prokázaná v kostní dřeni nebo periferní krvi během 3 měsíců před screeningem.
- Kostní dřeň s ≥ 5 % lymfoblastů podle morfologického hodnocení při screeningu.
- Karnofsky (věk ≥ 16 let) výkonnostní stav ≥ 70 nebo Lansky (věk < 16 let) výkonnostní stav ≥ 50 při screeningu
- Požadavky na orgánové funkce: Všichni pacienti musí mít odpovídající funkce ledvin a jater
Klíčová kritéria vyloučení:
- Postižení aktivního centrálního nervového systému (CNS) maligním onemocněním.
- Izolovaný relaps extramedulárního onemocnění.
- Pacienti s Burkittovým lymfomem/leukémií, smíšenou fenotypovou akutní leukémií a chronickou myeloidní leukémií v blastické krizi
- Anamnéza doprovodného genetického syndromu
- Pacienti s akutní reakcí štěpu proti hostiteli (GVHD) nebo středně těžkou až těžkou chronickou GVHD během 4 týdnů před screeningem.
- Aktivní systémové autoimunitní onemocnění
- Známá infekce virem lidské imunodeficience (HIV) nebo chronická infekce virem hepatitidy B (HbsAg pozitivní) nebo virem hepatitidy C (anti-HCV pozitivní).
- Pacienti s aktivní infekcí při screeningu.
- Pacienti, kteří dostali specifikovanou chemoterapii před infuzí CNCT19
Radioterapie před infuzí CNCT19:
Místo ozařování mimo CNS dokončeno < 4 týdny před infuzí CNCT19; CNS řízené záření dokončeno < 8 týdnů před infuzí CNCT19.
- Infuze dárcovských lymfocytů (DLI) musí být zastavena > 6 týdnů před infuzí CNCT19.
- Podstoupil léčbu jakoukoli předchozí terapií CAR-T.
- Předpokládaná délka života < 3 měsíce.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Jedna dávka CNCT19
Bude podán režim kondicionační chemoterapie fludarabinem a cyklofosfamidem, po kterém bude následovat výzkumná léčba, CNCT19.
|
Autologní CAR-T buňky 2. generace zaměřené na CD19, jedna intravenózní infuze. Léčba lymfodeplece: Léčiva: Fludarabin Léčiva: Cyklofosfamid |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková míra remise (ORR)
Časové okno: do 3 měsíců
|
ORR je definována jako úplná remise (CR) a úplná remise s neúplným obnovením krevního obrazu (CRi) podle klasifikace NCCN, jak stanoví Independent Review Committee (IRC)
|
do 3 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celková míra kompletní remise (ORR) s negativitou minimální reziduální choroby (MRD), jak bylo stanoveno IRC a vyšetřovateli
Časové okno: do 3 měsíců
|
Stav negativity MRD stanovený pomocí průtokové cytometrie
|
do 3 měsíců
|
|
Celková míra remise (ORR) stanovená IRC a vyšetřovateli
Časové okno: na konci měsíce 3
|
Výsledky hodnocení ORR ze strany vyšetřovatelů budou využity v analýze citlivosti
|
na konci měsíce 3
|
|
Celková míra remise (ORR) s negativitou minimální reziduální choroby (MRD), jak bylo stanoveno IRC a vyšetřovateli
Časové okno: na konci měsíce 3
|
MRD negativita, jak byla stanovena pomocí průtokové cytometrie
|
na konci měsíce 3
|
|
Nejlepší celková odezva (BOR)
Časové okno: do 2 let
|
Podíl pacientů, kteří dosáhli nejlepší odpovědi (CR nebo CRi) po léčbě CNCT19
|
do 2 let
|
|
Doba trvání remise (DOR)
Časové okno: k datu uzávěrky dat
|
DOR je definována jako doba mezi jejich první kompletní odpovědí na základě nezávislého přehledu do relapsu nebo jakékoli smrti při absenci zdokumentovaného relapsu
|
k datu uzávěrky dat
|
|
Rychlost alogenní transplantace kmenových buněk (Allo-SCT).
Časové okno: Datum první infuze CNCT19 do data ukončení dat (až 2 roky)
|
Podíl pacientů, kteří dostali Allo-SCT po léčbě CNCT19
|
Datum první infuze CNCT19 do data ukončení dat (až 2 roky)
|
|
Relapse Free Survival (RFS)
Časové okno: 2 roky
|
RFS je definován jako čas od data infuze CNCT19 do data relapsu onemocnění nebo úmrtí z jakékoli příčiny.
|
2 roky
|
|
Celkové přežití (OS)
Časové okno: 2 roky
|
OS je definován jako doba od infuze CNCT19 Cell Injection do data úmrtí z jakékoli příčiny
|
2 roky
|
|
Léčba – naléhavé nežádoucí příhody
Časové okno: do 2 let
|
Procento účastníků, u kterých se vyskytly nežádoucí účinky související s léčbou (TEAE) a závažnost TEAE
|
do 2 let
|
|
Procento účastníků s klinicky významnými laboratorními abnormalitami
Časové okno: Od infuze CNCT19 do data přerušení dat (maximálně: 2 roky)
|
Klinicky významné laboratorní abnormality byly definovány podle uvážení zkoušejícího
|
Od infuze CNCT19 do data přerušení dat (maximálně: 2 roky)
|
|
In vivo buněčný farmakokinetický (PK) profil CNCT19
Časové okno: Až 3 měsíce (vzorek BM); Až 2 roky (vzorek krve)
|
Charakterizovat koncentraci CAR-T buněk v periferní krvi, kostní dřeni a mozkomíšním moku (CSF, pokud je k dispozici) pomocí průtokové cytometrie a kvantitativní polymerázové řetězové reakce (qPCR).
|
Až 3 měsíce (vzorek BM); Až 2 roky (vzorek krve)
|
|
Farmakokinetické (PK) - Cmax CNCT19
Časové okno: Až 2 roky
|
Maximální detekovaná koncentrace CNCT19 v periferní krvi
|
Až 2 roky
|
|
Farmakokinetické (PK)-Tmax CNCT19.
Časové okno: Až 2 roky
|
Čas do maximální koncentrace CNCT19 v periferní krvi
|
Až 2 roky
|
|
Farmakokinetické (PK) - AUC CNCT19.
Časové okno: Až 2 roky
|
Oblast pod křivkou koncentrace (AUC) vs čas CNCT19 v periferní krvi
|
Až 2 roky
|
|
Koncentrace cytokinů v séru
Časové okno: 28 dní
|
Shromážděno jako farmakodynamická data, včetně alespoň IL-6
|
28 dní
|
|
Procento účastníků s protilátkami anti-CNCT19 v séru
Časové okno: 2 roky
|
Charakterizovat prevalenci a incidenci humorální imunogenicity vůči CNCT19
|
2 roky
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Xiaofan Zhu, M.D, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
7. února 2023
Primární dokončení (Aktuální)
30. května 2025
Dokončení studie (Odhadovaný)
30. května 2027
Termíny zápisu do studia
První předloženo
5. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
19. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
28. prosince 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
12. srpna 2025
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
11. srpna 2025
Naposledy ověřeno
1. srpna 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- HY001103
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
V současné době nemají vyšetřovatelé žádný plán prozatímní analýzy, vyšetřovatelé neplánují sdílet data jednotlivých účastníků (IPD) během probíhajícího hodnocení.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .