Uno studio sul trattamento CNCT19 nei bambini e negli adolescenti r / r TUTTI i pazienti (pediatrici)
11 agosto 2025 aggiornato da: Juventas Cell Therapy Ltd.
Uno studio di fase Ib/II, a braccio singolo, multicentrico che valuta la sicurezza e l'efficacia del CNCT19 nei bambini e nei pazienti adolescenti (pediatrici) con leucemia linfoblastica acuta da precursori delle cellule B recidivante/refrattaria (r/r B-ALL)
Si tratta di uno studio multicentrico di fase Ib/II per valutare la sicurezza e l'efficacia del trattamento con CNCT19 in pazienti pediatrici e adolescenti con leucemia linfoblastica acuta a cellule B recidivante o refrattaria (LLA a cellule B r/r).
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Intervento / Trattamento
Descrizione dettagliata
Questo studio è uno studio multicentrico, in aperto, a braccio singolo, di fase Ib/II per valutare la sicurezza e l'efficacia di CNCT19 nei pazienti pediatrici e adolescenti (di età compresa tra 3 e 18 anni) con r/r B- cella TUTTI.
La parte di fase Ib dello studio è valutare la sicurezza, la dose ottimale di CNCT19, la farmacocinetica/farmacodinamica (PK/PD) e l'efficacia preliminare nel trattamento di bambini e adolescenti affetti da LLA a cellule B r/r.
La parte di fase II dello studio è valutare l'efficacia e la sicurezza di CNCT19 nel trattamento di pazienti bambini e adolescenti con LLA a cellule B r/r.
Lo studio include screening, pretrattamento (produzione di prodotti cellulari e linfodeplezione), infusione di CNCT19, follow-up di sicurezza ed efficacia e follow-up di sopravvivenza. Tutti i soggetti che hanno ricevuto l'infusione di CNCT19 saranno seguiti per un massimo di 2 anni.
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Stimato)
47
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Hui Ding
- Numero di telefono: +86-010-65960098
- Email: dinghui@juventas.cn
Luoghi di studio
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Anhui
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Hefei, Anhui, Cina
- Non ancora reclutamento
- The Second Hospital of Anhui Medical University
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Contatto:
- Ningling Wang, Dr.
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Chongqing
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Chongqing, Chongqing, Cina
- Reclutamento
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Contatto:
- Xianmin Guan, Dr.
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Guangdong
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Guangzhou, Guangdong, Cina
- Non ancora reclutamento
- Nanfang Hospital
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Contatto:
- Hongsheng Zhou, Dr.
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Guangzhou, Guangdong, Cina
- Reclutamento
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
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Contatto:
- Yingyi He, Dr.
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Hubei
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Wuhan, Hubei, Cina
- Non ancora reclutamento
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science of Technology
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Contatto:
- Heng Mei, Dr.
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Jiangsu
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Nanjing, Jiangsu, Cina
- Reclutamento
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
-
Contatto:
- Yongjun Fang, Dr.
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Xuzhou, Jiangsu, Cina
- Reclutamento
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
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Contatto:
- Kailin Xu, Dr.
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Jiangxi
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Nanchang, Jiangxi, Cina
- Reclutamento
- The First Affilicated Hospital of Nanchang University
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Contatto:
- Fei Li, Dr.
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Tianjin
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Tianjin, Tianjin, Cina
- Reclutamento
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
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Contatto:
- Xiaofan Zhu, MD
- Numero di telefono: +86-010-65960098
- Email: xfzhu@ihcams.ac.cn
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Contatto:
- Xiaoming Liu, MD
- Numero di telefono: +86-010-65960098
- Email: liuxiaoming@ihcams.ac.cn
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 3 anni a 18 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criteri chiave di inclusione:
- Consenso informato scritto firmato prima di qualsiasi procedura di studio (paziente e/o genitore o tutore legale)
- Età da 3 a 18 anni. Peso ≥10 kg
- Leucemia linfoblastica acuta recidivante o refrattaria (ALL).
- Documentazione dell'espressione del tumore CD19 dimostrata nel midollo osseo o nel sangue periferico entro 3 mesi prima dello screening.
- Midollo osseo con ≥ 5% di linfoblasti mediante valutazione morfologica allo screening.
- Karnofsky (età ≥ 16 anni) performance status ≥ 70 o Lansky (età < 16 anni) performance status ≥ 50 allo screening
- Requisiti funzionali degli organi: tutti i pazienti devono avere un'adeguata funzionalità renale ed epatica
Criteri chiave di esclusione:
- Coinvolgimento attivo del sistema nervoso centrale (SNC) per tumore maligno.
- Recidiva isolata di malattia extramidollare.
- Pazienti con linfoma/leucemia di Burkitt, leucemia acuta fenotipica mista e leucemia mieloide cronica in crisi blastica
- Storia della sindrome genetica concomitante
- Pazienti con malattia del trapianto contro l'ospite acuta (GVHD) o GVHD cronica da moderata a grave entro 4 settimane prima dello screening.
- Malattia autoimmune sistemica attiva
- Infezione nota da virus dell'immunodeficienza umana (HIV) o infezione cronica da virus dell'epatite B (HbsAg positivo) o virus dell'epatite C (anti-HCV positivo).
- Pazienti con infezioni attive allo screening.
- Pazienti che hanno ricevuto la chemioterapia specificata prima dell'infusione di CNCT19
Radioterapia prima dell'infusione di CNCT19:
Sito di radiazioni non CNS completato <4 settimane prima dell'infusione CNCT19; Radiazioni dirette al sistema nervoso centrale completate < 8 settimane prima dell'infusione di CNCT19.
- L'infusione di linfociti del donatore (DLI) deve essere interrotta > 6 settimane prima dell'infusione di CNCT19.
- Ha avuto un trattamento con qualsiasi precedente terapia CAR-T.
- Aspettativa di vita < 3 mesi.
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: N / A
- Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
- Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
|---|---|
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Sperimentale: Singola dose di CNCT19
Verrà somministrato un regime chemioterapico di condizionamento a base di fludarabina e ciclofosfamide seguito da un trattamento sperimentale, CNCT19.
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Cellule CAR-T CD19 autologhe di seconda generazione, singola infusione endovenosa. Trattamento della linfodeplezione: Farmaci:Fludarabina Farmaci: Ciclofosfamide |
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso complessivo di remissione (ORR)
Lasso di tempo: entro 3 mesi
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L'ORR è definito come remissione completa (CR) e remissione completa con recupero incompleto dell'emocromo (CRi) secondo la classificazione NCCN, come determinato dall'Independent Review Committee (IRC)
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entro 3 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Tasso complessivo di remissione completa (ORR) con negatività della malattia residua minima (MRD) come determinato dall'IRC e dai ricercatori
Lasso di tempo: entro 3 mesi
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Stato di negatività MRD determinato mediante citometria a flusso
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entro 3 mesi
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Tasso di remissione globale (ORR) determinato dall'IRC e dagli investigatori
Lasso di tempo: alla fine del mese 3
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I risultati della valutazione dell'ORR da parte degli investigatori saranno utilizzati nell'analisi di sensibilità
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alla fine del mese 3
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Tasso di remissione globale (ORR) con negatività della malattia residua minima (MRD) come determinato dall'IRC e dai ricercatori
Lasso di tempo: alla fine del mese 3
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Negatività MRD determinata mediante citometria a flusso
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alla fine del mese 3
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Migliore risposta complessiva (BOR)
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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La percentuale di pazienti che hanno ottenuto la migliore risposta (CR o CRi) dopo il trattamento con CNCT19
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fino a 2 anni
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Durata della remissione (DOR)
Lasso di tempo: alla data limite dei dati
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DOR è definito come il tempo che intercorre tra la loro prima risposta completa per revisione indipendente alla ricaduta o a qualsiasi decesso in assenza di ricaduta documentata
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alla data limite dei dati
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Tasso di trapianto di cellule staminali allogeniche (Allo-SCT).
Lasso di tempo: Dalla data della prima infusione di CNCT19 alla data limite dei dati (fino a 2 anni)
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La percentuale di pazienti che hanno ricevuto Allo-SCT dopo il trattamento con CNCT19
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Dalla data della prima infusione di CNCT19 alla data limite dei dati (fino a 2 anni)
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Sopravvivenza libera da ricadute (RFS)
Lasso di tempo: 2 anni
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La RFS è definita come il tempo dalla data di infusione del CNCT19 alla data della ricaduta della malattia o della morte per qualsiasi causa.
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2 anni
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Sopravvivenza globale (OS)
Lasso di tempo: 2 anni
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L'OS è definito come il tempo dall'infusione di CNCT19 Cell Injection alla data di morte per qualsiasi causa
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2 anni
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Eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: fino a 2 anni
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Percentuale di partecipanti che hanno sperimentato eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) e gravità di TEAE
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fino a 2 anni
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Percentuale di partecipanti che presentano anomalie di laboratorio clinicamente significative
Lasso di tempo: Dall'infusione del CNCT19 alla data del taglio dei dati (massimo: 2 anni)
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Le anomalie di laboratorio clinicamente significative sono state definite a discrezione dello sperimentatore
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Dall'infusione del CNCT19 alla data del taglio dei dati (massimo: 2 anni)
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Profilo farmacocinetico (PK) cellulare in vivo di CNCT19
Lasso di tempo: Fino a 3 mesi (campione BM); Fino a 2 anni (campione di sangue)
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Caratterizzare la concentrazione di cellule CAR-T nel sangue periferico, nel midollo osseo e nel liquido cerebrospinale (CSF, se disponibile) mediante citometria a flusso e reazione a catena della polimerasi quantitativa (qPCR).
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Fino a 3 mesi (campione BM); Fino a 2 anni (campione di sangue)
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Farmacocinetico (PK)- Cmax di CNCT19
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Concentrazione massima rilevata di CNCT19 nel sangue periferico
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Fino a 2 anni
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Farmacocinetica (PK)- Tmax di CNCT19.
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Tempo alla massima concentrazione di CNCT19 nel sangue periferico
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Fino a 2 anni
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Farmacocinetica (PK)- AUC di CNCT19.
Lasso di tempo: Fino a 2 anni
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Area sotto la curva della concentrazione (AUC) rispetto al tempo di CNCT19 nel sangue periferico
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Fino a 2 anni
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Concentrazione di citochine nel siero
Lasso di tempo: 28 giorni
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Raccolti come dati farmacodinamici, incluso almeno IL-6
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28 giorni
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Percentuale di partecipanti con anticorpi anti-CNCT19 nel siero
Lasso di tempo: 2 anni
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Per caratterizzare la prevalenza e l'incidenza dell'immunogenicità umorale a CNCT19
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2 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Xiaofan Zhu, M.D, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
7 febbraio 2023
Completamento primario (Effettivo)
30 maggio 2025
Completamento dello studio (Stimato)
30 maggio 2027
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
5 dicembre 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
19 dicembre 2022
Primo Inserito (Effettivo)
28 dicembre 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
12 agosto 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
11 agosto 2025
Ultimo verificato
1 agosto 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- HY001103
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Descrizione del piano IPD
Attualmente gli investigatori non hanno un piano di analisi ad interim, gli investigatori non hanno in programma di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD) durante lo studio in corso.
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .