En undersøgelse af CNCT19-behandling hos børn og unge r/r ALL-patienter (pædiatriske)
11. august 2025 opdateret af: Juventas Cell Therapy Ltd.
En fase Ib/II, enkeltarm, multicenterundersøgelse, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af CNCT19 hos børn og unge (pædiatriske) patienter med recidiverende/refraktær B-prækursor Akut lymfoblastisk leukæmi (r/r B-ALL)
Dette er et multicenter, fase Ib/II forsøg til at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CNCT19-behandling hos børn og unge (pædiatriske) patienter med recidiverende eller refraktær B-celle akut lymfatisk leukæmi (r/r B-celle ALL).
Studieoversigt
Status
Rekruttering
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Dette forsøg er et multicenter, åbent, enkelt-arm, fase Ib/II-forsøg for at evaluere sikkerheden og effektiviteten af CNCT19 hos børn og unge (i alderen 3-18 år) (pædiatriske) med r/r B- celle ALLE.
Fase Ib-delen af forsøget er at evaluere sikkerheden, den optimale dosis af CNCT19, farmakokinetik/farmakodynamik(PK/PD) og foreløbig effekt i behandlingen af børn og unge patienter med r/r B-celle ALL.
Fase II-delen af forsøget er at evaluere effektiviteten og sikkerheden af CNCT19 i behandlingen af børn og unge patienter med r/r B-celle ALL.
Undersøgelsen omfatter screening, forbehandling (fremstilling af celleprodukter & lymfodepletion), CNCT19-infusion, sikkerheds- og effektopfølgning og overlevelsesopfølgning. Alle forsøgspersoner, der har modtaget CNCT19-infusion, vil blive fulgt i op til 2 år.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Anslået)
47
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiekontakt
- Navn: Hui Ding
- Telefonnummer: +86-010-65960098
- E-mail: dinghui@juventas.cn
Studiesteder
-
-
Anhui
-
Hefei, Anhui, Kina
- Ikke rekrutterer endnu
- The Second Hospital of Anhui Medical University
-
Kontakt:
- Ningling Wang, Dr.
-
-
Chongqing
-
Chongqing, Chongqing, Kina
- Rekruttering
- Children's Hospital of Chongqing Medical University
-
Kontakt:
- Xianmin Guan, Dr.
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Ikke rekrutterer endnu
- Nanfang Hospital
-
Kontakt:
- Hongsheng Zhou, Dr.
-
Guangzhou, Guangdong, Kina
- Rekruttering
- Guangzhou Women and Children's Medical Center
-
Kontakt:
- Yingyi He, Dr.
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina
- Ikke rekrutterer endnu
- Union Hospital Tongji Medical College Huazhong University of Science of Technology
-
Kontakt:
- Heng Mei, Dr.
-
-
Jiangsu
-
Nanjing, Jiangsu, Kina
- Rekruttering
- Children's Hospital of Nanjing Medical University
-
Kontakt:
- Yongjun Fang, Dr.
-
Xuzhou, Jiangsu, Kina
- Rekruttering
- The Affiliated Hospital of Xuzhou Medical University
-
Kontakt:
- Kailin Xu, Dr.
-
-
Jiangxi
-
Nanchang, Jiangxi, Kina
- Rekruttering
- The First Affilicated Hospital of Nanchang University
-
Kontakt:
- Fei Li, Dr.
-
-
Tianjin
-
Tianjin, Tianjin, Kina
- Rekruttering
- Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital
-
Kontakt:
- Xiaofan Zhu, MD
- Telefonnummer: +86-010-65960098
- E-mail: xfzhu@ihcams.ac.cn
-
Kontakt:
- Xiaoming Liu, MD
- Telefonnummer: +86-010-65960098
- E-mail: liuxiaoming@ihcams.ac.cn
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
3 år til 18 år (Barn, Voksen)
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Nøgleinklusionskriterier:
- Underskrevet skriftligt informeret samtykke forud for undersøgelsesprocedurer (patient og/eller forælder eller værge)
- Alder 3 til 18. Vægt ≥10 kg
- Recidiverende eller refraktær akut lymfatisk leukæmi (ALL).
- Dokumentation af CD19-tumorekspression påvist i knoglemarv eller perifert blod inden for 3 måneder før screening.
- Knoglemarv med ≥ 5 % lymfoblaster ved morfologisk vurdering ved screening.
- Karnofsky (alder ≥ 16 år) præstationsstatus ≥ 70 eller Lansky (alder < 16 år) præstationsstatus ≥ 50 ved screening
- Krav til organfunktion: Alle patienter skal have tilstrækkelige nyre- og leverfunktioner
Nøgleekskluderingskriterier:
- Aktivt centralnervesystem (CNS) involvering ved malignitet.
- Isoleret ekstramedullær sygdomstilbagefald.
- Patienter med Burkitts lymfom/leukæmi, blandet fænotypisk akut leukæmi og kronisk myelogen leukæmi i Blast Crisis
- Anamnese med samtidig genetisk syndrom
- Patienter med akut graft-versus-host-sygdom (GVHD) eller moderat til svær kronisk GVHD inden for 4 uger før screening.
- Aktiv systemisk autoimmun sygdom
- Kendt infektion med humant immundefektvirus (HIV) eller kronisk infektion med hepatitis B-virus (HbsAg-positiv) eller hepatitis C-virus (anti-HCV-positiv).
- Patienter med aktive infektioner ved screening.
- Patienter, der modtog specificeret kemoterapi før CNCT19-infusion
Strålebehandling før CNCT19-infusion:
Ikke-CNS strålingssted afsluttet < 4 uger før CNCT19-infusion; CNS-rettet stråling afsluttet < 8 uger før CNCT19-infusion.
- Donorlymfocytinfusion (DLI) skal stoppes > 6 uger før CNCT19-infusion.
- Har været i behandling med nogen tidligere CAR-T-terapi.
- Forventet levetid < 3 måneder.
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Enkelt dosis af CNCT19
Et konditionerende kemoterapiregime med fludarabin og cyclophosphamid vil blive administreret efterfulgt af undersøgelsesbehandling, CNCT19.
|
Autologe 2. generations CD19-rettede CAR-T-celler, enkelt infusion intravenøst. Lymfodepletion behandling: Lægemidler: Fludarabin Lægemidler: Cyclophosphamid |
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet remissionsrate (ORR)
Tidsramme: inden for 3 måneder
|
ORR er defineret som fuldstændig remission (CR) og fuldstændig remission med ufuldstændig gendannelse af blodtal (CRi) i henhold til NCCN-klassificering, som bestemt af Independent Review Committee (IRC)
|
inden for 3 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Samlet fuldstændig remissionsrate (ORR) med minimal residual disease (MRD) negativitet som bestemt af IRC og investigators
Tidsramme: inden for 3 måneder
|
MRD negativitetsstatus som bestemt ved hjælp af flowcytometri
|
inden for 3 måneder
|
|
Samlet remissionsrate (ORR) som bestemt af IRC og efterforskere
Tidsramme: i slutningen af måned 3
|
Efterforskernes evalueringsresultater af ORR vil blive brugt i følsomhedsanalysen
|
i slutningen af måned 3
|
|
Overall Remission Rate (ORR) med minimal residual disease (MRD) negativitet som bestemt af IRC og Investigators
Tidsramme: i slutningen af måned 3
|
MRD-negativitet som bestemt ved hjælp af flowcytometri
|
i slutningen af måned 3
|
|
Bedste samlede svar (BOR)
Tidsramme: op til 2 år
|
Andelen af patienter, der har opnået det bedste respons (CR eller CRi) efter CNCT19-behandling
|
op til 2 år
|
|
Varighed af remission (DOR)
Tidsramme: til dataskæringsdato
|
DOR er defineret som tiden mellem deres første fuldstændige respons pr. uafhængig gennemgang til tilbagefald eller ethvert dødsfald i fravær af dokumenteret tilbagefald
|
til dataskæringsdato
|
|
Rate for allogen stamcelletransplantation (Allo-SCT).
Tidsramme: Første infusionsdato for CNCT19 til dataskæringsdato (op til 2 år)
|
Andelen af patienter, der har fået Allo-SCT efter CNCT19-behandling
|
Første infusionsdato for CNCT19 til dataskæringsdato (op til 2 år)
|
|
Relapse Free Survival (RFS)
Tidsramme: 2 år
|
RFS er defineret som tiden fra CNCT19-infusionsdatoen til datoen for sygdomstilbagefald eller død af enhver årsag.
|
2 år
|
|
Samlet overlevelse (OS)
Tidsramme: 2 år
|
OS er defineret som tiden fra CNCT19-celleinjektionsinfusionen til datoen for dødsfald uanset årsag
|
2 år
|
|
Behandling - Nye bivirkninger
Tidsramme: op til 2 år
|
Procentdel af deltagere, der oplever behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE) og sværhedsgraden af TEAE
|
op til 2 år
|
|
Procentdel af deltagere, der oplever klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter
Tidsramme: Fra CNCT19-infusion til datoen for data cutoff (maksimum: 2 år)
|
Klinisk signifikante laboratorieabnormaliteter blev defineret efter investigators skøn
|
Fra CNCT19-infusion til datoen for data cutoff (maksimum: 2 år)
|
|
In vivo cellulær farmakokinetisk (PK) profil af CNCT19
Tidsramme: Op til 3 måneder (BM prøve); Op til 2 år (blodprøve)
|
At karakterisere koncentrationen af CAR-T-celler i perifert blod, knoglemarv og cerebral spinalvæske (CSF, hvis tilgængelig) ved Flowcytometri og kvantitativ polymerasekædereaktion (qPCR).
|
Op til 3 måneder (BM prøve); Op til 2 år (blodprøve)
|
|
Farmakokinetisk (PK)- Cmax for CNCT19
Tidsramme: Op til 2 år
|
Maksimal detekteret koncentration af CNCT19 i perifert blod
|
Op til 2 år
|
|
Farmakokinetisk (PK)-Tmax for CNCT19.
Tidsramme: Op til 2 år
|
Tid til maksimal koncentration af CNCT19 i perifert blod
|
Op til 2 år
|
|
Farmakokinetisk (PK)-AUC for CNCT19.
Tidsramme: Op til 2 år
|
Arealet under koncentrationen (AUC) vs tidskurven for CNCT19 i perifert blod
|
Op til 2 år
|
|
Koncentration af cytokiner i serum
Tidsramme: 28 dage
|
Indsamlet som farmakodynamiske data, inklusive mindst IL-6
|
28 dage
|
|
Procentdel af deltagere med anti-CNCT19-antistoffer i serum
Tidsramme: 2 år
|
At karakterisere prævalens og forekomst af humoral immunogenicitet til CNCT19
|
2 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Xiaofan Zhu, M.D, Institute of Hematology & Blood Diseases Hospital, China
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
7. februar 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
30. maj 2025
Studieafslutning (Anslået)
30. maj 2027
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
5. december 2022
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
19. december 2022
Først opslået (Faktiske)
28. december 2022
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
12. august 2025
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
11. august 2025
Sidst verificeret
1. august 2025
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- HY001103
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
I øjeblikket har efterforskerne ingen plan for foreløbig analyse, efterforskerne planlægger ikke at dele individuelle deltagerdata (IPD) under den igangværende undersøgelse.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .