Studie založená na elektronických zdravotních záznamech k identifikaci pacientů s vysokým rizikem Fabryho choroby (HOPE Fabry)
4. března 2024 aktualizováno: Sanofi
Studie založená na elektronických zdravotních záznamech k identifikaci pacientů s vysokým rizikem Fabryho choroby
Primární cíl:
Odhadnout prevalenci pacientů s vysokým rizikem Fabryho choroby (FD) na klinice Cleveland, Abu Dhabi (CCAD) Spojené arabské emiráty (EMR) od května 2016 do května 2022, podle prediktivního algoritmu (tj. kritéria způsobilosti posouzení proveditelnosti)
Sekundární cíle:
- Odhadnout prevalenci FD mezi pacienty s vysokým rizikem FD (tj. mezi zařazenými pacienty)
- Charakterizovat profil pacienta, celkově a v kohortách 1 a 2
- Popsat nejčastější charakteristiky mezi pacienty s pozitivní FD a pacienty s negativní FD
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Detailní popis
Pacienti s vysokým rizikem FD budou zařazováni postupně po dobu přibližně 6 měsíců
Typ studie
Pozorovací
Zápis (Aktuální)
15
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
-
Abu Dhabi, Spojené arabské emiráty, 11111
- Cleveland Clinic AbuDhabi
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Metoda odběru vzorků
Ukázka pravděpodobnosti
Studijní populace
Pacienti s chronickým onemocněním ledvin (Kohorta 1) nebo hypertrofickou kardiomyopatií (Kohorta 2), kteří splňují kritéria pro vysoké riziko FD podle prediktivního algoritmu a poskytují informovaný souhlas, se budou moci zúčastnit této studie.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Pacienti, kteří byli identifikováni jako vysoce rizikoví pro FD pomocí prediktivního algoritmu podle posouzení proveditelnosti
- Pacienti, kteří podepsali formulář informovaného souhlasu
Kohorta 1 (chronické onemocnění ledvin)
- Dospělý muž ve věku ≤ 60 let nebo dospělá pacientka jakéhokoli věku
- S chronickým onemocněním ledvin
- S proteinurií
S jednou nebo více z následujících podmínek:
- Neuralgie a neuritida blíže neurčené
- Poruchy citlivosti pokožky
- Anhidróza a
- Hypertrofické kardiomyopatie.
Kohorta 2 (hypertrofická kardiomyopatie)
- Dospělý muž ve věku ≤ 50 let nebo dospělá pacientka jakéhokoli věku
- S hypertrofickou kardiomyopatií
S jednou nebo více z následujících podmínek:
- přechodný mozkový ischemický záchvat,
- chronické onemocnění ledvin.
Kritéria vyloučení:
Pacienti se stanovenou diagnózou FD.
Výše uvedené informace nejsou určeny k tomu, aby obsahovaly všechny úvahy relevantní pro potenciální účast v klinickém hodnocení.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Observační modely: Kohorta
- Časové perspektivy: Retrospektivní
Kohorty a intervence
Skupina / kohorta |
|---|
|
Kohorta 1
Pacienti s chronickým onemocněním ledvin
|
|
Kohorta 2
Pacienti s hypertrofickou kardiomyopatií
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet a podíl pacientů s vysokým rizikem FD v databázi CCAD EMR
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Bude odhadována prevalence pacientů s vysokým rizikem FD v databázi CCAD EMR podle prediktivního algoritmu od května 2016 do května 2022.
Bude vypočteno procento (a 95% interval spolehlivosti [CI]) pacientů s vysokým rizikem FD, celkově a v kohortách 1 a 2.
|
Až 6 měsíců
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Počet a podíl pacientů s FD (celkově a mezi pacienty v kohortách 1 a 2)
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Bude odhadnuta prevalence pacientů s diagnostikovanou FD mezi pacienty s vysokým rizikem FD (tj. mezi zařazenými pacienty).
Bude vypočteno procento (a 95% CI) pacientů s diagnózou FD, celkově a v kohortách 1 a 2.
|
Až 6 měsíců
|
|
K popisu následujících charakteristik pacientů, celkově a v kohortách 1 a 2:
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Následující charakteristiky pacientů budou shrnuty pomocí deskriptivních statistik, celkově a v kohortách 1 a 2: demografie, fyzikální vyšetření, anamnéza, komorbidity, souběžná medikace, klinické příznaky a výsledky diagnostického testu FD včetně výsledku testu na FD (pozitivní/negativní) .
|
Až 6 měsíců
|
|
Popsat následující charakteristiky pacientů mezi pacienty s pozitivní FD a negativními případy FD:
Časové okno: Až 6 měsíců
|
Následující charakteristiky pacientů budou shrnuty pomocí deskriptivních statistik mezi pacienty s pozitivní FD a pacienty s negativní FD: demografie, fyzikální vyšetření, anamnéza, komorbidity, souběžná medikace a klinické příznaky.
|
Až 6 měsíců
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Clinical Sciences & Operations, Sanofi
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
28. července 2023
Primární dokončení (Aktuální)
14. prosince 2023
Dokončení studie (Aktuální)
14. prosince 2023
Termíny zápisu do studia
První předloženo
20. prosince 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
20. prosince 2022
První zveřejněno (Aktuální)
5. ledna 2023
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
6. března 2024
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
4. března 2024
Naposledy ověřeno
1. března 2024
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Kardiovaskulární choroby
- Cévní onemocnění
- Metabolické choroby
- Cerebrovaskulární poruchy
- Onemocnění mozku
- Onemocnění centrálního nervového systému
- Nemoci nervového systému
- Genetické choroby, vrozené
- Genetická onemocnění, vázaná na X
- Metabolismus, vrozené chyby
- Lysozomální střádavá onemocnění
- Poruchy metabolismu lipidů
- Nemoci mozku, Metabolické
- Nemoci mozku, metabolické, vrozené
- Sfingolipidózy
- Lysozomální střádavá onemocnění, nervový systém
- Onemocnění malých cév mozku
- Lipidózy
- Metabolismus lipidů, vrozené chyby
- Fabryho nemoc
Další identifikační čísla studie
- OBS17546
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
ANO
Popis plánu IPD
Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k údajům na úrovni pacientů a souvisejícím dokumentům studie, včetně zprávy o klinické studii, protokolu studie s případnými dodatky, prázdného formuláře zprávy o případu, plánu statistické analýzy a specifikací datové sady.
Údaje na úrovni pacientů budou anonymizovány a studijní dokumenty budou redigovány, aby bylo chráněno soukromí účastníků studie.
Další podrobnosti o kritériích sdílení dat společnosti Sanofi, způsobilých studiích a procesu žádosti o přístup lze nalézt na: https://vivli.org
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .