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Étude basée sur les dossiers de santé électroniques pour identifier les patients à haut risque de maladie de FabryE (HOPE Fabry)

4 mars 2024 mis à jour par: Sanofi

Étude basée sur les dossiers de santé électroniques pour identifier les patients à haut risque de maladie de FabryE

Objectif principal:

Estimer la prévalence des patients à haut risque de maladie de Fabry (FD) dans la base de données des Émirats arabes unis (EMR) de la Cleveland Clinic, Abu Dhabi (CCAD) de mai 2016 à mai 2022, selon l'algorithme prédictif (c.-à-d., critères d'admissibilité à l'évaluation de faisabilité)

Objectifs secondaires :

  • Estimer la prévalence de la DF chez les patients à haut risque de DF (c'est-à-dire parmi les patients inscrits)
  • Caractériser le profil des patients, globalement et dans les Cohortes 1 et 2
  • Décrire les caractéristiques les plus courantes chez les patients FD positifs et les patients FD négatifs

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Description détaillée

Les patients à haut risque de FD seront inscrits consécutivement sur environ 6 mois

Type d'étude

Observationnel

Inscription (Réel)

15

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

Méthode d'échantillonnage

Échantillon de probabilité

Population étudiée

Les patients atteints d'insuffisance rénale chronique (cohorte 1) ou de cardiomyopathie hypertrophique (cohorte 2), qui remplissent les critères de risque élevé de FD, selon l'algorithme prédictif, et fournissent un consentement éclairé, seront éligibles pour participer à cette étude.

La description

Critère d'intégration:

  • Patients identifiés comme présentant un risque élevé de FD via l'algorithme prédictif selon l'évaluation de faisabilité
  • Patients ayant signé un formulaire de consentement éclairé

Cohorte 1 (insuffisance rénale chronique)

  • Patient adulte de sexe masculin âgé de ≤ 60 ans ou patiente adulte de tout âge
  • Avoir une maladie rénale chronique
  • Avoir une protéinurie

  • Avoir une ou plusieurs des conditions suivantes :

    • Névralgie et névrite, sans précision
    • Troubles de la sensation cutanée
    • l'anhidrose et
    • Cardiomyopathie hypertrophique.

Cohorte 2 (cardiomyopathie hypertrophique)

  • Patient adulte de sexe masculin âgé de ≤ 50 ans ou patiente adulte de tout âge
  • Avoir une cardiomyopathie hypertrophique

  • Avoir une ou plusieurs des conditions suivantes :

    • accident ischémique cérébral transitoire,
    • maladie rénale chronique.

Critère d'exclusion:

Patients avec un diagnostic établi de DF.

Les informations ci-dessus ne sont pas destinées à contenir toutes les considérations relatives à une éventuelle participation à un essai clinique.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Modèles d'observation: Cohorte
  • Perspectives temporelles: Rétrospective

Cohortes et interventions

Groupe / Cohorte
Cohorte 1
Patients atteints de maladie rénale chronique
Cohorte 2
Patients atteints de cardiomyopathie hypertrophique

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et proportion de patients à haut risque de DF dans la base CCAD DME
Délai: Jusqu'à 6 mois
La prévalence des patients à haut risque de DF dans la base CCAD DME, selon l'algorithme prédictif, de mai 2016 à mai 2022, sera estimée. Le pourcentage (et l'intervalle de confiance à 95 % [IC]) de patients à haut risque de FD seront calculés, globalement et dans les cohortes 1 et 2.
Jusqu'à 6 mois

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre et proportion de patients atteints de FD (dans l'ensemble et parmi les patients des cohortes 1 et 2)
Délai: Jusqu'à 6 mois
La prévalence des patients diagnostiqués avec FD parmi les patients à haut risque de FD (c'est-à-dire parmi les patients inscrits) sera estimée. Le pourcentage (et IC à 95 %) de patients diagnostiqués avec FD sera calculé, globalement et dans les cohortes 1 et 2.
Jusqu'à 6 mois
Décrire les caractéristiques suivantes des patients, dans l'ensemble et dans les cohortes 1 et 2 :
Délai: Jusqu'à 6 mois
Les caractéristiques suivantes des patients seront résumées par des statistiques descriptives, dans l'ensemble et dans les cohortes 1 et 2 : données démographiques, examens physiques, antécédents médicaux, comorbidités, médicaments concomitants, symptômes cliniques et résultats des tests de diagnostic de FD, y compris les résultats des tests de FD (positif/négatif) .
Jusqu'à 6 mois
Décrire les caractéristiques suivantes des patients, parmi les patients FD positifs et les cas FD négatifs :
Délai: Jusqu'à 6 mois
Les caractéristiques suivantes des patients seront résumées par des statistiques descriptives, parmi les patients FD positifs et les patients FD négatifs : données démographiques, examens physiques, antécédents médicaux, comorbidités, médicaments concomitants et symptômes cliniques.
Jusqu'à 6 mois

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Sanofi

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

28 juillet 2023

Achèvement primaire (Réel)

14 décembre 2023

Achèvement de l'étude (Réel)

14 décembre 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

20 décembre 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

20 décembre 2022

Première publication (Réel)

5 janvier 2023

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

6 mars 2024

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

4 mars 2024

Dernière vérification

1 mars 2024

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • OBS17546

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

OUI

Description du régime IPD

Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données au niveau du patient et aux documents d'étude connexes, y compris le rapport d'étude clinique, le protocole d'étude avec toutes les modifications, le formulaire de rapport de cas vierge, le plan d'analyse statistique et les spécifications de l'ensemble de données. Les données au niveau des patients seront anonymisées et les documents de l'étude seront expurgés pour protéger la vie privée des participants à l'essai. De plus amples détails sur les critères de partage des données de Sanofi, les études éligibles et le processus de demande d'accès sont disponibles sur : https://vivli.org

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Non

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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