Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie gebaseerd op elektronische gezondheidsdossiers om patiënten met een hoog risico op de ziekte van Fabry te identificeren (HOPE Fabry)

4 maart 2024 bijgewerkt door: Sanofi

Studie gebaseerd op elektronische gezondheidsdossiers om patiënten met een hoog risico op de ziekte van Fabry te identificeren

Hoofddoel:

Om de prevalentie te schatten van patiënten met een hoog risico op de ziekte van Fabry (FD) in de Cleveland Clinic, Abu Dhabi (CCAD) Verenigde Arabische Emiraten (EMR) database van mei 2016 tot mei 2022, volgens het voorspellende algoritme (d.w.z. geschiktheidscriteria voor haalbaarheidsbeoordeling)

Secundaire doelstellingen:

  • Om de prevalentie van FD te schatten bij patiënten met een hoog risico op FD (d.w.z. onder ingeschreven patiënten)
  • Om het patiëntenprofiel te karakteriseren, in het algemeen en in Cohort 1 en 2
  • Om de meest voorkomende kenmerken van positieve FD-patiënten en negatieve FD-patiënten te beschrijven

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Gedetailleerde beschrijving

Patiënten met een hoog risico op FD zullen achtereenvolgens gedurende ongeveer 6 maanden worden ingeschreven

Studietype

Observationeel

Inschrijving (Werkelijk)

15

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studiecontact

  • Naam: Trial Transparency email recommended (Toll free for US & Canada)
  • Telefoonnummer: option 6 800-633-1610
  • E-mail: Contact-US@sanofi.com

Studie Locaties

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Bemonsteringsmethode

Kanssteekproef

Studie Bevolking

Patiënten met chronische nierziekte (cohort 1) of hypertrofische cardiomyopathie (cohort 2), die voldoen aan de criteria voor een hoog risico op FD, volgens het voorspellende algoritme, en geïnformeerde toestemming geven, komen in aanmerking voor deelname aan dit onderzoek.

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Patiënten die via het voorspellende algoritme volgens de haalbaarheidsbeoordeling werden geïdentificeerd als een hoog risico op FD
  • Patiënten die een toestemmingsformulier hebben ondertekend

Cohort 1 (chronische nierziekte)

  • Volwassen mannelijke patiënt ≤60 jaar of volwassen vrouwelijke patiënt van elke leeftijd
  • Een chronische nierziekte hebben
  • Proteïnurie hebben

  • Een of meer van de volgende aandoeningen hebben:

    • Neuralgie en neuritis, niet gespecificeerd
    • Verstoringen in huidsensatie
    • Anhidrose, en
    • Hypertrofische cardiomyopathie.

Cohort 2 (hypertrofische cardiomyopathie)

  • Volwassen mannelijke patiënt ≤50 jaar of volwassen vrouwelijke patiënt van elke leeftijd
  • Hypertrofische cardiomyopathie hebben

  • Een of meer van de volgende aandoeningen hebben:

    • voorbijgaande cerebrale ischemische aanval,
    • chronische nierziekte.

Uitsluitingscriteria:

Patiënten met een vastgestelde diagnose van FD.

Bovenstaande informatie is niet bedoeld om alle overwegingen te bevatten die relevant zijn voor een mogelijke deelname aan een klinische proef.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Observatiemodellen: Cohort
  • Tijdsperspectieven: Retrospectief

Cohorten en interventies

Groep / Cohort
Cohort 1
Patiënten met een chronische nierziekte
Cohort 2
Patiënten met hypertrofische cardiomyopathie

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en aandeel patiënten met een hoog risico op FD in de CCAD EMR-database
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
De prevalentie van patiënten met een hoog risico op FD in de CCAD EMR-database, volgens het voorspellende algoritme, van mei 2016 tot mei 2022, zal worden geschat. Het percentage (en 95% betrouwbaarheidsinterval [BI]) patiënten met een hoog risico op FD wordt berekend, in totaal en in cohorten 1 en 2.
Tot 6 maanden

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal en proportie patiënten met FD (totaal en onder patiënten in Cohort 1 en 2)
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
De prevalentie van patiënten met de diagnose FD onder patiënten met een hoog risico op FD (d.w.z. onder ingeschreven patiënten) zal worden geschat. Het percentage (en 95% BI) patiënten met de diagnose FD wordt berekend, in totaal en in Cohort 1 en 2.
Tot 6 maanden
Om de volgende patiëntkenmerken te beschrijven, algemeen en in Cohort 1 en 2:
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
De volgende patiëntkenmerken zullen worden samengevat door beschrijvende statistieken, algemeen en in cohorten 1 en 2: demografie, lichamelijk onderzoek, medische geschiedenis, comorbiditeit, gelijktijdige medicatie, klinische symptomen en FD diagnostische testresultaten inclusief testresultaat voor FD (positief/negatief) .
Tot 6 maanden
Om de volgende patiëntkenmerken te beschrijven, onder positieve FD-patiënten en negatieve FD-gevallen:
Tijdsspanne: Tot 6 maanden
De volgende patiëntkenmerken zullen worden samengevat door beschrijvende statistieken, onder positieve FD-patiënten en negatieve FD-patiënten: demografie, lichamelijk onderzoek, medische geschiedenis, comorbiditeit, gelijktijdige medicatie en klinische symptomen.
Tot 6 maanden

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Sciences & Operations, Sanofi

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

28 juli 2023

Primaire voltooiing (Werkelijk)

14 december 2023

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 december 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

20 december 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

20 december 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

5 januari 2023

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

6 maart 2024

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

4 maart 2024

Laatst geverifieerd

1 maart 2024

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • OBS17546

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot gegevens op patiëntniveau en gerelateerde onderzoeksdocumenten, waaronder het klinische onderzoeksrapport, het onderzoeksprotocol met eventuele wijzigingen, een blanco casusrapportformulier, het plan voor statistische analyse en de specificaties van de dataset. Gegevens op patiëntniveau worden geanonimiseerd en onderzoeksdocumenten worden geredigeerd om de privacy van proefdeelnemers te beschermen. Meer informatie over Sanofi's criteria voor het delen van gegevens, in aanmerking komende onderzoeken en het proces voor het aanvragen van toegang is te vinden op: https://vivli.org

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Nee

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op De ziekte van Fabry

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Spain

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

3
Abonneren