Studie obexelimabu u pacientů s teplou autoimunitní hemolytickou anémií (SApHiAre)
Fáze 3, multicentrická, randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie s otevřenou bezpečností a zaváděcím obdobím pro potvrzení dávky, k vyhodnocení účinnosti a bezpečnosti obexelimabu u pacientů s teplou autoimunitní hemolytickou anémií (SApHiAre)
Přehled studie
Postavení
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato studie se skládá z 6měsíčního otevřeného období pro bezpečnost a potvrzení dávky (SRP), 6měsíčního randomizovaného kontrolního období (RCP) a dalšího 1letého období otevřeného prodloužení (OLE). Aby mohli pacienti vstoupit do screeningového období (den -28 až den -1) v SRP nebo RCP, musí mít klinickou diagnózu primární nebo sekundární wAIHA kvůli základní autoimunitní poruše, selhal alespoň 1 předchozí léčebný režim wAIHA a hladina Hgb ≥ 7 až < 10 g/dl s alespoň jednou známkou nebo příznakem anémie. Pouze pro SRP mohou být způsobilí pacienti se sekundární waIHA v důsledku základního lymfoproliferativního onemocnění, pokud dostávají stabilní léčbu.
Všichni pacienti v SRP nebo RCP mohou během 24týdenní studie pokračovat až ve 2 neúspěšných terapiích wAIHA. V den 1 SRP dostávají pacienti obexelimab podávaný jako subkutánní (SC) injekce. V den 1 RCP budou pacienti randomizováni v poměru 1:1, aby dostali buď obexelimab nebo placebo podávané jako subkutánní (SC) injekce. Pacienti se musí vrátit na místo studie po dobu prvních 5 týdnů a poté každé 2 týdny. Pacienti budou během 24týdenního SRP nebo RCP podstupovat hodnocení účinnosti, bezpečnosti, PK, PD a imunogenicity.
Po 24týdenní SRP nebo RCP budou mít pacienti možnost dostávat obexelimab po dobu až 52 týdnů v období Open Label Extension (OLE).
Včetně screeningu a sledování je maximální délka účasti v této studii pro jednotlivého pacienta 81 týdnů (tj. 28denní screening, 24týdenní SRP nebo RCP, 52týdenní OLE a 8týdenní sledování ).
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní místa
-
-
-
Milano, Itálie, 20122
- Fondazione IRCCS Ca Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
-
-
-
Pomorskie
-
Gdansk, Pomorskie, Polsko, 80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii
-
-
-
-
Devon
-
Plymouth, Devon, Spojené království, PL6 8DH
- Plymouth Hospitals Nhs Trust
-
-
Kent
-
Canterbury, Kent, Spojené království, CT1 3NG
- Kent and Canterbury Hospital
-
-
-
-
-
Tainan, Tchaj-wan, 704
- National Cheng Kung University Hospital
-
-
-
-
-
Burgos, Španělsko, 9006
- Hospital Universitario de Burgos
-
Madrid, Španělsko, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Muži a ženy ve věku ≥ 18 let
- Klinicky s diagnózou wAIHA po dobu nejméně 3 měsíců a v současné době se léčí na wAIHA nebo jste dříve byli léčeni na wAIHA.
- Diagnóza primární nebo sekundární wAIHA dokumentovaná pozitivním přímým antiglobulinovým testem specifickým pro anti-IgG nebo anti-IgA.
- Selhal alespoň 1 předchozí léčebný režim WAIHA.
- Alespoň jeden znak nebo symptom anémie podle hodnocení zkoušejícího při screeningu.
- Platí další kritéria pro zařazení.
Kritéria vyloučení:
- Máte studené protilátky AIHA, syndrom studených aglutininů, smíšený typ (tj. teplý a studený) AIHA nebo paroxysmální studenou hemoglobinurii.
- Máte jakoukoli jinou přidruženou příčinu dědičné nebo získané hemolytické anémie.
- Pouze pro RCP, pacienti se sekundární waIHA, která není způsobena autoimunitními poruchami, včetně LPD.
- Dostali transfuzi během 2 týdnů před randomizací.
- Použití B lymfocytů deplečních, B lymfocytů cílených nebo jiných biologických imunomodulačních činidel během 6 měsíců před randomizací.
- Dostala IV Ig nebo epoetin alfa během 6 týdnů před randomizací.
- Příjem více než 2 souběžných léků pro léčbu waIHA.
- Platí další kritéria vyloučení.
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Záběhová doba pro potvrzení bezpečnosti a dávky (SRP): Obexelimab
Obexelimab bude podáván jako SC injekce po dobu 24 týdnů.
|
Obexelimab je monoklonální protilátka, která současně váže CD19 a FcyRIIb, což vede ke snížení aktivity B buněk.
|
|
Experimentální: Randomizované kontrolní období (RCP): Obexelimab
Obexelimab bude podáván jako SC injekce po dobu 24 týdnů.
|
Obexelimab je monoklonální protilátka, která současně váže CD19 a FcyRIIb, což vede ke snížení aktivity B buněk.
|
|
Komparátor placeba: Randomizované kontrolní období (RCP): Placebo
Placebo bude podáváno jako SC injekce po dobu 24 týdnů
|
Placebo
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a doba záběhu potvrzení dávky (SRP)
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl účastníků s hemoglobinem (Hgb) ≥ 10 g/dl a ≥ 2 g/dl se zvýšil oproti výchozí hodnotě bez použití krevní transfuze nebo záchranné terapie glukokortikoidy (GC).
|
24 týdnů
|
|
Randomizované kontrolní období (RCP)
Časové okno: 24 týdnů
|
Podíl účastníků, kteří dosáhnou trvalé odezvy Hgb (definované jako zvýšení Hgb ≥ 10 g/dl a ≥ 2 g/dl oproti výchozí hodnotě při alespoň 3 ze 4 po sobě jdoucích dostupných návštěv), nejdříve v týdnu 12 nebo později, bez použití krevní transfuze nebo záchranná terapie GC před dosažením trvalé odpovědi do 24. týdne.
|
24 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ZB012-03-002
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .