Un estudio de obexelimab en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (SApHiAre)
Un estudio de fase 3, multicéntrico, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo con un período de prueba abierto de seguridad y confirmación de dosis, para evaluar la eficacia y seguridad de obexelimab en pacientes con anemia hemolítica autoinmune caliente (SApHiAre)
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio consta de un período de prueba abierto de seguridad y confirmación de dosis (SRP) de 6 meses, un período de control aleatorizado (RCP) de 6 meses y un período adicional de extensión abierta (OLE) de 1 año. Para ingresar al Período de Selección (Día -28 al Día -1) en el SRP o RCP, los pacientes deben tener un diagnóstico clínico de wAIHA primario o secundario debido a un trastorno autoinmune subyacente, haber fracasado al menos en 1 régimen de tratamiento previo de wAIHA y haber un nivel de Hgb de ≥ 7 a < 10 g/dL con al menos un signo o síntoma de anemia. Solo para el SRP, los pacientes con wAIHA secundario debido a una enfermedad linfoproliferativa subyacente pueden ser elegibles si reciben un tratamiento estable.
Todos los pacientes en SRP o RCP pueden continuar con hasta 2 terapias wAIHA fallidas durante el estudio de 24 semanas. El Día 1 del SRP, los pacientes reciben obexelimab administrado como inyecciones subcutáneas (SC). El Día 1 del RCP, los pacientes serán aleatorizados en una proporción de 1:1 para recibir obexelimab o placebo administrados como inyecciones subcutáneas (SC). Los pacientes deben regresar al sitio de estudio durante las primeras 5 semanas y luego cada 2 semanas a partir de entonces. Los pacientes se someterán a evaluaciones de eficacia, seguridad, PK, PD e inmunogenicidad durante el SRP o RCP de 24 semanas.
Después del SRP o RCP de 24 semanas, los pacientes tendrán la oportunidad de recibir obexelimab por hasta 52 semanas en el período de extensión de etiqueta abierta (OLE).
Incluyendo la evaluación y el seguimiento, la duración máxima de participación en este estudio para un paciente individual es de 81 semanas (es decir, evaluación de 28 días, SRP o RCP de 24 semanas, OLE de 52 semanas y seguimiento de 8 semanas). ).
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Burgos, España, 9006
- Hospital Universitario de Burgos
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Madrid, España, 28041
- Hospital Universitario 12 de Octubre
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Milano, Italia, 20122
- Fondazione IRCCS Cà Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Pomorskie
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Gdansk, Pomorskie, Polonia, 80-219
- Copernicus PL Sp. z o.o. Wojewodzkie Centrum Onkologii
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Devon
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Plymouth, Devon, Reino Unido, PL6 8DH
- Plymouth Hospitals NHS Trust
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Kent
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Canterbury, Kent, Reino Unido, CT1 3NG
- Kent and Canterbury Hospital
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Tainan, Taiwán, 704
- National Cheng Kung University Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Hombres y mujeres, ≥ 18 años de edad
- Con diagnóstico clínico de wAIHA durante al menos 3 meses y actualmente recibiendo tratamiento para wAIHA o ha recibido tratamiento previamente para wAIHA.
- Diagnóstico de wAIHA primario o secundario documentado por una prueba de antiglobulina directa positiva específica para anti-IgG o anti-IgA.
- Falló al menos 1 régimen de tratamiento previo de wAIHA.
- Al menos un signo o síntoma de anemia evaluado por el investigador en la selección.
- Se aplican otros criterios de inclusión.
Criterio de exclusión:
- Tiene AIHA por anticuerpos fríos, síndrome de crioaglutinina, AIHA de tipo mixto (es decir, caliente y frío) o hemoglobinuria paroxística por frío.
- Tener cualquier otra causa asociada de anemia hemolítica hereditaria o adquirida.
- Solo para el RCP, pacientes con wAIHA secundaria no debida a trastornos autoinmunes, incluidas las LPD.
- Recibió una transfusión dentro de las 2 semanas anteriores a la aleatorización.
- Uso de agentes inmunomoduladores biológicos que agotan las células B, dirigidos contra las células B u otros dentro de los 6 meses anteriores a la aleatorización.
- Recibió Ig IV o epoetina alfa dentro de las 6 semanas anteriores a la aleatorización.
- Recibir más de 2 medicamentos concomitantes para el tratamiento de la AHAI.
- Se aplican otros criterios de exclusión.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Período inicial de seguridad y confirmación de dosis (SRP): Obexelimab
Obexelimab se administrará como una inyección SC durante 24 semanas.
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Obexelimab es un anticuerpo monoclonal que se une simultáneamente a CD19 y FcγRIIb, lo que da como resultado una regulación a la baja de la actividad de las células B.
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Experimental: Período de control aleatorizado (RCP): Obexelimab
Obexelimab se administrará como una inyección SC durante 24 semanas.
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Obexelimab es un anticuerpo monoclonal que se une simultáneamente a CD19 y FcγRIIb, lo que da como resultado una regulación a la baja de la actividad de las células B.
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Comparador de placebos: Período de control aleatorio (RCP): Placebo
El placebo se administrará como una inyección SC durante 24 semanas.
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Placebo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Período de preinclusión (SRP) de confirmación de dosis y seguridad
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de participantes con un aumento de hemoglobina (Hgb) ≥ 10 g/dL y ≥ 2 g/dL desde el inicio sin uso de transfusión de sangre o terapia de rescate con glucocorticoides (GC).
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24 semanas
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Período de control aleatorio (RCP)
Periodo de tiempo: 24 semanas
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Proporción de participantes que logran una respuesta duradera de Hgb (definida como un aumento de Hgb ≥ 10 g/dL y ≥ 2 g/dL desde el inicio en al menos 3 de 4 visitas consecutivas disponibles), como muy pronto en la semana 12 o después, sin uso de transfusión de sangre o terapia de rescate con GC antes de lograr una respuesta duradera hasta la semana 24.
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24 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ZB012-03-002
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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