Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie přípravku NNZ-2591 u pediatrických pacientů se syndromem Phelan-McDermid

27. května 2026 aktualizováno: Neuren Pharmaceuticals Limited

Fáze 3 randomizované, dvojitě zaslepené, placebem kontrolované studie zkoumající účinnost a bezpečnost perorálně podávaného přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem u dětských účastníků s Phelan-McDermidovým syndromem

Tato fáze 3, randomizovaná, dvojitě zaslepená, paralelně skupinová (2-ramenná), placebem kontrolovaná, multicentrická studie vyhodnotí účinnost a bezpečnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem u pediatrických účastníků s Phelan-McDermidovým syndromem.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Po poskytnutí informovaného souhlasu/přivolení vstoupí pediatričtí účastníci s Phelan-McDermidovým syndromem ve věku 3–12 let do 4týdenního screeningového období a podstoupí hodnocení způsobilosti, základních charakteristik a závažnosti příznaků.

Po potvrzení způsobilosti budou účastníci randomizováni v poměru 1:1 k přijímání buď perorálně podávaného přípravku NNZ-2591, nebo odpovídajícího placeba během 13týdenního léčebného období. Následně bude bezprostředně po dokončení léčebného období následovat 2týdenní bezpečnostní sledovací období.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

160

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Rafael, California, Spojené státy, 94903
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60612
    • Maryland
      • Chevy Chase, Maryland, Spojené státy, 20815
    • Massachusetts
      • Brookline, Massachusetts, Spojené státy, 02445
      • Lexington, Massachusetts, Spojené státy, 02421
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Děti mužského nebo ženského pohlaví s Phelan-McDermidovým syndromem ve věku 3 až 12 let (včetně) v době podepsání informovaného souhlasu.
  2. Klinická diagnóza Phelan-McDermidova syndromu s prokázanou genetickou abnormalitou SHANK3 způsobující onemocnění.
  3. Tělesná hmotnost ≥ 10 kg při screeningu.
  4. Účastníci s celkovým skóre PMSA-S ≥ 3 při screeningové a vstupní návštěvě.
  5. Neaktivně procházející regresí nebo ztrátou dovedností.

Kritéria pro vyloučení:

  1. Užívání vylučujících léků nebo nestabilní léčebné režimy povolených souběžných léků podle požadavků protokolu.
  2. Aktuální léčba více než 3 povolenými psychotropními léky.
  3. Účastníci se záchvaty musí být kontrolováni maximálně 2 antikonvulzivními léky (nezapočítávají se záchranné léky).
  4. Psychotropní léky nebo jakékoli jiné léky používané pro chronické onemocnění (s výjimkou antibiotik, léků proti bolesti, protiprůjmových léků a projímadel), jejichž dávky a dávkovací režim nebyly stabilní alespoň 4 týdny před screeningem. Pokud byla léčba ukončena, ukončení musí nastat nejméně 2 týdny před začátkem screeningu.
  5. Jakékoli interkurentní záchvaty v posledních 6 měsících a/nebo více než 1 záchvat v posledních 12 měsících. • Jeden febrilní záchvat v 6 měsících před screeningem je povolen, pokud nebyla vyžadována záchranná medikace.
  6. Abnormální výsledky laboratorních testů jaterních funkcí během screeningového období, jak definuje protokol.
  7. Abnormální QT interval na screeningovém EKG, jak definuje protokol.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Rameno NNZ-2591

Celková doba trvání této studie pro každého účastníka bude až přibližně 17 až 19 týdnů.

Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 k perorálnímu podávání NNZ-2591 během 13týdenního léčebného období.
Lék: NNZ-2591
Studijní léčivo bude podáváno dvakrát denně perorálně.
Komparátor placeba: Placebo skupina

Celková délka této studie pro každého účastníka bude až přibližně 17 až 19 týdnů.

Účastníci budou randomizováni v poměru 1:1 k perorálnímu podávání placeba odpovídajícího přípravku NNZ-2591 během 13týdenního léčebného období.
Lék: Placebo
Studijní lék bude podáván dvakrát denně perorálně.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená pomocí celkového skóre hodnocení změn u Phelan-McDermidova syndromu (PMSA-C).
Časové okno: Týden 13
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená pomocí celkového skóre Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C). Skóre PMSA-C se pohybuje od 1 do 7, přičemž 1 značí výrazné zlepšení a 7 značí výrazné zhoršení.
Týden 13
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou od výchozí hodnoty v subdoméně receptivní komunikace hrubého skóre Vineland Adaptive Behavior Scales-3, Interview verze (Vineland-3).
Časové okno: 13. týden
Efektivita přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou od výchozí hodnoty v surovém skóre subdomény receptivní komunikace Vineland Adaptive Behavior Scales-3, interview verze (Vineland-3).
Vyšší surové skóre subdomény receptivní komunikace indikuje lepší adaptivní chování.
13. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená celkovým skóre Caregiver Impression of Change (CIC).
Časové okno: 13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená celkovým skóre Caregiver Impression of Change (CIC). Skóre CIC se pohybuje od 1 do 7, přičemž 1 znamená výrazné zlepšení a 7 značí výrazné zhoršení.
13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená pomocí skóre domén Hodnocení změny u Phelan-McDermidova syndromu (PMSA-C).
Časové okno: 13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená pomocí skóre domén Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Change (PMSA-C). Skóre domén PMSA-C se pohybují od 1 do 7, přičemž 1 značí výrazné zlepšení a 7 značí výrazné zhoršení.
13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená pomocí skóre domény Caregiver Impression of Change (CIC).
Časové okno: 13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená pomocí skóre domény Dojem pečovatele o změně (CIC). Skóre CIC se pohybuje od 1 do 7, přičemž 1 znamená výrazné zlepšení a 7 výrazné zhoršení.
13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou od výchozí hodnoty v doménových skórech Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S).
Časové okno: Týden 13
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou od výchozí hodnoty v doménových skórech Phelan-McDermid Syndrome Assessment of Severity (PMSA-S). Skóre PMSA-S se pohybují od 1 do 7, přičemž 1 znamená typické pro věk, vůbec nepostižené, a 7 patří mezi nejzávažněji postižené.
Týden 13
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou celkového skóre PMSA-S od výchozí hodnoty.
Časové okno: 13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou od výchozí hodnoty v celkovém skóre PMSA-S. Skóre PMSA-S se pohybuje od 1 do 7, přičemž 1 znamená typické pro daný věk, vůbec nepoškozené, a 7 patří mezi nejzávažněji poškozené.
13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou skóre PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS) od výchozí hodnoty.
Časové okno: 13. týden
Účinnost přípravku NNZ-2591 ve srovnání s placebem měřená změnou od výchozí hodnoty ve skóre PMS Clinician Domain Specific Rating Scale (PMS-DSRS). Skóre PMS-DSRS se pohybuje od 0 do 4, přičemž 0 znamená příznak se nevyskytuje a 4 znamená velmi závažný.
13. týden

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Neuren Pharmaceuticals Limited

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

12. listopadu 2025

Primární dokončení (Odhadovaný)

31. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

15. listopadu 2027

Termíny zápisu do studia

První předloženo

13. listopadu 2025

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. prosince 2025

První zveřejněno (Aktuální)

15. prosince 2025

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

29. května 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • NEU-2591-PMS-301

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Phelan-McDermidův syndrom

Klinické studie na NNZ-2591

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Colombia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit