Vztah mezi cirkulujícím sklerostinem a kostními lézemi u pacientů s mastocytózou
Role sklerostinu u mastocytózy kostí
Mastocytóza je velmi vzácná a vysoce heterogenní skupina poruch, charakterizovaná akumulací klonálních žírných buněk, které mohou infiltrovat několik orgánů a tkání.
Kosti jsou nejčastější lokalizací systémové mastocytózy. Cílem našeho výzkumu bylo vysvětlit potenciální roli sklerostinu v patogenezi kostního onemocnění u mastocytózy.
Přehled studie
Detailní popis
Mastocytóza je heterogenní skupina poruch charakterizovaných akumulací klonálních žírných buněk, které mohou infiltrovat několik orgánů, jako je kůže, kostní dřeň nebo játra. Kostra je nejčastější lokalizací systémové mastocytózy (SM). Postižení kostí se vyskytuje přibližně u 70 % pacientů se SM. Patogeneze onemocnění kostí mastocytózou je málo pochopena.
Cílem našeho výzkumu je vysvětlit potenciální roli sklerostinu, nedávno objeveného proteinu kostní tkáně, v patogenezi kostních změn u pacientů s mastocytózou.
Studijní soubor tvoří dospělí pacienti s mastocytózou rozděleni podle klinických variant onemocnění (agresivní systémová mastocytóza - ASM, systémová mastocytóza s přidruženými hematologickými novotvary SM-AHN, doutnající systémová mastocytóza - SSM, indolentní systémová mastocytóza - ISM a kožní mastocytóza - CM a skupina zdravých dobrovolníků.
Hodnotí se koncentrace sklerostinu, bioaktivního sklerostinu a exprese genu SOST v lidské plazmě a supernatantech kultury lidských žírných buněk HMC-1.2. Pro hodnocení exprese sklerostinu na úrovni mRNA se používá metoda Real-Time PCR, zatímco koncentrace sklerostinového proteinu a jeho bioaktivní formy se hodnotí pomocí enzymové imunoanalýzy ELISA. Získané výsledky jsou korelovány s vybranými demografickými, klinickými, laboratorními a radiologickými nálezy. Nízkodávkové CT vyšetření se používá k posouzení kostních změn.
Tyto předběžné výsledky by mohly naznačit, že sklerostin může být novým terapeutickým cílem u pacientů s mastocytózou.
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Telefonní číslo: +48815345468
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
Studijní místa
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, Polsko, 20-081
- Nábor
- Department of Hematooncology and Bone Marrow Transplantation
-
Kontakt:
- Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
-
-
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Metoda odběru vzorků
Studijní populace
Studijní soubor tvoří dospělí pacienti s diagnostikovanou mastocytózou, dělí se podle klinických variant: agresivní systémová mastocytóza (ASM), systémová mastocytóza s přidruženým hematologickým novotvarem (SM-AHN), indolentní systémová mastocytóza (ISM), doutnající systémová mastocytóza (SSM) a kožní mastocytóza (CM).
Diagnóza mastocytózy by měla být stanovena na základě biopsie postiženého orgánu (trepanobiopsie kostní dřeně, kůže postižená onemocněním) podle klasifikace WHO z roku 2022. Kontrolní skupinu tvořilo 30 zdravých dobrovolníků odpovídajících studijní skupině z hlediska věku a pohlaví.
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk > 18 let
- Mastocytóza definovaná podle kritérií WHO
- Známý stav mutace KIT
Kritéria vyloučení:
- Historie transplantace orgánů
- Neschopnost dát informovaný souhlas
- Těhotenství, kojení
- Zranitelný pacient, definovaný jako: pacient s jiným nekontrolovaným závažným onemocněním; pacient pod právní ochranou
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
měření plazmatického sklerostinu (v pmol/l) exprese genu SOST pomocí Real-Time PCR rozměry osteolytických lézí na nízkodávkové počítačové tomografii (v mm) rozměry osteosklerotických lézí na nízkodávkové počítačové tomografii (v mm)
Časové okno: 1 rok
|
Primární výstupní opatření se týkají:
|
1 rok
|
|
rozměry osteolytických lézí (v mm)
Časové okno: 1 rok
|
Primární výstupní opatření se týkají: - měření rozměrů osteolytických kostních lézí na nízkodávkové počítačové tomografii u pacientů s mastocytózou |
1 rok
|
|
rozměry osteosklerotických lézí (v mm)
Časové okno: 1 rok
|
Primární výstupní opatření se týkají: - měření rozměrů osteosklerotických kostních lézí na nízkodávkové počítačové tomografii u pacientů s mastocytózou |
1 rok
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Vrchní vyšetřovatel: Aneta A Szudy-Szczyrek, MD., PhD., Medical University of Lublin
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
Primární dokončení (Aktuální)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- SCLERMAST01
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .