Zusammenhang zwischen zirkulierendem Sklerostin und Knochenläsionen bei Patienten mit Mastozytose
Rolle von Sklerostin bei Mastozytose-Knochenerkrankungen
Mastozytose ist eine sehr seltene und äußerst heterogene Gruppe von Erkrankungen, die durch die Ansammlung klonaler Mastzellen gekennzeichnet ist, die mehrere Organe und Gewebe infiltrieren können.
Knochen sind der häufigste Lokalisationsort einer systemischen Mastozytose. Ziel unserer Forschung war es, die mögliche Rolle von Sklerostin bei der Pathogenese von Knochenerkrankungen bei Mastozytose zu erklären.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Intervention / Behandlung
Detaillierte Beschreibung
Mastozytose ist eine heterogene Gruppe von Erkrankungen, die durch die Ansammlung klonaler Mastzellen gekennzeichnet ist, die mehrere Organe wie Haut, Knochenmark oder Leber infiltrieren können. Das Skelett ist die häufigste Lokalisation der systemischen Mastozytose (SM). Bei etwa 70 % der SM-Patienten kommt es zu einer Knochenbeteiligung. Die Pathogenese der Mastozytose-Knochenerkrankung ist kaum bekannt.
Ziel unserer Forschung ist es, die mögliche Rolle von Sklerostin, einem kürzlich entdeckten Knochengewebeprotein, bei der Pathogenese von Knochenveränderungen bei Patienten mit Mastozytose zu erklären.
Die Studiengruppe besteht aus erwachsenen Patienten mit Mastozytose, aufgeteilt nach ihren klinischen Krankheitsvarianten (aggressive systemische Mastozytose – ASM, systemische Mastozytose mit assoziierten hämatologischen Neoplasien SM-AHN, schwelende systemische Mastozytose – SSM, indolente systemische Mastozytose – ISM und kutane Mastozytose – CM; und eine Gruppe gesunder Freiwilliger.
Die Konzentration von Sklerostin, bioaktivem Sklerostin und die Expression des SOST-Gens in menschlichem Plasma und Überständen menschlicher HMC-1.2-Mastzellkulturen werden beurteilt. Mit der Real-Time-PCR-Methode wird die Expression von Sklerostin auf mRNA-Ebene beurteilt, während die Konzentration des Sklerostin-Proteins und seiner bioaktiven Form mit der Enzymimmunoassay-ELISA-Methode beurteilt wird. Die erhaltenen Ergebnisse werden mit ausgewählten demografischen, klinischen, labortechnischen und radiologischen Befunden korreliert. Zur Beurteilung von Knochenveränderungen wird ein niedrig dosierter CT-Scan verwendet.
Diese vorläufigen Ergebnisse könnten darauf hindeuten, dass Sklerostin ein neues therapeutisches Ziel bei Patienten mit Mastozytose sein könnte.
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Telefonnummer: +48815345468
- E-Mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
Studienorte
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Lubelskie
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Lublin, Lubelskie, Polen, 20-081
- Rekrutierung
- Department of Hematooncology and Bone Marrow Transplantation
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Kontakt:
- Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- E-Mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
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Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
- Erwachsene
- Älterer Erwachsener
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Probenahmeverfahren
Studienpopulation
Die Studiengruppe besteht aus erwachsenen Patienten mit diagnostizierter Mastozytose und unterteilt sich nach den klinischen Varianten: aggressive systemische Mastozytose (ASM), systemische Mastozytose mit assoziierter hämatologischer Neoplasie (SM-AHN), indolente systemische Mastozytose (ISM), schwelende systemische Mastozytose (SSM). und kutane Mastozytose (CM).
Die Diagnose einer Mastozytose sollte auf der Grundlage einer Biopsie des betroffenen Organs (Knochenmark-Trepanbiopsie, von der Krankheit betroffene Haut) gemäß der WHO-Klassifikation 2022 gestellt werden. Die Kontrollgruppe bestand aus 30 gesunden Freiwilligen, die hinsichtlich Alter und Geschlecht mit der Studiengruppe übereinstimmten.
Beschreibung
Einschlusskriterien:
- Alter > 18 Jahre
- Mastozytose definiert nach WHO-Kriterien
- Bekannter KIT-Mutationsstatus
Ausschlusskriterien:
- Geschichte der Organtransplantation
- Unfähigkeit, eine informierte Einwilligung zu erteilen
- Schwangerschaft, Stillzeit
- Gefährdeter Patient, definiert als: Patient mit einer anderen unkontrollierten schweren Krankheit; Patient unter rechtlichem Schutz
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Plasma-Sklerostin-Messungen (in pmol/l) SOST-Genexpression durch Echtzeit-PCR Abmessungen von osteolytischen Läsionen in der Niedrigdosis-Computertomographie (in mm) Abmessungen von osteosklerotischen Läsionen in der Niedrigdosis-Computertomographie (in mm)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die primären Ergebnismaße betreffen:
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1 Jahr
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Abmessungen osteolytischer Läsionen (in mm)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die primären Ergebnismaße betreffen: - Messungen der Ausmaße osteolytischer Knochenläsionen mittels Niedrigdosis-Computertomographie bei Patienten mit Mastozytose |
1 Jahr
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Abmessungen osteosklerotischer Läsionen (in mm)
Zeitfenster: 1 Jahr
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Die primären Ergebnismaße betreffen: - Messungen der Ausmaße osteosklerotischer Knochenläsionen mittels Niedrigdosis-Computertomographie bei Patienten mit Mastozytose |
1 Jahr
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Hauptermittler: Aneta A Szudy-Szczyrek, MD., PhD., Medical University of Lublin
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Tatsächlich)
Primärer Abschluss (Tatsächlich)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Schlüsselwörter
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- SCLERMAST01
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Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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