Relatie tussen circulerende sclerostin en botlaesies bij patiënten met mastocytose
Rol van sclerostin bij mastocytose-botziekte
Mastocytose is een zeer zeldzame en zeer heterogene groep aandoeningen, gekenmerkt door de accumulatie van klonale mestcellen die verschillende organen en weefsels kunnen infiltreren.
Botten zijn de meest voorkomende lokalisatie van systemische mastocytose. Het doel van ons onderzoek was om de potentiële rol van sclerostine in de pathogenese van botziekte bij mastocytose te verklaren.
Studie Overzicht
Gedetailleerde beschrijving
Mastocytose is een heterogene groep aandoeningen, gekenmerkt door de ophoping van klonale mestcellen die verschillende organen kunnen infiltreren, zoals de huid, het beenmerg of de lever. Het skelet is de meest voorkomende lokalisatie van systemische mastocytose (SM). Botaantasting komt voor bij ongeveer 70% van de SM-patiënten. De pathogenese van mastocytose-botziekte is slecht begrepen.
Het doel van ons onderzoek is om de potentiële rol van sclerostine, een recent ontdekt botweefseleiwit, in de pathogenese van botveranderingen bij patiënten met mastocytose te verklaren.
De onderzoeksgroep bestaat uit volwassen patiënten met mastocytose, verdeeld op basis van hun klinische ziektevarianten (agressieve systemische mastocytose - ASM, systemische mastocytose met geassocieerde hematologische neoplasmata SM-AHN, smeulende systemische mastocytose - SSM, indolente systemische mastocytose - ISM en cutane mastocytose - CM; en een groep gezonde vrijwilligers.
De concentratie van sclerostin, bioactief sclerostine en expressie van het SOST-gen in menselijk plasma en HMC-1.2 menselijke mestcelkweeksupernatanten worden beoordeeld. De Real-Time PCR-methode wordt gebruikt om de expressie van sclerostine op mRNA-niveau te evalueren, terwijl de concentratie van het sclerostine-eiwit en zijn bioactieve vorm wordt beoordeeld met behulp van de enzymimmunoassay-ELISA-methode. De verkregen resultaten worden gecorreleerd met geselecteerde demografische, klinische, laboratorium- en radiologische bevindingen. Een lage dosis CT-scan wordt gebruikt om botveranderingen te beoordelen.
Deze voorlopige resultaten zouden ertoe kunnen bijdragen dat sclerostine een nieuw therapeutisch doelwit kan zijn bij patiënten met mastocytose.
Studietype
Inschrijving (Geschat)
Contacten en locaties
Studiecontact
- Naam: Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Telefoonnummer: +48815345468
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
Studie Locaties
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, Polen, 20-081
- Werving
- Department of Hematooncology and Bone Marrow Transplantation
-
Contact:
- Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
-
-
Deelname Criteria
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
- Volwassen
- Oudere volwassene
Accepteert gezonde vrijwilligers
Bemonsteringsmethode
Studie Bevolking
De onderzoeksgroep bestaat uit volwassen patiënten bij wie mastocytose is vastgesteld en is verdeeld volgens de klinische varianten: agressieve systemische mastocytose (ASM), systemische mastocytose met geassocieerd hematologisch neoplasma (SM-AHN), indolente systemische mastocytose (ISM), smeulende systemische mastocytose (SSM) en cutane mastocytose (CM).
De diagnose mastocytose moet worden gesteld op basis van een biopsie van het aangetaste orgaan (beenmerg-trefinebiopsie, door de ziekte aangetaste huid), volgens de WHO-classificatie van 2022. De controlegroep bestond uit 30 gezonde vrijwilligers die qua leeftijd en geslacht met de studiegroep overeenkwamen.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd > 18 jaar
- Mastocytose gedefinieerd volgens de WHO-criteria
- Bekende KIT-mutatiestatus
Uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis van orgaantransplantatie
- Onvermogen om geïnformeerde toestemming te geven
- Zwangerschap, borstvoeding
- Kwetsbare patiënt, gedefinieerd als: patiënt met een andere ongecontroleerde ernstige ziekte; patiënt onder juridische bescherming
Studie plan
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
plasma-sclerostinmetingen (in pmol/l) SOST-genexpressie door Real-Time PCR afmetingen van osteolytische laesies op computertomografie met lage dosis (in mm) afmetingen van osteosclerotische laesies op computertomografie met lage dosis (in mm)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De primaire uitkomstmaten hebben betrekking op:
|
1 jaar
|
|
afmetingen van osteolytische laesies (in mm)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De primaire uitkomstmaten hebben betrekking op: - de metingen van de afmetingen van osteolytische botlaesies op computertomografie met lage dosis bij patiënten met mastocytose |
1 jaar
|
|
afmetingen van osteosclerotische laesies (in mm)
Tijdsspanne: 1 jaar
|
De primaire uitkomstmaten hebben betrekking op: - de metingen van de afmetingen van osteosclerotische botlaesies op computertomografie met lage dosis bij patiënten met mastocytose |
1 jaar
|
Medewerkers en onderzoekers
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Aneta A Szudy-Szczyrek, MD., PhD., Medical University of Lublin
Studie record data
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
Primaire voltooiing (Werkelijk)
Studie voltooiing (Geschat)
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
Eerst geplaatst (Werkelijk)
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
Laatst geverifieerd
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- SCLERMAST01
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .