Forholdet mellem cirkulerende sclerostin og knoglelæsioner hos patienter med mastocytose
Rolle af sclerostin i mastocytose knoglesygdom
Mastocytose er en meget sjælden og meget heterogen gruppe af lidelser, karakteriseret ved akkumulering af klonale mastceller, som kan infiltrere flere organer og væv.
Knogler er den hyppigste lokalisering af systemisk mastocytose. Målet med vores forskning var at forklare sclerostins potentielle rolle i patogenesen af knoglesygdomme i mastocytose.
Studieoversigt
Detaljeret beskrivelse
Mastocytose er en heterogen gruppe af lidelser, karakteriseret ved ophobning af klonale mastceller, som kan infiltrere flere organer, såsom hud, knoglemarv eller lever. Skelettet er den hyppigste lokalisering af systemisk mastocytose (SM). Knoglepåvirkning forekommer hos cirka 70 % af SM-patienter. Patogenese af mastocytose knoglesygdom er dårligt forstået.
Formålet med vores forskning er at forklare den potentielle rolle for sclerostin, et nyligt opdaget knoglevævsprotein, i patogenesen af knogleforandringer hos patienter med mastocytose.
Studiegruppen består af voksne patienter med mastocytose opdelt efter deres kliniske varianter af sygdom (aggressiv systemisk mastocytose - ASM, systemisk mastocytose med tilhørende hæmatologiske neoplasmer SM-AHN, ulmende systemisk mastocytose - SSM, indolent systemisk mastocytose - ISM og kutan mastocytose - CM; og gruppe af raske frivillige.
Koncentrationen af sclerostin, bioaktivt sclerostin og ekspression af SOST-genet i humant plasma og HMC-1.2 humane mastcellekultursupernatanter vurderes. Real-Time PCR-metoden bruges til at evaluere ekspressionen af sclerostin på mRNA-niveau, mens koncentrationen af sclerostinproteinet og dets bioaktive form vurderes ved hjælp af enzymimmunoassay ELISA-metoden. De opnåede resultater er korreleret med udvalgte demografiske, kliniske, laboratorie- og radiologiske fund. Lavdosis CT-scanning bruges til at vurdere knogleforandringer.
Disse foreløbige resultater kunne tjene til, at sclerostin kan være et nyt terapeutisk mål hos patienter med mastocytose.
Undersøgelsestype
Tilmelding (Anslået)
Kontakter og lokationer
Studiekontakt
- Navn: Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Telefonnummer: +48815345468
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
Studiesteder
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, Polen, 20-081
- Rekruttering
- Department of Hematooncology and Bone Marrow Transplantation
-
Kontakt:
- Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
-
-
Deltagelseskriterier
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Voksen
- Ældre voksen
Tager imod sunde frivillige
Prøveudtagningsmetode
Studiebefolkning
Studiegruppen består af voksne patienter diagnosticeret med mastocytose, inddeler efter de kliniske varianter: aggressiv systemisk mastocytose (ASM), systemisk mastocytose med tilhørende hæmatologisk neoplasma (SM-AHN), indolent systemisk mastocytose (ISM), ulmende systemisk mastocytose (SSM) og kutan mastocytose (CM).
Diagnosen mastocytose bør etableres på grundlag af biopsi af det berørte organ (knoglemarvstrefinbiopsi, hud ramt af sygdommen), efter 2022 WHO-klassificeringen. Kontrolgruppen omfattede 30 raske frivillige, der var matchet med undersøgelsesgruppen med hensyn til alder og køn.
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- Alder > 18 år
- Mastocytose defineret efter WHOs kriterier
- Kendt KIT-mutationsstatus
Ekskluderingskriterier:
- Historie om organtransplantation
- Manglende evne til at give informeret samtykke
- Graviditet, amning
- Sårbar patient, defineret som: patient med en anden ukontrolleret alvorlig sygdom; patient under juridisk beskyttelse
Studieplan
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
plasmasklerostinmålinger (i pmol/l) SOST-genekspression ved realtids-PCR-dimensioner af osteolytiske læsioner på lavdosis computertomografi (i mm) dimensioner af osteosklerotiske læsioner på lavdosis computertomografi (i mm)
Tidsramme: 1 år
|
De primære resultatmål vedrører:
|
1 år
|
|
dimensioner af osteolytiske læsioner (i mm)
Tidsramme: 1 år
|
De primære resultatmål vedrører: - målingerne af dimensionerne af osteolytiske knoglelæsioner på lavdosis computertomografi hos patienter med mastocytose |
1 år
|
|
dimensioner af osteosklerotiske læsioner (i mm)
Tidsramme: 1 år
|
De primære resultatmål vedrører: - målingerne af dimensionerne af osteosklerotiske knoglelæsioner på lavdosis computertomografi hos patienter med mastocytose |
1 år
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Sponsor
Efterforskere
- Ledende efterforsker: Aneta A Szudy-Szczyrek, MD., PhD., Medical University of Lublin
Datoer for undersøgelser
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
Primær færdiggørelse (Faktiske)
Studieafslutning (Anslået)
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
Først opslået (Faktiske)
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
Sidst verificeret
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Nøgleord
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- SCLERMAST01
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .
Kliniske forsøg med SCLEROSTIN
-
Abant Izzet Baysal UniversityUkendt
-
Sohag UniversityIkke rekrutterer endnuType 1 diabetesEgypten
-
Aswan University HospitalAfsluttet