Relation entre la sclérostine circulante et les lésions osseuses chez les patients atteints de mastocytose
Rôle de la sclérostine dans la maladie osseuse de la mastocytose
La mastocytose est un groupe de maladies très rares et très hétérogènes, caractérisé par l'accumulation de mastocytes clonaux pouvant infiltrer plusieurs organes et tissus.
Les os constituent la localisation la plus fréquente de la mastocytose systémique. Le but de notre recherche était d'expliquer le rôle potentiel de la sclérostine dans la pathogenèse des maladies osseuses liées à la mastocytose.
Aperçu de l'étude
Description détaillée
La mastocytose est un groupe hétérogène de maladies, caractérisées par l'accumulation de mastocytes clonaux pouvant infiltrer plusieurs organes, comme la peau, la moelle osseuse ou le foie. Le squelette est la localisation la plus fréquente de la mastocytose systémique (SM). Une atteinte osseuse survient chez environ 70 % des patients SM. La pathogenèse de la mastocytose osseuse est mal comprise.
Le but de notre recherche est d'expliquer le rôle potentiel de la sclérostine, une protéine du tissu osseux récemment découverte, dans la pathogenèse des modifications osseuses chez les patients atteints de mastocytose.
Le groupe d'étude est composé de patients adultes atteints de mastocytose répartis selon leurs variantes cliniques de la maladie (mastocytose systémique agressive - ASM, mastocytose systémique avec néoplasmes hématologiques associés SM-AHN, mastocytose systémique latente - SSM, mastocytose systémique indolente - ISM et mastocytose cutanée - CM et groupe de volontaires sains.
La concentration de sclérostine, de sclérostine bioactive et l'expression du gène SOST dans le plasma humain et les surnageants de culture de mastocytes humains HMC-1.2 sont évaluées. La méthode PCR en temps réel est utilisée pour évaluer l'expression de la sclérostine au niveau de l'ARNm, tandis que la concentration de la protéine sclérostine et sa forme bioactive est évaluée à l'aide de la méthode ELISA de dosage immunoenzymatique. Les résultats obtenus sont corrélés à des résultats démographiques, cliniques, de laboratoire et radiologiques sélectionnés. La tomodensitométrie à faible dose est utilisée pour évaluer les modifications osseuses.
Ces résultats préliminaires pourraient indiquer que la sclérostine pourrait constituer une nouvelle cible thérapeutique chez les patients atteints de mastocytose.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Numéro de téléphone: +48815345468
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
Lieux d'étude
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Lubelskie
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Lublin, Lubelskie, Pologne, 20-081
- Recrutement
- Department of Hematooncology and Bone Marrow Transplantation
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Contact:
- Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
Méthode d'échantillonnage
Population étudiée
Le groupe d'étude est composé de patients adultes diagnostiqués avec une mastocytose, divisé selon les variantes cliniques : mastocytose systémique agressive (ASM), mastocytose systémique avec néoplasme hématologique associé (SM-AHN), mastocytose systémique indolente (ISM), mastocytose systémique latente (SSM) et mastocytose cutanée (CM).
Le diagnostic de mastocytose doit être établi sur la base de la biopsie de l'organe atteint (biopsie au trépan de la moelle osseuse, peau atteinte par la maladie), selon la classification OMS 2022. Le groupe témoin comprenait 30 volontaires sains appariés au groupe d’étude en termes d’âge et de sexe.
La description
Critère d'intégration:
- Âge > 18 ans
- Mastocytose définie selon les critères de l'OMS
- Statut de mutation KIT connu
Critère d'exclusion:
- Histoire de la transplantation d'organes
- Incapacité de donner un consentement éclairé
- Grossesse, Allaitement
- Patient vulnérable, défini comme : patient atteint d'une autre maladie grave non contrôlée ; patient sous protection juridique
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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mesures de la sclérostine plasmatique (en pmol/l) expression du gène SOST par PCR en temps réel dimensions des lésions ostéolytiques en tomodensitométrie à faible dose (en mm) dimensions des lésions ostéoscléreuses en tomodensitométrie à faible dose (en mm)
Délai: 1 an
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Les mesures des résultats principaux concernent :
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1 an
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dimensions des lésions ostéolytiques (en mm)
Délai: 1 an
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Les mesures des résultats principaux concernent : - les mesures des dimensions des lésions osseuses ostéolytiques en tomodensitométrie à faible dose chez les patients atteints de mastocytose |
1 an
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dimensions des lésions ostéoscléreuses (en mm)
Délai: 1 an
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Les mesures des résultats principaux concernent : - les mesures des dimensions des lésions osseuses ostéoscléreuses par tomodensitométrie à faible dose chez les patients atteints de mastocytose |
1 an
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Aneta A Szudy-Szczyrek, MD., PhD., Medical University of Lublin
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- SCLERMAST01
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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