Relazione tra sclerostina circolante e lesioni ossee in pazienti con mastocitosi
Ruolo della sclerostina nella malattia mastocitotica ossea
La mastocitosi è un gruppo di malattie molto raro ed estremamente eterogeneo, caratterizzato dall'accumulo di mastociti clonali che possono infiltrarsi in diversi organi e tessuti.
Le ossa sono la localizzazione più frequente della mastocitosi sistemica. Lo scopo della nostra ricerca era quello di spiegare il potenziale ruolo della sclerostina nella patogenesi della malattia ossea nella mastocitosi.
Panoramica dello studio
Descrizione dettagliata
La mastocitosi è un gruppo eterogeneo di malattie, caratterizzate dall'accumulo di mastociti clonali che possono infiltrarsi in diversi organi, come la pelle, il midollo osseo o il fegato. Lo scheletro è la localizzazione più frequente della mastocitosi sistemica (SM). Il coinvolgimento osseo si verifica in circa il 70% dei pazienti SM. La patogenesi della malattia mastocitotica ossea è poco conosciuta.
Lo scopo della nostra ricerca è spiegare il potenziale ruolo della sclerostina, una proteina del tessuto osseo recentemente scoperta, nella patogenesi dei cambiamenti ossei nei pazienti con mastocitosi.
Il gruppo di studio è composto da pazienti adulti affetti da mastocitosi suddivisi in base alle varianti cliniche della malattia (mastocitosi sistemica aggressiva - ASM, mastocitosi sistemica con neoplasie ematologiche associate SM-AHN, mastocitosi sistemica smoldering - SSM, mastocitosi sistemica indolente - ISM e mastocitosi cutanea - CM; e un gruppo di volontari sani.
Viene valutata la concentrazione di sclerostina, sclerostina bioattiva e espressione del gene SOST nel plasma umano e nei surnatanti di colture di mastociti umani HMC-1.2. Il metodo Real-Time PCR viene utilizzato per valutare l'espressione della sclerostina a livello di mRNA, mentre la concentrazione della proteina sclerostina e della sua forma bioattiva viene valutata utilizzando il metodo immunoenzimatico ELISA. I risultati ottenuti sono correlati con risultati demografici, clinici, di laboratorio e radiologici selezionati. La TC a basso dosaggio viene utilizzata per valutare i cambiamenti ossei.
Questi risultati preliminari potrebbero servire a far sì che la sclerostina possa essere un nuovo bersaglio terapeutico nei pazienti con mastocitosi.
Tipo di studio
Iscrizione (Stimato)
Contatti e Sedi
Contatto studio
- Nome: Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Numero di telefono: +48815345468
- Email: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
Luoghi di studio
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Lubelskie
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Lublin, Lubelskie, Polonia, 20-081
- Reclutamento
- Department of Hematooncology and Bone Marrow Transplantation
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Contatto:
- Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Email: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Adulto
- Adulto più anziano
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Il gruppo di studio è costituito da pazienti adulti con diagnosi di mastocitosi, si divide in base alle varianti cliniche: mastocitosi sistemica aggressiva (ASM), mastocitosi sistemica con neoplasia ematologica associata (SM-AHN), mastocitosi sistemica indolente (ISM), mastocitosi sistemica smoldering (SSM). e mastocitosi cutanea (CM).
La diagnosi di mastocitosi dovrebbe essere stabilita sulla base della biopsia dell'organo interessato (biopsia del midollo osseo, pelle colpita dalla malattia), seguendo la classificazione OMS 2022. Il gruppo di controllo comprendeva 30 volontari sani abbinati al gruppo di studio in termini di età e sesso.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età > 18 anni
- Mastocitosi definita secondo i criteri OMS
- Stato di mutazione KIT noto
Criteri di esclusione:
- Storia del trapianto d'organo
- Impossibilità di prestare il consenso informato
- Gravidanza, Allattamento
- Paziente Vulnerabile, definito come: paziente con un'altra malattia grave non controllata; paziente sotto tutela giuridica
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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misurazioni della sclerostina plasmatica (in pmol/l) espressione del gene SOST mediante Real-Time PCR dimensioni delle lesioni osteolitiche alla tomografia computerizzata a basso dosaggio (in mm) dimensioni delle lesioni osteosclerotiche alla tomografia computerizzata a basso dosaggio (in mm)
Lasso di tempo: 1 anno
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Le misure di esito primarie riguardano:
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1 anno
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dimensioni delle lesioni osteolitiche (in mm)
Lasso di tempo: 1 anno
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Le misure di esito primarie riguardano: - le misurazioni delle dimensioni delle lesioni ossee osteolitiche mediante tomografia computerizzata a basso dosaggio in pazienti con mastocitosi |
1 anno
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dimensioni delle lesioni osteosclerotiche (in mm)
Lasso di tempo: 1 anno
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Le misure di esito primarie riguardano: - le misurazioni delle dimensioni delle lesioni ossee osteosclerotiche mediante tomografia computerizzata a basso dosaggio in pazienti con mastocitosi |
1 anno
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Aneta A Szudy-Szczyrek, MD., PhD., Medical University of Lublin
Studiare le date dei record
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Effettivo)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- SCLERMAST01
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