Związek między krążącą sklerostyną a zmianami kostnymi u pacjentów z mastocytozą
Rola sklerostyny w chorobie kości związanej z mastocytozą
Mastocytoza to bardzo rzadka i wysoce niejednorodna grupa schorzeń, charakteryzująca się gromadzeniem klonalnych komórek tucznych, które mogą naciekać wiele narządów i tkanek.
Kości są najczęstszą lokalizacją mastocytozy układowej. Celem naszych badań było wyjaśnienie potencjalnej roli sklerostyny w patogenezie chorób kości w przebiegu mastocytozy.
Przegląd badań
Szczegółowy opis
Mastocytoza to heterogenna grupa schorzeń charakteryzująca się gromadzeniem klonalnych komórek tucznych, które mogą naciekać kilka narządów, takich jak skóra, szpik kostny czy wątroba. Szkielet jest najczęstszą lokalizacją mastocytozy układowej (SM). Zajęcie kości występuje u około 70% pacjentów z SM. Patogeneza choroby kości związanej z mastocytozą jest słabo poznana.
Celem naszych badań jest wyjaśnienie potencjalnej roli sklerostyny, niedawno odkrytego białka tkanki kostnej, w patogenezie zmian kostnych u pacjentów z mastocytozą.
Grupę badaną stanowią dorośli pacjenci z mastocytozą, podzieleni ze względu na kliniczny wariant choroby (agresywna mastocytoza układowa – ASM, mastocytoza układowa z towarzyszącymi nowotworami hematologicznymi SM-AHN, mastocytoza tląca – SSM, mastocytoza układowa powolna – ISM i mastocytoza skórna – CM; i grupa zdrowych ochotników.
Ocenia się stężenie sklerostyny, bioaktywnej sklerostyny oraz ekspresję genu SOST w osoczu ludzkim i supernatantach hodowli ludzkich komórek tucznych HMC-1.2. Do oceny ekspresji sklerostyny na poziomie mRNA wykorzystywana jest metoda Real-Time PCR, natomiast stężenie białka sklerostyny i jej formy bioaktywnej ocenia się metodą immunoenzymatyczną ELISA. Uzyskane wyniki koreluje się z wybranymi wynikami demograficznymi, klinicznymi, laboratoryjnymi i radiologicznymi. Do oceny zmian kostnych wykorzystuje się tomografię komputerową o niskiej dawce.
Te wstępne wyniki mogą pomóc w ustaleniu, że sklerostyna może stać się nowym celem terapeutycznym u pacjentów z mastocytozą.
Typ studiów
Zapisy (Szacowany)
Kontakty i lokalizacje
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- Numer telefonu: +48815345468
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
Lokalizacje studiów
-
-
Lubelskie
-
Lublin, Lubelskie, Polska, 20-081
- Rekrutacyjny
- Department of Hematooncology and Bone Marrow Transplantation
-
Kontakt:
- Aneta Szudy-Szczyrek, MD., PhD.
- E-mail: aneta.szudy-szczyrek@umlub.pl
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dorosły
- Starszy dorosły
Akceptuje zdrowych ochotników
Metoda próbkowania
Badana populacja
Grupę badaną stanowią dorośli pacjenci, u których zdiagnozowano mastocytozę, dzieli się ze względu na warianty kliniczne: agresywną mastocytozę układową (ASM), mastocytozę układową z towarzyszącym nowotworem hematologicznym (SM-AHN), mastocytozę układową indolentną (ISM), mastocytozę tlącą (SSM). i mastocytoza skórna (CM).
Rozpoznanie mastocytozy należy ustalić na podstawie biopsji zajętego narządu (biopsja trepanacyjna szpiku kostnego, skóra dotknięta chorobą), zgodnie z klasyfikacją WHO z 2022 roku. Grupę kontrolną stanowiło 30 zdrowych ochotników dobranych pod względem wieku i płci do grupy badanej.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek > 18 lat
- Mastocytoza zdefiniowana według kryteriów WHO
- Znany status mutacji KIT
Kryteria wyłączenia:
- Historia przeszczepiania narządów
- Brak możliwości wyrażenia świadomej zgody
- Ciąża, karmienie piersią
- Pacjent wrażliwy, zdefiniowany jako: pacjent z inną niekontrolowaną ciężką chorobą; pacjent objęty ochroną prawną
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
pomiary sklerostyny w osoczu (w pmol/l) ekspresja genu SOST metodą Real-Time PCR wymiary zmian osteolitycznych w niskodawkowej tomografii komputerowej (w mm) wymiary zmian osteosklerotycznych w niskodawkowej tomografii komputerowej (w mm)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Podstawowe mierniki wyniku dotyczą:
|
1 rok
|
|
wymiary zmian osteolitycznych (w mm)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Podstawowe mierniki wyniku dotyczą: - pomiary wymiarów zmian osteolitycznych w kościach w niskodawkowej tomografii komputerowej u chorych na mastocytozę |
1 rok
|
|
wymiary zmian osteosklerotycznych (w mm)
Ramy czasowe: 1 rok
|
Podstawowe mierniki wyniku dotyczą: - pomiary wymiarów zmian osteosklerotycznych w kościach w niskodawkowej tomografii komputerowej u chorych na mastocytozę |
1 rok
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Aneta A Szudy-Szczyrek, MD., PhD., Medical University of Lublin
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Szacowany)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- SCLERMAST01
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .