Zkoumání účinků plnospektrálního rostlinného extraktu léčivého konopí 0,08 % THC (NTI164) na pediatrický neuropsychiatrický syndrom s akutním nástupem (PANS) (CannaPANS)
6. září 2026 aktualizováno: Fenix Innovation Group
Tato studie zkoumá účinnost extraktu léčivého konopí (NTI164) s 0,08 % THC při léčbě dětí s pediatrickým akutním neuropsychiatrickým syndromem (PANS) po dobu 18 až 54 týdnů.
Účastníci ve věku 18 až 54 let začnou s denní dávkou 5 mg/kg, která se postupně zvyšuje až na maximum 20 mg/kg během čtyř týdnů.
Po dosažení maximální tolerované dávky si budou tuto dávku udržovat po dobu osmi týdnů s možností prodloužení až na 54 týdnů.
Studie bude měřit účinnost léčby pomocí dotazníků o emocionálních a behaviorálních změnách a ověří výsledky pomocí sekvenování RNA z plné krve pro posouzení imunitní dysfunkce.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Intervence / Léčba
Detailní popis
Tato otevřená studie trvá 18 až 54 týdnů a jejím cílem je posoudit účinnost plnospektrálního rostlinného extraktu léčivého konopí obsahujícího 0,08 % THC (NTI164) pro léčbu pediatrického neuropsychiatrického syndromu s akutním nástupem (PANS) u dětí. Hlavním cílem je vyhodnotit, jak účinná je léčba NTI164 po stanovenou dobu.
Protokol studie zahrnuje několik fází:
- **Fáze up-titrace:** Účastníci začnou s denní dávkou 5 mg/kg NTI164, přičemž tuto dávku postupně zvyšují během čtyřtýdenního období, dokud nedosáhnou buď maximální tolerované dávky, nebo 20 mg/kg denně.
- **Fáze léčby:** Po vzestupné titraci budou účastníci pokračovat v maximální tolerované dávce po dobu osmi týdnů.
- **Fáze prodloužení:** Po úvodní osmitýdenní léčebné fázi mají účastníci možnost pokračovat v maximální dávce až po dalších 46 týdnů, celkem tedy 54 týdnů léčby.
- **Fáze titrace dolů:** Na konci fáze léčby nebo prodloužení bude dávka postupně snižována o 5 mg/kg během čtyř týdnů, dokud účast účastníka ve studii neskončí.
Účinnost NTI164 bude sledována prostřednictvím dotazníků vedených účastníky i psychology, které jsou navrženy tak, aby sledovaly změny v emocích a chování pacientů s PANS. Kromě toho bude studie využívat sekvenování RNA z plné krve jako metodu k ověření přítomnosti signatury imunitní dysfunkce s cílem poskytnout biomarker pro odpověď na léčbu. Tento komplexní přístup se snaží zajistit důkladné vyhodnocení potenciálních přínosů NTI164 při zmírňování příznaků PANS.
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
18
Fáze
- Fáze 2
- Fáze 1
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Austrálie
- Monash Children's Hospital
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
- 1 - 17 let
- Pacienti, kteří splňují kritéria PANS
- Akutní nástup OCD nebo silně omezený příjem potravy
- Současná prezentace dalších neuropsychiatrických symptomů z alespoň 2 z následujících 7 kategorií: úzkost, emoční labilita/deprese, podrážděnost, agresivita nebo silně opoziční chování, regrese chování, zhoršení školního prospěchu, senzorické nebo motorické abnormality (např. tiky), somatické příznaky (např. poruchy spánku, enuréza nebo zvýšená frekvence močení)
- Příznaky, které nelze lépe vysvětlit známou neurologickou nebo zdravotní poruchou (např. Sydenhamova chorea)
- Skóre RCADS-P > 65 (škála úzkosti, sociální fobie, panické poruchy, OCD a nízké nálady, skóre > 65 odvozuje středně významné poškození)
- Jiné léky pro pacienty (např. antipsychotika) musí být stabilní alespoň 12 týdnů před účastí ve studii
Kritéria vyloučení:
- Infekce a/nebo užívání antibiotik během 2 týdnů před účastí ve studii (tj. základní krevní testy a zahájení NTI164)
- Nedávné změny u jiných léků pro pacienty (např. přidání nebo zvýšení anxiolytik, antidepresiv atd.; dávkování léků musí být stabilní alespoň 12 týdnů před účastí ve studii)
- mentální postižení bránící adekvátnímu souhlasu pacienta nebo které by ovlivnilo podávání zpráv v průběhu hodnocení; pacienti s mentálním postižením musí mít stále schopnost verbalizovat své symptomy/prožitky
- Pokračující užívání imunomodulační nebo imunosupresivní léčby v předchozích 12 týdnech, včetně steroidů, IVIG, antibiotik, nízkých dávek naltrexonu, mykofenolátu, rituximabu atd.
- V současné době užívá nebo užíval rekreační nebo léčebné konopí nebo léky na bázi kanabinoidů (např. Sativex ®, Epidiolex ®) v předchozích 12 týdnech a/nebo není ochoten nebo schopen se zdržet hlasování po dobu trvání studie
- Základní poškození ledvin, kardiovaskulární problémy (např. arytmie), současná nebo předchozí trombóza
- Porucha funkce jater, definovaná jako sérová alaninaminotransferáza (ALT) nebo aspartátaminotransferáza (AST) > 2 x horní hranice normy (ULN) nebo celkový bilirubin (TBL) > 2 x ULN; toto kritérium lze potvrdit až poté, co budou k dispozici základní laboratorní výsledky a účastníci, kteří toto kritérium nesplní, nebudou v této studii pokračovat
- Jiné diagnostikované neurologické stavy, které pravděpodobně přispívají k OCD/neuropsychiatrickým symptomům (např. Huntingtonova choroba)
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: N/A
- Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
- Maskování: Žádné (otevřený štítek)
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Aktivní skupina NTI164
Účastníci této skupiny dostávají extrakt z rostlin plnospektrálního léčivého konopí obsahující 0,08 % THC (NTI164) k léčbě pediatrického neuropsychiatrického syndromu s akutním nástupem (PANS).
Léčba začíná fází titrace nahoru, kde dávky začínají na 5 mg/kg denně a zvyšují se na maximum 20 mg/kg.
Poté následuje 8týdenní léčebná fáze s maximální tolerovanou dávkou.
Účastníci mají možnost tuto fázi prodloužit až na 54 týdnů.
Studie je zakončena fází titrace směrem dolů s postupným snižováním dávky během 4 týdnů.
Účinnost se hodnotí pomocí psychologických dotazníků a testů imunitních funkcí.
|
Tato intervence využívá extrakt z rostlin plnospektrálního léčivého konopí s nízkou koncentrací THC 0,08 % (NTI164), speciálně vyvinutý pro léčbu pediatrického neuropsychiatrického syndromu s akutním nástupem (PANS).
Dávkovací režim je pečlivě strukturován tak, aby se zvýšil z počátečních 5 mg/kg za den až na maximum 20 mg/kg, přizpůsobené individuálním úrovním tolerance.
Tato postupná titrace a možnost prodloužení léčby až na 54 týdnů ji odlišuje od jiných intervencí, které mohou používat různé koncentrace THC nebo kratší trvání léčby.
Účinnost NTI164 je přísně hodnocena prostřednictvím psychologických hodnocení a analýz biomarkerů.
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Klinická globální škála dojmu – zlepšení
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
Škála CGI-I (Clinical Global Impressions - Improvement) hodnotí zlepšení pacienta na stupnici od 1 do 7. Nižší skóre značí lepší zlepšení.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
|
Revidovaná dětská škála úzkosti a deprese – verze pro rodiče
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
RCADS-P (Revised Child Anxiety and Depression Scale – Parent Version) hodnotí úzkost a depresi u dětí, přičemž skóre jednotlivých položek se pohybuje od 0 do 3. Vyšší skóre značí závažnější symptomy, což znamená, že nižší skóre naznačuje lepší emoční pohodu.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Globální stupnice závažnosti tiků na Yale
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) měří závažnost tiků u jednotlivců, přičemž skóre jednotlivých položek se pohybuje od 0 do 5 pro motorické i vokální tiky.
Vyšší skóre značí závažnější tiky a nižší skóre odrážejí lepší kontrolu tiků.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
|
Dětská Yale-Brown obsedantně-kompulzivní stupnice
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
Dětská Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) hodnotí závažnost obsedantně-kompulzivních symptomů u dětí, přičemž skóre jednotlivých položek se pohybuje od 0 do 4. Vyšší skóre ukazuje na závažnější symptomy a nižší skóre naznačuje lepší kontrolu symptomů.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
|
Connersova škála
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
Conners' Scale měří problémy s chováním, přičemž skóre jednotlivých položek se pohybuje od 0 do 3. Vyšší skóre značí závažnější problémy s chováním a nižší skóre odrážejí lepší fungování chování.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
|
EQ-5D-Y
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
EQ-5D-Y (EuroQol Five-Dimension Youth) je měřítkem kvality života související se zdravím u dětí a dospívajících.
Posuzuje pět dimenzí, přičemž skóre jednotlivých položek se pohybuje od 1 do 3. Vyšší skóre znamená více zdravotních obtíží, což znamená, že nižší skóre odráží lepší kvalitu života.
|
Výchozí stav (před dávkou), 4, 12, 16 týdnů po zahájení léčby. Další časové body pro fázi prodloužení: 28., 40., 52. týden po zahájení léčby.
|
|
Krevní transkriptomický podpis
Časové okno: Výchozí stav (před dávkou) a 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Výsledek krevního transkriptomického podpisu hodnotí změny v genové expresi u dětí s PANS po léčbě NTI164 ve srovnání s výchozí hodnotou a kontrolami.
Sekvenování RNA vzorků krve identifikuje modifikace v transkriptomickém profilu a poskytne pohled na dopad léčby na molekulární procesy.
|
Výchozí stav (před dávkou) a 16 týdnů po zahájení léčby.
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Spolupracovníci
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
2. června 2023
Primární dokončení (Aktuální)
1. prosince 2025
Dokončení studie (Aktuální)
1. prosince 2025
Termíny zápisu do studia
První předloženo
11. září 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
27. září 2024
První zveřejněno (Aktuální)
1. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
9. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
6. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- NTIPANS1
- ACTRN12622001419752 (Jiný identifikátor: ANZCTR)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Popis plánu IPD
IPD nebude sdíleno podle komerčních omezení důvěrnosti.
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ne
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .