Investigación de los efectos del extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con 0,08% de THC (NTI164) en el síndrome neuropsiquiátrico de aparición aguda (PANS) pediátrico (CannaPANS)
6 de septiembre de 2026 actualizado por: Fenix Innovation Group
Este estudio investiga la eficacia de un extracto de cannabis medicinal (NTI164) con 0,08% de THC en el tratamiento de niños con síndrome neuropsiquiátrico pediátrico de inicio agudo (PANS) durante un período de 18 a 54 semanas.
Los participantes, de entre 18 y 54 años, comenzarán con una dosis diaria de 5 mg/kg, aumentando gradualmente hasta un máximo de 20 mg/kg durante cuatro semanas.
Después de alcanzar su dosis máxima tolerada, mantendrán esta dosis durante ocho semanas, con opción de extenderla hasta 54 semanas.
El estudio medirá la eficacia del tratamiento mediante cuestionarios sobre cambios emocionales y de comportamiento, y verificará los resultados con secuenciación de ARN en sangre completa para evaluar la disfunción inmune.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este estudio de etiqueta abierta dura de 18 a 54 semanas y tiene como objetivo evaluar la eficacia del extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo que contiene 0,08 % de THC (NTI164) para el tratamiento del síndrome neuropsiquiátrico de aparición aguda (PANS) pediátrico en niños. El objetivo principal es evaluar la eficacia del tratamiento con NTI164 durante la duración especificada.
El protocolo del estudio consta de varias fases:
- **Fase de ajuste ascendente:** Los participantes comenzarán con una dosis diaria de 5 mg/kg de NTI164, aumentando gradualmente esta dosis durante un período de cuatro semanas hasta alcanzar la dosis máxima tolerada o 20 mg/kg por día.
- **Fase de tratamiento:** Después del aumento de la dosis, los participantes continuarán con su dosis máxima tolerada durante ocho semanas.
- **Fase de extensión:** Después de la fase de tratamiento inicial de ocho semanas, los participantes tienen la opción de continuar con su dosis máxima durante hasta 46 semanas adicionales, con un total posible de 54 semanas de tratamiento.
- **Fase de reducción de dosis:** Al finalizar las fases de tratamiento o extensión, la dosis se reducirá gradualmente en 5 mg/kg durante cuatro semanas hasta que finalice la participación del participante en el estudio.
La eficacia de NTI164 se controlará a través de cuestionarios dirigidos por participantes y psicólogos, que están diseñados para rastrear los cambios en las emociones y el comportamiento de los pacientes con PANS. Además, el estudio empleará la secuenciación de ARN en sangre completa como método para validar la presencia de una firma de disfunción inmune, con el objetivo de proporcionar un biomarcador para la respuesta al tratamiento. Este enfoque integral busca garantizar una evaluación exhaustiva de los beneficios potenciales de NTI164 para aliviar los síntomas de PANS.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Australia, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Australia
- Monash Children's Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- 1 - 17 años de edad
- Pacientes que cumplen criterios PANS
- Inicio agudo de TOC o ingesta de alimentos severamente restringida
- Presentación concurrente de síntomas neuropsiquiátricos adicionales de al menos 2 de las siguientes 7 categorías: ansiedad, labilidad emocional/depresión, irritabilidad, agresión o conductas de oposición severa, regresión conductual, deterioro del rendimiento escolar, anomalías sensoriales o motoras (p. ej. tics), síntomas somáticos (p. ej. alteraciones del sueño, enuresis o aumento de la frecuencia urinaria)
- Los síntomas que no se explican mejor por un trastorno neurológico o médico conocido (p. ej. corea de Sydenham)
- Puntuaciones RCADS-P >65 (una escala de ansiedad, fobia social, trastorno de pánico, TOC y mal humor; una puntuación >65 infiere un deterioro moderado-significativo)
- Otros medicamentos para el paciente (p. ej. antipsicóticos) deben permanecer estables durante al menos 12 semanas antes de participar en el ensayo
Criterios de exclusión:
- Infección y/o uso de antibióticos en las 2 semanas previas a la participación en el ensayo (es decir, análisis de sangre basales e inicio de NTI164)
- Cambios recientes en la medicación de otros pacientes (p. ej. adición o aumento de ansiolíticos, antidepresivos, etc.; la dosis del medicamento debe permanecer estable durante al menos 12 semanas antes de participar en el ensayo)
- Discapacidad intelectual que impida el consentimiento adecuado del paciente, o que afectaría la presentación de informes durante el ensayo; Los pacientes con discapacidad intelectual aún deben tener la capacidad de verbalizar sus síntomas/experiencias.
- Uso continuo de tratamiento inmunomodulador o inmunosupresor en las 12 semanas anteriores, incluidos esteroides, IGIV, antibióticos, naltrexona en dosis bajas, micofenolato, rituximab, etc.
- Actualmente usa o ha usado cannabis medicinal o recreativo o medicamentos a base de cannabinoides (p. ej. Sativex ®, Epidiolex ®) en las 12 semanas anteriores y/o no quiere o no puede abstenerse durante la duración del ensayo.
- Insuficiencia renal subyacente, problemas cardiovasculares (p. ej. arritmia), trombosis actual o previa
- Función hepática deteriorada, definida como alanina aminotransferasa (ALT) sérica o aspartato aminotransferasa (AST) > 2 x límite superior de lo normal (LSN) o bilirrubina total (TBL) > 2 x LSN; Este criterio solo se puede confirmar una vez que los resultados de laboratorio iniciales estén disponibles y los participantes que no cumplan con este criterio no continuarán en este estudio.
- Otra afección neurológica diagnosticada que probablemente contribuya al TOC/síntomas neuropsiquiátricos (p. ej. enfermedad de Huntington)
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Grupo NTI164 activo
Los participantes de este grupo reciben extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo que contiene 0,08% de THC (NTI164) para tratar el síndrome neuropsiquiátrico pediátrico de aparición aguda (PANS).
El tratamiento comienza con una fase de aumento de dosis en la que las dosis comienzan con 5 mg/kg al día y aumentan hasta un máximo de 20 mg/kg.
A esto le sigue una fase de tratamiento de 8 semanas con la dosis máxima tolerada.
Los participantes tienen la opción de ampliar esta fase hasta 54 semanas.
El estudio concluye con una fase de titulación descendente, reduciendo gradualmente la dosis durante 4 semanas.
La eficacia se evalúa mediante cuestionarios psicológicos y pruebas de función inmune.
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Esta intervención utiliza extracto de planta de cannabis medicinal de espectro completo con una baja concentración de THC del 0,08% (NTI164), formulado específicamente para tratar el síndrome neuropsiquiátrico de aparición aguda (PANS) pediátrico.
El régimen de dosificación está cuidadosamente estructurado para aumentar desde 5 mg/kg iniciales por día hasta un máximo de 20 mg/kg, adaptado a los niveles de tolerancia individuales.
Esta titulación gradual y la opción de extender el tratamiento hasta 54 semanas lo distinguen de otras intervenciones que pueden utilizar diferentes concentraciones de THC o duraciones de tratamiento más cortas.
La eficacia de NTI164 se evalúa rigurosamente mediante evaluaciones psicológicas y análisis de biomarcadores.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala de impresión clínica global: mejora
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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La escala CGI-I (Impresiones Clínicas Globales - Mejora) califica la mejora del paciente en una escala del 1 al 7. Las puntuaciones más bajas indican una mejor mejora.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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Escala revisada de ansiedad y depresión infantil: versión para padres
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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La RCADS-P (Escala revisada de ansiedad y depresión infantil - Versión para padres) evalúa la ansiedad y la depresión en los niños, con puntuaciones de ítems individuales que van de 0 a 3. Las puntuaciones más altas indican síntomas más graves, lo que significa que las puntuaciones más bajas sugieren un mejor bienestar emocional.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Escala global de gravedad de tics de Yale
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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La Escala Global de Gravedad de Tic de Yale (YGTSS) mide la gravedad de los tics en individuos, con puntuaciones de ítems individuales que van de 0 a 5 tanto para los tics motores como para los vocales.
Las puntuaciones más altas indican tics más graves y las puntuaciones más bajas reflejan un mejor control de los tics.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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Escala obsesivo-compulsiva de Yale-Brown para niños
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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La Escala Obsesivo-Compulsiva Infantil de Yale-Brown (CY-BOCS) evalúa la gravedad de los síntomas obsesivo-compulsivos en niños, con puntuaciones de ítems individuales que van de 0 a 4. Las puntuaciones más altas indican síntomas más graves y las puntuaciones más bajas sugieren un mejor control de los síntomas.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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Escala de Conners
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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La escala de Conners mide problemas de conducta, con puntuaciones de elementos individuales que van de 0 a 3. Las puntuaciones más altas indican problemas de conducta más graves y las puntuaciones más bajas reflejan un mejor funcionamiento conductual.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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EQ-5D-Y
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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El EQ-5D-Y (EuroQol Five-Dimension Youth) es una medida de la calidad de vida relacionada con la salud en niños y adolescentes.
Evalúa cinco dimensiones, con puntuaciones de elementos individuales que van de 1 a 3. Una puntuación más alta indica más dificultades relacionadas con la salud, lo que significa que puntuaciones más bajas reflejan una mejor calidad de vida.
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Valor inicial (antes de la dosis), 4, 12, 16 semanas después del inicio del tratamiento. Puntos de tiempo adicionales para la fase de extensión: semanas 28, 40, 52 después del inicio del tratamiento.
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Firma transcriptómica de sangre
Periodo de tiempo: Valor inicial (antes de la dosis) y 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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El resultado Blood Transcriptomic Signature evalúa los cambios en la expresión genética en niños PANS después del tratamiento con NTI164, en comparación con el valor inicial y los controles.
La secuenciación de ARN de muestras de sangre identificará modificaciones en el perfil transcriptómico, lo que proporcionará información sobre el impacto del tratamiento en los procesos moleculares.
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Valor inicial (antes de la dosis) y 16 semanas después del inicio del tratamiento.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Colaboradores
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de junio de 2023
Finalización primaria (Actual)
1 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Actual)
1 de diciembre de 2025
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de septiembre de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
27 de septiembre de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
1 de octubre de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
9 de septiembre de 2026
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de septiembre de 2026
Última verificación
1 de septiembre de 2026
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- NTIPANS1
- ACTRN12622001419752 (Otro identificador: ANZCTR)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Descripción del plan IPD
Los IPD no se compartirán según las restricciones comerciales confidenciales.
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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