Undersøgelse af virkningerne af fuldspektret medicinsk cannabisplanteekstrakt 0,08 % THC (NTI164) på pædiatrisk akut-debut neuropsykiatrisk syndrom (PANS) (CannaPANS)
6. september 2026 opdateret af: Fenix Innovation Group
Denne undersøgelse undersøger effektiviteten af et medicinsk cannabisekstrakt (NTI164) med 0,08 % THC til behandling af børn med pædiatrisk akut neuropsykiatrisk syndrom (PANS) over en periode på 18 til 54 uger.
Deltagerne i alderen 18 til 54 starter med en daglig dosis på 5 mg/kg, gradvist stigende til maksimalt 20 mg/kg over fire uger.
Efter at have nået deres maksimalt tolererede dosis, vil de opretholde denne dosis i otte uger med mulighed for at forlænge op til 54 uger.
Undersøgelsen vil måle behandlingens effekt ved hjælp af spørgeskemaer om følelsesmæssige og adfærdsmæssige ændringer og verificere resultaterne med fuldblods RNA-sekventering for at vurdere immundysfunktion.
Studieoversigt
Status
Afsluttet
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljeret beskrivelse
Denne åbne undersøgelse strækker sig over 18 til 54 uger og har til formål at vurdere effektiviteten af fuldspektrum medicinsk cannabisplanteekstrakt indeholdende 0,08 % THC (NTI164) til behandling af pædiatrisk akut neuropsykiatrisk syndrom (PANS) hos børn. Hovedformålet er at evaluere, hvor effektiv NTI164-behandlingen er over den specificerede varighed.
Studieprotokollen omfatter flere faser:
- **Optitreringsfase:** Deltagerne vil starte med en daglig dosis på 5 mg/kg NTI164, hvorved denne dosis øges trinvist over en periode på fire uger, indtil de når enten den maksimalt tolererede dosis eller 20 mg/kg pr. dag.
- **Behandlingsfase:** Efter optitreringen vil deltagerne fortsætte med deres maksimalt tolererede dosis i otte uger.
- **Udvidelsesfase:** Efter den indledende otte-ugers behandlingsfase har deltagerne mulighed for at fortsætte med deres maksimale dosis i op til yderligere 46 uger, i alt en mulig 54 ugers behandling.
- **Nedtitreringsfase:** Ved afslutningen af behandlings- eller forlængelsesfaserne vil dosis gradvist blive reduceret med 5 mg/kg over fire uger, indtil deltagerens involvering i undersøgelsen ophører.
Effektiviteten af NTI164 vil blive overvåget gennem både deltager- og psykologledede spørgeskemaer, som er designet til at spore ændringer i følelser og adfærd hos patienter med PANS. Derudover vil undersøgelsen anvende fuldblods-RNA-sekventering som en metode til at validere tilstedeværelsen af en immundysfunktionssignatur med det formål at give en biomarkør for respons på behandling. Denne omfattende tilgang søger at sikre en grundig evaluering af NTI164s potentielle fordele ved at lindre symptomerne på PANS.
Undersøgelsestype
Interventionel
Tilmelding (Faktiske)
18
Fase
- Fase 2
- Fase 1
Kontakter og lokationer
Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Sydney, New South Wales, Australien, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
-
-
Victoria
-
Melbourne, Victoria, Australien
- Monash Children's Hospital
-
-
Deltagelseskriterier
Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.
Berettigelseskriterier
Aldre berettiget til at studere
- Barn
Tager imod sunde frivillige
Ingen
Beskrivelse
Inklusionskriterier:
- 1-17 år
- Patienter, der opfylder PANS kriterier
- Akut indtræden af OCD eller stærkt begrænset fødeindtagelse
- Samtidig præsentation af yderligere neuropsykiatriske symptomer fra mindst 2 af følgende 7 kategorier: angst, følelsesmæssig labilitet/depression, irritabilitet, aggression eller alvorlig oppositionel adfærd, adfærdsmæssig regression, forringelse af skolepræstationer, sensoriske eller motoriske abnormiteter (f. tics), somatiske symptomer (f.eks. søvnforstyrrelser, enurese eller øget vandladningsfrekvens)
- Symptomer, der ikke bedre kan forklares af en kendt neurologisk eller medicinsk lidelse (f. Sydenhams chorea)
- RCADS-P-score på >65 (en skala af angst, social fobi, panikangst, OCD og lavt humør, en score på >65 udleder moderat-signifikant svækkelse)
- Anden patientmedicin (f. antipsykotika) skal være stabile i mindst 12 uger før forsøgsdeltagelse
Ekskluderingskriterier:
- Infektion og/eller antibiotikabrug i de 2 uger før forsøgsdeltagelse (dvs. baseline blodprøver og påbegyndelse af NTI164)
- Nylige ændringer af anden patientmedicin (f.eks. tilføjelse eller eskalering af anxiolytika, antidepressiva osv.; medicindosering skal være stabil i mindst 12 uger før forsøgsdeltagelse)
- Intellektuel funktionsnedsættelse forhindrer tilstrækkeligt samtykke fra patienten, eller som ville påvirke rapporteringen under hele forsøget; patienter med udviklingshæmning skal stadig have kapacitet til at udtale deres symptomer/oplevelser
- Igangværende brug af immunmodulerende eller immunsuppressiv behandling i de foregående 12 uger, inklusive steroider, IVIG, antibiotika, lavdosis naltrexon, mycophenolat, Rituximab osv.
- Bruger eller har i øjeblikket brugt cannabis eller cannabinoidbaseret medicin (f.eks. Sativex ®, Epidiolex ®) inden for de foregående 12 uger og/eller er uvillige eller ude af stand til at undlade at stemme under forsøgets varighed
- Underliggende nyreinsufficiens, kardiovaskulære problemer (f. arytmi), nuværende eller tidligere trombose
- Nedsat leverfunktion, defineret som serumalaninaminotransferase (ALT) eller aspartataminotransferase (AST) > 2 x øvre normalgrænse (ULN) eller total bilirubin (TBL) > 2 x ULN; dette kriterium kan kun bekræftes, når baseline laboratorieresultater er tilgængelige, og deltagere, der fejler dette kriterium, vil ikke fortsætte i denne undersøgelse
- Anden diagnosticeret neurologisk tilstand, der sandsynligvis bidrager til OCD/neuropsykiatriske symptomer (f. Huntingtons sygdom)
Studieplan
Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.
Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?
Design detaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
- Maskning: Ingen (Åben etiket)
Våben og indgreb
Deltagergruppe / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentel: Aktiv NTI164 gruppe
Deltagerne i denne gruppe modtager fuldspektrum medicinsk cannabisplanteekstrakt indeholdende 0,08 % THC (NTI164) til behandling af pædiatrisk akut neuropsykiatrisk syndrom (PANS).
Behandlingen starter med en optitreringsfase, hvor doser starter ved 5 mg/kg dagligt og øges til maksimalt 20 mg/kg.
Dette efterfølges af en 8-ugers behandlingsfase ved den maksimalt tolererede dosis.
Deltagerne har mulighed for at forlænge denne fase op til 54 uger.
Studiet afsluttes med en nedtitreringsfase, som gradvist reducerer dosis over 4 uger.
Effekten vurderes gennem psykologiske spørgeskemaer og immunfunktionstests.
|
Denne intervention bruger fuldspektrum medicinsk cannabisplanteekstrakt med en lav THC-koncentration på 0,08 % (NTI164), specielt formuleret til behandling af pædiatrisk akut-debut neuropsykiatrisk syndrom (PANS).
Doseringsregimet er omhyggeligt struktureret til at øges fra initiale 5 mg/kg pr. dag op til maksimalt 20 mg/kg, skræddersyet til individuelle toleranceniveauer.
Denne gradvise titrering og muligheden for at forlænge behandlingen op til 54 uger adskiller den fra andre interventioner, der kan bruge forskellige koncentrationer af THC eller kortere behandlingsvarigheder.
Effektiviteten af NTI164 vurderes nøje gennem psykologiske evalueringer og biomarkøranalyser.
|
Hvad måler undersøgelsen?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Klinisk global indtryksskala-forbedring
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
CGI-I-skalaen (Clinical Global Impressions - Improvement) vurderer patientforbedring på en skala fra 1 til 7. Lavere score indikerer bedre forbedring.
|
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
|
Revideret børns angst- og depressionsskala-forældreversion
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
RCADS-P (Revised Child Anxiety and Depression Scale - Parent Version) vurderer angst og depression hos børn, med individuelle emnescore, der spænder fra 0 til 3. Højere score indikerer mere alvorlige symptomer, hvilket betyder, at lavere score tyder på bedre følelsesmæssigt velvære.
|
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Foranstaltningsbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Yale Global Tic Severity Scale
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) måler sværhedsgraden af tics hos individer, med individuelle emnescore, der spænder fra 0 til 5 for både motoriske og vokale tics.
Højere score indikerer mere alvorlige tics og lavere scores afspejler bedre tic-kontrol.
|
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
|
Børns Yale-brun obsessiv-kompulsiv skala
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) vurderer sværhedsgraden af obsessiv-kompulsive symptomer hos børn, med individuelle elementscores fra 0 til 4. Højere score indikerer mere alvorlige symptomer og lavere score tyder på bedre symptomkontrol.
|
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
|
Conners skala
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
Conners' Scale måler adfærdsproblemer med individuelle emnescores fra 0 til 3. Højere score indikerer mere alvorlige adfærdsproblemer, og lavere score afspejler bedre adfærdsmæssig funktion.
|
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
|
EQ-5D-Y
Tidsramme: Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
EQ-5D-Y (EuroQol Five-Dimension Youth) er et mål for sundhedsrelateret livskvalitet hos børn og unge.
Den vurderer fem dimensioner, med individuelle emnescore, der spænder fra 1 til 3. En højere score indikerer flere sundhedsrelaterede vanskeligheder, hvilket betyder, at lavere score afspejler bedre livskvalitet.
|
Baseline (før dosis), 4, 12, 16 uger efter behandlingsstart. Yderligere tidspunkter for forlængelsesfasen: Uge 28, 40, 52 efter påbegyndelse af behandlingen.
|
|
Blod transkriptomisk signatur
Tidsramme: Baseline (før dosis) og 16 uger efter behandlingsstart.
|
Blood Transcriptomic Signature-resultatet vurderer ændringer i genekspression hos PANS-børn efter NTI164-behandling sammenlignet med baseline og kontroller.
RNA-sekventering af blodprøver vil identificere modifikationer i den transkriptomiske profil, hvilket giver indsigt i behandlingens indvirkning på molekylære processer.
|
Baseline (før dosis) og 16 uger efter behandlingsstart.
|
Samarbejdspartnere og efterforskere
Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.
Sponsor
Samarbejdspartnere
Datoer for undersøgelser
Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.
Studer store datoer
Studiestart (Faktiske)
2. juni 2023
Primær færdiggørelse (Faktiske)
1. december 2025
Studieafslutning (Faktiske)
1. december 2025
Datoer for studieregistrering
Først indsendt
11. september 2024
Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier
27. september 2024
Først opslået (Faktiske)
1. oktober 2024
Opdateringer af undersøgelsesjournaler
Sidste opdatering sendt (Faktiske)
9. september 2026
Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier
6. september 2026
Sidst verificeret
1. september 2026
Mere information
Begreber relateret til denne undersøgelse
Yderligere relevante MeSH-vilkår
Andre undersøgelses-id-numre
- NTIPANS1
- ACTRN12622001419752 (Anden identifikator: ANZCTR)
Plan for individuelle deltagerdata (IPD)
Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?
INGEN
IPD-planbeskrivelse
IPD vil ikke blive delt i henhold til reklame i fortrolighedsbegrænsninger.
Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter
Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt
Ingen
Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt
Ingen
Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .