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Studio degli effetti dell'estratto medicinale di pianta di cannabis a spettro completo con 0,08% di THC (NTI164) sulla sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS) (CannaPANS)

6 settembre 2026 aggiornato da: Fenix Innovation Group
Questo studio indaga l’efficacia di un estratto di cannabis medicinale (NTI164) con lo 0,08% di THC nel trattamento di bambini affetti da sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS) per un periodo compreso tra 18 e 54 settimane. I partecipanti, di età compresa tra 18 e 54 anni, inizieranno con una dose giornaliera di 5 mg/kg, aumentando gradualmente fino a un massimo di 20 mg/kg nell'arco di quattro settimane. Dopo aver raggiunto la dose massima tollerata, manterranno questa dose per otto settimane, con la possibilità di estenderla fino a 54 settimane. Lo studio misurerà l'efficacia del trattamento utilizzando questionari sui cambiamenti emotivi e comportamentali e verificherà i risultati con il sequenziamento dell'RNA del sangue intero per valutare la disfunzione immunitaria.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio in aperto dura da 18 a 54 settimane e mira a valutare l'efficacia dell'estratto di pianta medicinale di cannabis a spettro completo contenente lo 0,08% di THC (NTI164) per il trattamento della sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS) nei bambini. L'obiettivo principale è valutare l'efficacia del trattamento NTI164 nel corso della durata specificata.

Il protocollo di studio prevede diverse fasi:

  1. **Fase di titolazione:** i partecipanti inizieranno con una dose giornaliera di 5 mg/kg di NTI164, aumentando in modo incrementale questa dose nell'arco di un periodo di quattro settimane fino a raggiungere la dose massima tollerata o 20 mg/kg al giorno.
  2. **Fase di trattamento:** Dopo l'aumento della titolazione, i partecipanti continueranno alla dose massima tollerata per otto settimane.
  3. **Fase di estensione:** dopo la fase di trattamento iniziale di otto settimane, i partecipanti hanno la possibilità di continuare alla loro dose massima per un massimo di altre 46 settimane, per un totale di possibili 54 settimane di trattamento.
  4. **Fase di riduzione della dose:** Al termine del trattamento o delle fasi di estensione, il dosaggio verrà gradualmente ridotto di 5 mg/kg nell'arco di quattro settimane fino al termine del coinvolgimento del partecipante nello studio.

L'efficacia di NTI164 sarà monitorata attraverso questionari condotti sia dai partecipanti che dagli psicologi, progettati per monitorare i cambiamenti nelle emozioni e nel comportamento dei pazienti con PANS. Inoltre, lo studio utilizzerà il sequenziamento dell’RNA del sangue intero come metodo per convalidare la presenza di una firma di disfunzione immunitaria, con l’obiettivo di fornire un biomarcatore per la risposta al trattamento. Questo approccio globale mira a garantire una valutazione approfondita dei potenziali benefici di NTI164 nell'alleviare i sintomi della PANS.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

18

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Sydney, New South Wales, Australia, 2145
        • The Childrens Hospital at Westmead
    • Victoria
      • Melbourne, Victoria, Australia
        • Monash Children's Hospital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • 1 - 17 anni
  • Pazienti che soddisfano i criteri PANS
  • Esordio acuto di disturbo ossessivo compulsivo o assunzione di cibo gravemente limitata
  • Presentazione concomitante di ulteriori sintomi neuropsichiatrici appartenenti ad almeno 2 delle seguenti 7 categorie: ansia, labilità/depressione emotiva, irritabilità, aggressività o comportamenti gravemente oppositivi, regressione comportamentale, deterioramento del rendimento scolastico, anomalie sensoriali o motorie (ad es. tic), sintomi somatici (es. disturbi del sonno, enuresi o aumento della frequenza urinaria)
  • Sintomi non meglio spiegati da un disturbo neurologico o medico noto (ad es. corea di Sydenham)
  • Punteggi RCADS-P >65 (una scala di ansia, fobia sociale, disturbo di panico, disturbo ossessivo compulsivo e umore basso, un punteggio >65 deduce una compromissione moderata-significativa)
  • Altri farmaci per i pazienti (ad es. antipsicotici) devono essere stabili per almeno 12 settimane prima della partecipazione allo studio

Criteri di esclusione:

  • Infezione e/o uso di antibiotici nelle 2 settimane precedenti la partecipazione allo studio (ad es. esami del sangue basali e inizio del trattamento NTI164)
  • Modifiche recenti ad altri farmaci per i pazienti (ad es. aggiunta o aumento di ansiolitici, antidepressivi, ecc.; il dosaggio del farmaco deve essere stabile per almeno 12 settimane prima della partecipazione allo studio)
  • Disabilità intellettiva che impedisce un adeguato consenso da parte del paziente o che potrebbe influenzare la segnalazione durante lo studio; i pazienti con disabilità intellettiva devono avere ancora la capacità di verbalizzare i propri sintomi/esperienze
  • Uso in corso di trattamenti immunomodulanti o immunosoppressori nelle 12 settimane precedenti, inclusi steroidi, IVIG, antibiotici, naltrexone a basso dosaggio, micofenolato, rituximab ecc.
  • Attualmente utilizza o ha utilizzato cannabis ricreativa o medicinale o farmaci a base di cannabinoidi (ad es. Sativex ®, Epidiolex ®) nelle 12 settimane precedenti e/o non vuole o non può astenersi per tutta la durata dello studio
  • Compromissione renale sottostante, problemi cardiovascolari (ad es. aritmia), trombosi attuale o pregressa
  • Funzione epatica compromessa, definita come alanina aminotransferasi sierica (ALT) o aspartato aminotransferasi (AST) > 2 volte il limite superiore della norma (ULN) o bilirubina totale (TBL) > 2 volte ULN; questo criterio può essere confermato solo una volta disponibili i risultati di laboratorio di base e i partecipanti che non soddisfano questo criterio non procederanno in questo studio
  • Altre condizioni neurologiche diagnosticate che potrebbero contribuire al disturbo ossessivo compulsivo/sintomi neuropsichiatrici (ad es. malattia di Huntington)

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: N / A
  • Modello interventistico: Assegnazione di gruppo singolo
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Gruppo NTI164 attivo
I partecipanti a questo gruppo ricevono un estratto medicinale di pianta di cannabis a spettro completo contenente lo 0,08% di THC (NTI164) per il trattamento della sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS). Il trattamento inizia con una fase di titolazione in cui le dosi iniziano a 5 mg/kg al giorno e aumentano fino a un massimo di 20 mg/kg. Questa è seguita da una fase di trattamento di 8 settimane alla dose massima tollerata. I partecipanti hanno la possibilità di estendere questa fase fino a 54 settimane. Lo studio si conclude con una fase di riduzione della dose, riducendo gradualmente la dose nell'arco di 4 settimane. L'efficacia viene valutata attraverso questionari psicologici e test di funzionalità immunitaria.
Droga: NTI164
Questo intervento utilizza un estratto vegetale di cannabis medicinale a spettro completo con una bassa concentrazione di THC pari allo 0,08% (NTI164), specificamente formulato per il trattamento della sindrome neuropsichiatrica pediatrica ad esordio acuto (PANS). Il regime posologico è attentamente strutturato per aumentare da un iniziale 5 mg/kg al giorno fino a un massimo di 20 mg/kg, adattato ai livelli di tolleranza individuali. Questa titolazione graduale e la possibilità di estendere il trattamento fino a 54 settimane lo distinguono da altri interventi che possono utilizzare diverse concentrazioni di THC o durate di trattamento più brevi. L'efficacia di NTI164 è rigorosamente valutata attraverso valutazioni psicologiche e analisi di biomarcatori.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Miglioramento della scala delle impressioni cliniche globali
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
La scala CGI-I (Clinical Global Impressions - Improvement) valuta il miglioramento del paziente su una scala da 1 a 7. I punteggi più bassi indicano un miglioramento migliore.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
Versione rivista della scala per i genitori dell'ansia e della depressione dei bambini
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
La RCADS-P (Revised Child Anxiety and Depression Scale - Parent Version) valuta l'ansia e la depressione nei bambini, con punteggi individuali che vanno da 0 a 3. Punteggi più alti indicano sintomi più gravi, il che significa che punteggi più bassi suggeriscono un migliore benessere emotivo.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Scala globale di gravità dei tic di Yale
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
La Yale Global Tic Severity Scale (YGTSS) misura la gravità dei tic negli individui, con punteggi individuali che vanno da 0 a 5 sia per i tic motori che per quelli vocali. Punteggi più alti indicano tic più gravi mentre punteggi più bassi riflettono un migliore controllo dei tic.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
Scala ossessivo-compulsiva Yale-Brown per bambini
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
La Children's Yale-Brown Obsessive-Compulsive Scale (CY-BOCS) valuta la gravità dei sintomi ossessivo-compulsivi nei bambini, con punteggi individuali che vanno da 0 a 4. Punteggi più alti indicano sintomi più gravi e punteggi più bassi suggeriscono un migliore controllo dei sintomi.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
Scala Conners
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
La scala di Conners misura i problemi comportamentali, con punteggi individuali che vanno da 0 a 3. Punteggi più alti indicano problemi comportamentali più gravi e punteggi più bassi riflettono un migliore funzionamento comportamentale.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
EQ-5D-Y
Lasso di tempo: Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
L’EQ-5D-Y (EuroQol Five-Dimension Youth) è una misura della qualità della vita correlata alla salute nei bambini e negli adolescenti. Valuta cinque dimensioni, con punteggi individuali che vanno da 1 a 3. Un punteggio più alto indica maggiori difficoltà legate alla salute, il che significa che punteggi più bassi riflettono una migliore qualità della vita.
Basale (pre-dose), 4, 12, 16 settimane dopo l’inizio del trattamento. Punti temporali aggiuntivi per la fase di estensione: settimane 28, 40, 52 dopo l'inizio del trattamento.
Firma trascrittomica del sangue
Lasso di tempo: Basale (pre-dose) e 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.
Il risultato Blood Trascrittomic Signature valuta i cambiamenti nell’espressione genica nei bambini PANS dopo il trattamento con NTI164, rispetto al basale e ai controlli. Il sequenziamento dell'RNA dei campioni di sangue identificherà le modifiche nel profilo trascrittomico, fornendo informazioni sull'impatto del trattamento sui processi molecolari.
Basale (pre-dose) e 16 settimane dopo l’inizio del trattamento.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Fenix Innovation Group

Collaboratori

Neurotech International Limited

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 giugno 2023

Completamento primario (Effettivo)

1 dicembre 2025

Completamento dello studio (Effettivo)

1 dicembre 2025

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 settembre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

27 settembre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

1 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

9 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

6 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • NTIPANS1
  • ACTRN12622001419752 (Altro identificatore: ANZCTR)

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No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

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