Investigando os efeitos do extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total 0,08% THC (NTI164) na síndrome neuropsiquiátrica pediátrica de início agudo (PANS) (CannaPANS)
6 de setembro de 2026 atualizado por: Fenix Innovation Group
Este estudo investiga a eficácia de um extrato medicinal de cannabis (NTI164) com 0,08% de THC no tratamento de crianças com síndrome neuropsiquiátrica pediátrica de início agudo (PANS) durante um período de 18 a 54 semanas.
Os participantes, com idades entre 18 e 54 anos, começarão com uma dose diária de 5mg/kg, aumentando gradualmente até um máximo de 20mg/kg ao longo de quatro semanas.
Após atingir a dose máxima tolerada, eles manterão essa dose por oito semanas, com opção de prorrogação até 54 semanas.
O estudo medirá a eficácia do tratamento por meio de questionários sobre mudanças emocionais e comportamentais, e verificará os resultados com sequenciamento de RNA do sangue total para avaliar a disfunção imunológica.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
Este estudo aberto dura de 18 a 54 semanas e tem como objetivo avaliar a eficácia do extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total contendo 0,08% de THC (NTI164) para o tratamento da síndrome neuropsiquiátrica pediátrica de início agudo (PANS) em crianças. O objetivo principal é avaliar a eficácia do tratamento NTI164 ao longo da duração especificada.
O protocolo do estudo envolve várias fases:
- **Fase de titulação ascendente:** Os participantes começarão com uma dosagem diária de 5 mg/kg de NTI164, aumentando gradativamente esta dose ao longo de um período de quatro semanas até atingir a dose máxima tolerada ou 20 mg/kg por dia.
- **Fase de tratamento:** Após a titulação, os participantes continuarão com a dose máxima tolerada por oito semanas.
- **Fase de extensão:** Após a fase inicial de tratamento de oito semanas, os participantes têm a opção de continuar com a dose máxima por até 46 semanas adicionais, totalizando 54 semanas possíveis de tratamento.
- **Fase de titulação decrescente:** Na conclusão das fases de tratamento ou extensão, a dosagem será gradualmente reduzida em 5 mg/kg ao longo de quatro semanas até o envolvimento do participante no estudo terminar.
A eficácia do NTI164 será monitorada por meio de questionários conduzidos por participantes e por psicólogos, que são projetados para rastrear mudanças nas emoções e no comportamento dos pacientes com PANS. Além disso, o estudo utilizará o sequenciamento de RNA do sangue total como método para validar a presença de assinatura de disfunção imunológica, visando fornecer um biomarcador de resposta ao tratamento. Esta abordagem abrangente procura garantir uma avaliação completa dos benefícios potenciais do NTI164 no alívio dos sintomas da PANS.
Tipo de estudo
Intervencional
Inscrição (Real)
18
Estágio
- Fase 2
- Fase 1
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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New South Wales
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Sydney, New South Wales, Austrália, 2145
- The Childrens Hospital at Westmead
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Victoria
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Melbourne, Victoria, Austrália
- Monash Children's Hospital
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Descrição
Critérios de inclusão:
- 1 - 17 anos de idade
- Pacientes que atendem aos critérios PANS
- Início agudo de TOC ou ingestão alimentar severamente restrita
- Apresentação simultânea de sintomas neuropsiquiátricos adicionais de pelo menos 2 das 7 categorias seguintes: ansiedade, labilidade/depressão emocional, irritabilidade, agressão ou comportamentos de oposição grave, regressão comportamental, deterioração no desempenho escolar, anomalias sensoriais ou motoras (por ex. tiques), sintomas somáticos (por ex. distúrbios do sono, enurese ou aumento da frequência urinária)
- Sintomas que não são melhor explicados por um distúrbio neurológico ou médico conhecido (por ex. coreia de Sydenham)
- Pontuações RCADS-P >65 (uma escala de ansiedade, fobia social, transtorno de pânico, TOC e mau humor, uma pontuação >65 infere prejuízo moderado a significativo)
- Outros medicamentos do paciente (por ex. antipsicóticos) devem estar estáveis por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo
Critérios de exclusão:
- Infecção e/ou uso de antibióticos nas 2 semanas anteriores à participação no estudo (ou seja, exames de sangue iniciais e início do NTI164)
- Alterações recentes em outros medicamentos do paciente (por ex. adição ou aumento de ansiolíticos, antidepressivos etc; a dosagem do medicamento deve ser estável por pelo menos 12 semanas antes da participação no estudo)
- Deficiência intelectual que impeça o consentimento adequado do paciente ou que possa afetar o relatório durante o ensaio; pacientes com deficiência intelectual ainda devem ter a capacidade de verbalizar seus sintomas/experiências
- Uso contínuo de tratamento imunomodulador ou imunossupressor nas 12 semanas anteriores, incluindo esteróides, IVIG, antibióticos, naltrexona em baixas doses, micofenolato, rituximabe, etc.
- Atualmente usa ou usou cannabis recreativa ou medicinal ou medicamentos à base de canabinoides (por ex. Sativex ®, Epidiolex ®) nas 12 semanas anteriores e/ou não deseja ou não pode se abster durante o ensaio
- Insuficiência renal subjacente, problemas cardiovasculares (por ex. arritmia), trombose atual ou anterior
- Função hepática prejudicada, definida como alanina aminotransferase sérica (ALT) ou aspartato aminotransferase (AST) > 2 x limite superior do normal (ULN) ou bilirrubina total (TBL) > 2 x LSN; este critério só pode ser confirmado quando os resultados laboratoriais de base estiverem disponíveis e os participantes que falharem neste critério não prosseguirão neste estudo
- Outra condição neurológica diagnosticada que provavelmente esteja contribuindo para o TOC/sintomas neuropsiquiátricos (por exemplo, doença de Huntington)
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
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Experimental: Grupo NTI164 ativo
Os participantes deste grupo recebem extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total contendo 0,08% de THC (NTI164) para tratar a síndrome neuropsiquiátrica pediátrica de início agudo (PANS).
O tratamento começa com uma fase de titulação ascendente em que as doses começam com 5 mg/kg por dia e aumentam até um máximo de 20 mg/kg.
Isto é seguido por uma fase de tratamento de 8 semanas na dose máxima tolerada.
Os participantes têm a opção de estender esta fase até 54 semanas.
O estudo termina com uma fase de titulação decrescente, reduzindo gradualmente a dose ao longo de 4 semanas.
A eficácia é avaliada através de questionários psicológicos e testes de função imunológica.
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Esta intervenção utiliza extrato de planta de cannabis medicinal de espectro total com baixa concentração de THC de 0,08% (NTI164), formulado especificamente para tratar a síndrome neuropsiquiátrica de início agudo (PANS) pediátrica.
O regime posológico é cuidadosamente estruturado para aumentar de 5 mg/kg iniciais por dia até um máximo de 20 mg/kg, adaptado aos níveis de tolerância individuais.
Esta titulação gradual e a opção de prolongar o tratamento até 54 semanas distinguem-no de outras intervenções que podem utilizar diferentes concentrações de THC ou durações de tratamento mais curtas.
A eficácia do NTI164 é rigorosamente avaliada através de avaliações psicológicas e análises de biomarcadores.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Melhoria da escala de impressão clínica global
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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A escala CGI-I (Impressões Clínicas Globais - Melhoria) avalia a melhoria do paciente em uma escala de 1 a 7. Pontuações mais baixas indicam melhor melhoria.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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Escala revisada de ansiedade e depressão infantil - versão para os pais
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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A RCADS-P (Escala Revisada de Ansiedade e Depressão Infantil - Versão para Pais) avalia ansiedade e depressão em crianças, com pontuações de itens individuais variando de 0 a 3. Pontuações mais altas indicam sintomas mais graves, ou seja, pontuações mais baixas sugerem melhor bem-estar emocional.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Escala Global de Gravidade de Tiques de Yale
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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A Escala Global de Gravidade de Tic de Yale (YGTSS) mede a gravidade dos tiques em indivíduos, com pontuações de itens individuais variando de 0 a 5 para tiques motores e vocais.
Pontuações mais altas indicam tiques mais graves e pontuações mais baixas refletem melhor controle de tiques.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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Escala Obsessivo-Compulsiva Infantil de Yale-Brown
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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A Escala Obsessivo-Compulsiva Infantil de Yale-Brown (CY-BOCS) avalia a gravidade dos sintomas obsessivo-compulsivos em crianças, com pontuações individuais variando de 0 a 4. Pontuações mais altas indicam sintomas mais graves e pontuações mais baixas sugerem melhor controle dos sintomas.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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Escala de Conners
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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A Escala de Conners mede problemas comportamentais, com pontuações individuais variando de 0 a 3. Pontuações mais altas indicam problemas comportamentais mais graves e pontuações mais baixas refletem melhor funcionamento comportamental.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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EQ-5D-Y
Prazo: Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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O EQ-5D-Y (EuroQol Five-Dimension Youth) é uma medida da qualidade de vida relacionada à saúde em crianças e adolescentes.
Avalia cinco dimensões, com pontuações de itens individuais variando de 1 a 3. Uma pontuação mais alta indica mais dificuldades relacionadas à saúde, o que significa que pontuações mais baixas refletem melhor qualidade de vida.
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Linha de base (pré-dose), 4, 12, 16 semanas após o início do tratamento. Pontos de tempo adicionais para a fase de extensão: semanas 28, 40, 52 após o início do tratamento.
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Assinatura Transcriptômica de Sangue
Prazo: Linha de base (pré-dose) e 16 semanas após o início do tratamento.
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O resultado da Assinatura Transcriptômica Sanguínea avalia mudanças na expressão gênica em crianças PANS pós-tratamento com NTI164, em comparação com a linha de base e controles.
O sequenciamento de RNA de amostras de sangue identificará modificações no perfil transcriptômico, fornecendo insights sobre o impacto do tratamento nos processos moleculares.
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Linha de base (pré-dose) e 16 semanas após o início do tratamento.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Colaboradores
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
2 de junho de 2023
Conclusão Primária (Real)
1 de dezembro de 2025
Conclusão do estudo (Real)
1 de dezembro de 2025
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
11 de setembro de 2024
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
27 de setembro de 2024
Primeira postagem (Real)
1 de outubro de 2024
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
9 de setembro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
6 de setembro de 2026
Última verificação
1 de setembro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- NTIPANS1
- ACTRN12622001419752 (Outro identificador: ANZCTR)
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
NÃO
Descrição do plano IPD
O IPD não será compartilhado de acordo com restrições comerciais de confiança.
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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