Placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyšetřování LP352 u dětí a dospělých s Dravetovým syndromem (DS)
16. září 2026 aktualizováno: Longboard Pharmaceuticals
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LP352 při léčbě záchvatů u dětí a dospělých se syndromem Dravet
Tato (DEEp SEA Study) je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LP352 při léčbě záchvatů u dětí a dospělých s DS.
Studie se skládá ze 3 hlavních fází: screeningu, titračního období a udržovacího období, po nichž následuje období zúžení a následné sledování.
Účastníci budou randomizováni do skupiny LP352 nebo placeba.
Celková délka studia bude přibližně 24 měsíců.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
96
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Prince of Wales Hospital (POWH)
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
-
Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- Austin Hospital
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgie, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgie, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-001
- Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90610-970
- Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul (PUCRS) - Instituto Do Cerebro Do Rio Grand...
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-888
- Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) - Hospital das Clinicas (HC)
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-260
- Universidade de Sao Paulo (USP)-Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto ...
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazílie, 15090-000
- Faculdade de Medicina de Sao Jose do Rio Preto-SP (FAMERP)
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Dánsko, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Dánsko, 4293
- Filadelfia - Epilepsihospitalet (Danish Epilepsy Centre)
-
-
-
-
Uusimaa
-
Helsinki, Uusimaa, Finsko, 00029
- Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala (HYKS) - Uusi Lastensairaala
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Francie, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Francie, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Francie, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Strasbourg, Francie, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Francie, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
-
-
Île-de-France Region
-
Villejuif, Île-de-France Region, Francie, 94800
- Chu de Rennes - Centre d'Evaluation et de Traitement de la Douleur de l'Adulte et de l'Enfant
-
-
-
-
-
Genoa, Itálie, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
-
Pavia, Itálie, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome, Itálie, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome, Itálie, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
-
Verona, Itálie, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Itálie, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
-
-
-
-
-
Niigata, Japonsko, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
Shizuoka, Japonsko, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Chiba
-
Narita-shi, Chiba, Japonsko, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japonsko, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital (FCH)
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japonsko, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japonsko, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Japonsko, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Kodaira-shi, Tokyo-To, Japonsko, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital (British Columbia Children's Hospital)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- University Health Network-Toronto Western Hospital - Krembil Neuroscience Centre (KNC)
-
-
-
-
-
Riga, Lotyšsko, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexiko, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
-
-
-
-
-
Ravensburg, Německo, 88214
- Epilepsie-Zentrum Bodensee
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Německo, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Německo, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Německo, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
-
Porto, Portugalsko, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
-
-
-
-
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Spojené království, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South Western Scotland
-
Glasgow, South Western Scotland, Spojené království, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6062
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010-2916
- Children's National Hospital - Children's National Heart Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Rare Disease Research, LLC. (RDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2908
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2991
- Northwestern University - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Center for Cance...
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38105-4625
- Le Bonheur Children's Hospital - Outpatient Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104-2710
- Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98415-0299
- MultiCare Health System
-
-
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Srbsko, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
Belgrade, Beograd, Srbsko, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
-
Belgrade, Beograd, Srbsko, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
-
Sumadijski Okrug
-
Kragujevac, Sumadijski Okrug, Srbsko, 34000
- Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
-
Shenzhen Shi, Guangdong, Čína, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Čína, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Španělsko, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Španělsko, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Málaga, Španělsko, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
Málaga, Španělsko, 29016
- Hospital Vithas Malaga
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
Diagnóza DS musí splňovat všechna následující kritéria:
- Účastníci s věkem nástupu záchvatu >1 a <20 měsíců
- Účastník má v anamnéze alespoň 1 z následujících typů záchvatů: prodloužený generalizovaný tonicko-klonický, hemiklonický, myoklonický, tonický, atonický, atypická absence, fokální porucha vědomí, nekonvulzivní status epilepticus
- Účastník má aktuální výskyt alespoň 1 z následujících počitatelných typů motorických záchvatů: generalizované tonicko-klonické, tonické (bilaterální), klonické (bilaterální), atonické (bilaterální) s postižením trupu/nohy, fokální motorické (včetně hemiklonických), a fokální až bilaterální tonicko-klonické
- Účastník prokázal průměrně alespoň 4 počitatelné motorické záchvaty za měsíc po dobu 3 měsíců před screeningem.
- Účastník užíval 1 až 4 léky proti záchvatům (ASM) ve stabilní dávce po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem.
- Účastník, rodič nebo pečovatel je ochoten a schopen (podle úsudku zkoušejícího) dodržovat vyplňování deníků v průběhu studie.
- Účastník musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má v anamnéze infantilní/epileptické křeče.
- Účastník byl přijat do zdravotnického zařízení k léčbě status epilepticus vyžadujícího mechanickou ventilaci během 3 měsíců před Screeningem.
- Účastník má neurodegenerativní poruchu indikovanou magnetickou rezonancí nebo genetickým vyšetřením.
- Účastník má získanou lézi/zranění nesouvisející s primární etiologií, která by mohla přispívat jako sekundární příčina záchvatů.
- Účastník dostává vylučovací léky.
- Účastník užil jakýkoli konopný produkt nebo kanabidiol, který není ve formě perorálního roztoku/kapsle/tablety, nebyl získán z vládou schválené lékárny nebo obsahuje ≥50 % delta-9-tetrahydrokanabinolu (THC).
- Účastník má nestabilní, klinicky významné neurologické (jiné než studované onemocnění, např. recidivující mrtvice), psychiatrické, kardiovaskulární (např. plicní arteriální hypertenze, srdeční valvulopatie, ortostatická hypotenze/tachykardie), plicní, jaterní, renální, metabolické, gastrointestinální urologické, imunologické, hematopoetické nebo endokrinní onemocnění nebo jiné abnormality, které mohou ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se nebo potenciálně zmást výsledky studie.
- Účastník není ochoten splnit jakékoli požadavky nebo harmonogramy studia.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo pro LP352
|
Účastníkům bude podáváno odpovídající placebo perorálně nebo prostřednictvím G-tuby/PEG zkumavky
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: LP352
Účastníci budou titrováni až na nejvyšší tolerovanou dávku LP352 během období titrace (návštěva 2 – návštěva 5), následuje udržovací období (návštěva 5 – návštěva 8) a poté období titrace zužující se/snižování.
|
LP352 bude podáván perorálně nebo pomocí G-tuby/perkutánní endoskopické gastrostomické (PEG) sondy
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna frekvence v počitatelných motorických záchvatech během léčby ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Základní stav a až 15 týdnů
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v počitatelné frekvenci motorických záchvatů během léčby bude vypočítána jako započitatelná frekvence motorických záchvatů během léčby mínus četná frekvence motorických záchvatů během screeningu a dělená frekvencí záchvatů během screeningu a vynásobená 100, kde každá frekvence záchvatů bude založena na počtu záchvaty.
|
Základní stav a až 15 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost LP352
Časové okno: Až 21 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost měřená výskytem a závažností nezávažných nežádoucích příhod při léčbě (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE), AE vedoucích k přerušení léčby a klinicky významným změnám v laboratorních parametrech (hematologie, chemie séra a analýza moči), fyzikální vyšetření nálezy, vitální funkce, parametry růstu (výška a hmotnost), 12svodové elektrokardiogramy (EKG), odpovědi C-SSRS a celkové skóre PHQ-9 a skóre otázky 9.
|
Až 21 týdnů
|
|
Procento účastníků s ≥ 50% snížením počitatelných motorických záchvatů během léčby ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav a až 15 týdnů
|
Základní stav a až 15 týdnů
|
|
|
Procentuální změna frekvence v počitatelných záchvatech motoru během údržby ve srovnání se základní hodnotou
Časové okno: Základní stav a až 15 týdnů
|
Základní stav a až 15 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. září 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
31. prosince 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
28. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
17. září 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
16. září 2026
Naposledy ověřeno
1. září 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LP352-302
- 2024-514937-39-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .