Placebem kontrolovaná studie fáze 3 k vyšetřování LP352 u dětí a dospělých s Dravetovým syndromem (DS)
7. srpna 2026 aktualizováno: Longboard Pharmaceuticals
Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie fáze 3 ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LP352 při léčbě záchvatů u dětí a dospělých se syndromem Dravet
Tato (DEEp SEA Study) je dvojitě zaslepená, randomizovaná, placebem kontrolovaná, multicentrická studie ke zkoumání účinnosti, bezpečnosti a snášenlivosti LP352 při léčbě záchvatů u dětí a dospělých s DS.
Studie se skládá ze 3 hlavních fází: screeningu, titračního období a udržovacího období, po nichž následuje období zúžení a následné sledování.
Účastníci budou randomizováni do skupiny LP352 nebo placeba.
Celková délka studia bude přibližně 24 měsíců.
Přehled studie
Typ studie
Intervenční
Zápis (Odhadovaný)
104
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní kontakt
- Jméno: Email contact via H. Lundbeck A/S
- Telefonní číslo: +45 36301311
- E-mail: HQ_Medinfo@Lundbeck.com
Studijní místa
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Nábor
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Randwick, New South Wales, Austrálie, 2031
- Nábor
- Prince of Wales Hospital (POWH)
-
Westmead, New South Wales, Austrálie, 2145
- Nábor
- Children's Hospital at Westmead
-
-
Queensland
-
Herston, Queensland, Austrálie, 4006
- Nábor
- Royal Brisbane & Women's Hospital
-
South Brisbane, Queensland, Austrálie, 4101
- Nábor
- Queensland Children's Hospital
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Austrálie, 3084
- Nábor
- Austin Hospital
-
Melbourne, Victoria, Austrálie, 3004
- Nábor
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Austrálie, 3052
- Nábor
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
-
Edegem, Belgie, 2650
- Nábor
- UZ Antwerpen
-
-
Vlaams Brabant
-
Leuven, Vlaams Brabant, Belgie, 3000
- Nábor
- UZ Leuven
-
-
-
-
-
São Paulo, Brazílie, 05403-010
- Nábor
- Instituto de Psiquiatria HC FMUSP
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brazílie, 81210-310
- Nábor
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90610-000
- Nábor
- Instituto do Cerebro do Rio Grande do Sul - InsCer
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazílie, 90035-001
- Nábor
- Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brazílie, 13083-888
- Nábor
- Hospital das Clinicas - UNICAMP
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brazílie, 14051-140
- Nábor
- Hospital Das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto - USP - PPDS
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brazílie, 15090-000
- Nábor
- Fundacao Faculdade Regional de Medicina de Sao Jose Do Rio Preto Hospital de Base - PPDS
-
-
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Dánsko, 4293
- Nábor
- Filadelfia - Epilepsihospitalet (Danish Epilepsy Centre)
-
-
-
-
Northern Savonia
-
Kuopio, Northern Savonia, Finsko, 70210
- Nábor
- Silmatautien Poliklinikka - Kuopion Yliopistollinen Sairaala (KYS) (Kuopio University Hospital) L...
-
-
-
-
-
Bron, Francie, 69500
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon, Hopital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Francie, 13005
- Nábor
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Francie, 75019
- Nábor
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Francie, 75015
- Nábor
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Rennes, Francie, 35203
- Nábor
- CHU De Rennes - Hôpital Pontchaillou
-
Strasbourg, Francie, 67200
- Nábor
- CHU de Strasbourg - Hôpital de Hautepierre
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Francie, 59000
- Nábor
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Francie, 31059
- Nábor
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
-
-
-
-
-
Genova, Itálie, 16147
- Nábor
- Istituto G Gaslini Ospedale Pediatrico IRCCS (Duplicate)
-
Roma, Itálie, 00165
- Nábor
- Irccs Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
Verona, Itálie, 37126
- Nábor
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Lazio
-
Rome, Lazio, Itálie, 00168
- Nábor
- Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Rome - PPDS
-
-
Lombardy
-
Pavia, Lombardy, Itálie, 27100
- Nábor
- Fondazione Mondino - Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico IRCCS
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Itálie, 50139
- Nábor
- Azienda Ospedaliero Universitaria A Meyer (Duplicate)
-
-
-
-
Chiba
-
Narita, Chiba, Japonsko, 286-8520
- Nábor
- IUHW Narita Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japonsko, 813-0017
- Nábor
- Fukuoka Children's Hospital (FCH)
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japonsko, 060-8648
- Nábor
- Hokkaido University Hospital
-
-
Niigata
-
Niigata, Niigata, Japonsko, 950-2074
- Nábor
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japonsko, 700-8558
- Nábor
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japonsko, 534-0021
- Nábor
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japonsko, 330-8777
- Nábor
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Shizuoka
-
Shizuoka, Shizuoka, Japonsko, 420-0953
- Nábor
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Japonsko, 321-0293
- Nábor
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo
-
Kodaira-shi, Tokyo, Japonsko, 187-8551
- Nábor
- National Center Hospital, National Center of Neurology and Psychiatry
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3V4
- Nábor
- Children's and Women's Health Centre of British Columbia-4480 Oak St
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Nábor
- London Health Sciences Centre -800 Commissioners Rd E
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5T 2S8
- Nábor
- Toronto Western Hospital
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- Nábor
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
-
-
-
Rīgas Apriņķis
-
Riga, Rīgas Apriņķis, Lotyšsko, LV-1004
- Nábor
- Children's Clinical University Hospital
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexiko, 04530
- Nábor
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
-
-
-
-
-
Bielefeld, Německo, 33617
- Nábor
- Gesellschaft für Epilepsieforschung e.V.
-
Kiel, Německo, 24105
- Nábor
- Universitatsklinikum Schleswig-Holstein - Campus Kiel
-
Ravensburg, Německo, 88214
- Nábor
- Epilepsie-Zentrum Bodensee
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Německo, 60596
- Nábor
- Klinikum der Johann-Wolfgang Goethe-Universitat
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Německo, 53127
- Nábor
- Universitätsklinikum Bonn
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugalsko, 3000-602
- Nábor
- ULS de Coimbra, EPE - Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugalsko, 1649-035
- Nábor
- ULS de Santa Maria,EPE - Hospital de Santa Maria - PPDS
-
-
Porto District
-
Porto Covo, Porto District, Portugalsko, 4050-651
- Nábor
- ULS de Santo António, EPE - Centro Materno Infantil Norte
-
-
-
-
-
Glasgow, Spojené království, G51 4TF
- Nábor
- NHS Greater Glasgow and Clyde Glasgow Clinical Research Facility-Queen Elizabeth University Hospi...
-
London, Spojené království, WC1N 3JH
- Nábor
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Spojené království, NW1 2PG
- Nábor
- University College London Hospitals (UCLH) - PPDS
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Spojené království, NE1 4LP
- Nábor
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202-3500
- Nábor
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90095
- Nábor
- David Geffen School of Medicine at UCLA
-
Los Angeles, California, Spojené státy, 90027-6062
- Nábor
- Children's Hospital Los Angeles - PIN
-
Palo Alto, California, Spojené státy, 94304-1510
- Nábor
- The Stanford Division of Child Neurology
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94158
- Dokončeno
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045-7106
- Nábor
- Children's Hospital Colorado.
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Spojené státy, 20010
- Nábor
- Children's National Medical Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Spojené státy, 32561-4495
- Nábor
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33155-3009
- Nábor
- Nicklaus Children's Hospital - PIN
-
Orlando, Florida, Spojené státy, 32806
- Dokončeno
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Spojené státy, 33609-4190
- Nábor
- Pediatric Epilepsy and Neurology Specialists
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30329
- Dokončeno
- Rare Disease Research, LLC - Atlanta - RDR - PIN
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611-2908
- Nábor
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
- Nábor
- Ann and Robert H Lurie Childrens Hospital of Chicago - PIN
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Spojené státy, 20817-1844
- Nábor
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905-0001
- Nábor
- Mayo Clinic Children's - PIN
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Spojené státy, 07039-5817
- Nábor
- Institute of Neurology and Neurosurgery at Saint Barnabas, LLC
-
Morristown, New Jersey, Spojené státy, 07960
- Nábor
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown - 310 Madison Ave
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10016-4852
- Nábor
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Spojené státy, 97239-3098
- Nábor
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Spojené státy, 38103-2816
- Nábor
- Le Bonheur Childrens Outpatient Center - PIN
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Spojené státy, 78731-3157
- Nábor
- Child Neurology Consultants of Austin - 6811 Austin Center Blvd
-
Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
- Nábor
- Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center - PIN
-
Houston, Texas, Spojené státy, 77030-1517
- Nábor
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Spojené státy, 98405-4048
- Nábor
- Multicare Health System - Mary Bridge Pediatrics
-
-
-
-
-
Belgrade, Srbsko, 11000
- Nábor
- Mother and Child Health Care Institute of Serbia Dr Vukan Cupic
-
Kragujevac, Srbsko, 34000
- Nábor
- University Clinical Center Kragujevac
-
-
Belgrade
-
Belgrade, Belgrade, Srbsko, 11000
- Nábor
- University Clinical Center of Serbia - Dr Subotica 6 - PPDS
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Srbsko, 112112
- Nábor
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
-
-
-
-
Beijing, Čína, 100045
- Nábor
- Beijing Children's Hospital, Capital Medical University - PIN
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Čína, 102627
- Nábor
- Peking University First Hospital - Daxing Campus
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Čína, 510260
- Nábor
- The second Affiliated Hospital of Guangzhou Medical University
-
Shenzhen Shi, Guangdong, Čína, 518026
- Nábor
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Čína, 430016
- Nábor
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai, Shanghai Municipality, Čína, 201102
- Nábor
- Children's Hospital of Fudan University
-
-
-
-
-
Barcelona, Španělsko, 8041
- Nábor
- Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
-
Barcelona, Španělsko, 08035
- Nábor
- Hospital Universitario Vall d'Hebron - PPDS
-
Madrid, Španělsko, 28010
- Nábor
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Madrid, Španělsko, 28034
- Nábor
- Hospital Ruber Internacional (Grupo Quironsalud)
-
Málaga, Španělsko, 29016
- Nábor
- Hospital Vithas Malaga
-
-
Barcelona
-
Espluges de Llobregat, Barcelona, Španělsko, 08950
- Nábor
- Hospital Sant Joan de Deu - PIN
-
-
Málaga
-
Málaga, Málaga, Španělsko, 29010
- Nábor
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Španělsko, 31008
- Nábor
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
- Dítě
- Dospělý
- Starší dospělý
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria zahrnutí:
Diagnóza DS musí splňovat všechna následující kritéria:
- Účastníci s věkem nástupu záchvatu >1 a <20 měsíců
- Účastník má v anamnéze alespoň 1 z následujících typů záchvatů: prodloužený generalizovaný tonicko-klonický, hemiklonický, myoklonický, tonický, atonický, atypická absence, fokální porucha vědomí, nekonvulzivní status epilepticus
- Účastník má aktuální výskyt alespoň 1 z následujících počitatelných typů motorických záchvatů: generalizované tonicko-klonické, tonické (bilaterální), klonické (bilaterální), atonické (bilaterální) s postižením trupu/nohy, fokální motorické (včetně hemiklonických), a fokální až bilaterální tonicko-klonické
- Účastník prokázal průměrně alespoň 4 počitatelné motorické záchvaty za měsíc po dobu 3 měsíců před screeningem.
- Účastník užíval 1 až 4 léky proti záchvatům (ASM) ve stabilní dávce po dobu nejméně 4 týdnů před screeningem.
- Účastník, rodič nebo pečovatel je ochoten a schopen (podle úsudku zkoušejícího) dodržovat vyplňování deníků v průběhu studie.
- Účastník musí být ochoten a schopen poskytnout písemný informovaný souhlas.
Kritéria vyloučení:
- Účastník má v anamnéze infantilní/epileptické křeče.
- Účastník byl přijat do zdravotnického zařízení k léčbě status epilepticus vyžadujícího mechanickou ventilaci během 3 měsíců před Screeningem.
- Účastník má neurodegenerativní poruchu indikovanou magnetickou rezonancí nebo genetickým vyšetřením.
- Účastník má získanou lézi/zranění nesouvisející s primární etiologií, která by mohla přispívat jako sekundární příčina záchvatů.
- Účastník dostává vylučovací léky.
- Účastník užil jakýkoli konopný produkt nebo kanabidiol, který není ve formě perorálního roztoku/kapsle/tablety, nebyl získán z vládou schválené lékárny nebo obsahuje ≥50 % delta-9-tetrahydrokanabinolu (THC).
- Účastník má nestabilní, klinicky významné neurologické (jiné než studované onemocnění, např. recidivující mrtvice), psychiatrické, kardiovaskulární (např. plicní arteriální hypertenze, srdeční valvulopatie, ortostatická hypotenze/tachykardie), plicní, jaterní, renální, metabolické, gastrointestinální urologické, imunologické, hematopoetické nebo endokrinní onemocnění nebo jiné abnormality, které mohou ovlivnit schopnost účastníka zúčastnit se nebo potenciálně zmást výsledky studie.
- Účastník není ochoten splnit jakékoli požadavky nebo harmonogramy studia.
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
Placebo pro LP352
|
Účastníkům bude podáváno odpovídající placebo perorálně nebo prostřednictvím G-tuby/PEG zkumavky
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: LP352
Účastníci budou titrováni až na nejvyšší tolerovanou dávku LP352 během období titrace (návštěva 2 – návštěva 5), následuje udržovací období (návštěva 5 – návštěva 8) a poté období titrace zužující se/snižování.
|
LP352 bude podáván perorálně nebo pomocí G-tuby/perkutánní endoskopické gastrostomické (PEG) sondy
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna frekvence v počitatelných motorických záchvatech během léčby ve srovnání s výchozí hodnotou
Časové okno: Základní stav a až 15 týdnů
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v počitatelné frekvenci motorických záchvatů během léčby bude vypočítána jako započitatelná frekvence motorických záchvatů během léčby mínus četná frekvence motorických záchvatů během screeningu a dělená frekvencí záchvatů během screeningu a vynásobená 100, kde každá frekvence záchvatů bude založena na počtu záchvaty.
|
Základní stav a až 15 týdnů
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Bezpečnost a snášenlivost LP352
Časové okno: Až 21 týdnů
|
Bezpečnost a snášenlivost měřená výskytem a závažností nezávažných nežádoucích příhod při léčbě (TEAE), závažných nežádoucích příhod (SAE), AE vedoucích k přerušení léčby a klinicky významným změnám v laboratorních parametrech (hematologie, chemie séra a analýza moči), fyzikální vyšetření nálezy, vitální funkce, parametry růstu (výška a hmotnost), 12svodové elektrokardiogramy (EKG), odpovědi C-SSRS a celkové skóre PHQ-9 a skóre otázky 9.
|
Až 21 týdnů
|
|
Procento účastníků s ≥ 50% snížením počitatelných motorických záchvatů během léčby ve srovnání s výchozím stavem
Časové okno: Základní stav a až 15 týdnů
|
Základní stav a až 15 týdnů
|
|
|
Procentuální změna frekvence v počitatelných záchvatech motoru během údržby ve srovnání se základní hodnotou
Časové okno: Základní stav a až 15 týdnů
|
Základní stav a až 15 týdnů
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
25. září 2024
Primární dokončení (Odhadovaný)
21. srpna 2026
Dokončení studie (Odhadovaný)
2. října 2026
Termíny zápisu do studia
První předloženo
24. října 2024
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. října 2024
První zveřejněno (Aktuální)
28. října 2024
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
10. srpna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
7. srpna 2026
Naposledy ověřeno
1. srpna 2026
Více informací
Termíny související s touto studií
Klíčová slova
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- LP352-302
- 2024-514937-39-00 (Ctis)
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NEROZHODNÝ
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .