En fase 3, placebokontrollert studie for å undersøke LP352 hos barn og voksne med Dravet-syndrom (DS)
16. september 2026 oppdatert av: Longboard Pharmaceuticals
En fase 3, randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert, multisenterstudie for å undersøke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til LP352 ved behandling av anfall hos barn og voksne med Dravet syndrom
Denne (DEEp SEA Study) er en dobbeltblind, randomisert, placebokontrollert, multisenterstudie for å undersøke effektiviteten, sikkerheten og toleransen til LP352 ved behandling av anfall hos barn og voksne med DS.
Studien består av 3 hovedfaser: Screening, Titreringsperiode og Vedlikeholdsperiode, etterfulgt av en Taper-periode og Oppfølging.
Deltakerne vil bli randomisert til LP352 eller placebo.
Den totale varigheten av studien vil være omtrent 24 måneder.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
96
Fase
- Fase 3
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Randwick, New South Wales, Australia, 2031
- Prince of Wales Hospital (POWH)
-
Westmead, New South Wales, Australia, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
- Austin Hospital
-
Melbourne, Victoria, Australia, 3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Belgia, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Belgia, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
São Paulo, Brasil, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-001
- Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90610-970
- Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul (PUCRS) - Instituto Do Cerebro Do Rio Grand...
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-888
- Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) - Hospital das Clinicas (HC)
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-260
- Universidade de Sao Paulo (USP)-Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto ...
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
- Faculdade de Medicina de Sao Jose do Rio Preto-SP (FAMERP)
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
- BC Children's Hospital (British Columbia Children's Hospital)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Canada, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
- University Health Network-Toronto Western Hospital - Krembil Neuroscience Centre (KNC)
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Danmark, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Danmark, 4293
- Filadelfia - Epilepsihospitalet (Danish Epilepsy Centre)
-
-
-
-
Uusimaa
-
Helsinki, Uusimaa, Finland, 00029
- Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala (HYKS) - Uusi Lastensairaala
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
-
Los Angeles, California, Forente stater, 90027-6062
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
Palo Alto, California, Forente stater, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
-
San Francisco, California, Forente stater, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Forente stater, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Forente stater, 20010-2916
- Children's National Hospital - Children's National Heart Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Forente stater, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Forente stater, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando, Florida, Forente stater, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Forente stater, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Forente stater, 30329
- Rare Disease Research, LLC. (RDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2908
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Forente stater, 60611-2991
- Northwestern University - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Center for Cance...
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Forente stater, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Forente stater, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Forente stater, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
-
Morristown, New Jersey, Forente stater, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
New York, New York, Forente stater, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Forente stater, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Forente stater, 38105-4625
- Le Bonheur Children's Hospital - Outpatient Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Forente stater, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
-
Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104-2710
- Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Forente stater, 98415-0299
- MultiCare Health System
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Frankrike, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Frankrike, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Frankrike, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Strasbourg, Frankrike, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Frankrike, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Frankrike, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
-
-
Île-de-France Region
-
Villejuif, Île-de-France Region, Frankrike, 94800
- Chu de Rennes - Centre d'Evaluation et de Traitement de la Douleur de l'Adulte et de l'Enfant
-
-
-
-
-
Genoa, Italia, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
-
Pavia, Italia, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome, Italia, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome, Italia, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
-
Verona, Italia, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
-
-
-
-
-
Niigata, Japan, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
Shizuoka, Japan, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Chiba
-
Narita-shi, Chiba, Japan, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Japan, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital (FCH)
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Japan, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Japan, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Japan, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Japan, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Japan, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Kodaira-shi, Tokyo-To, Japan, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
-
Beijing, Beijing Municipality, Kina, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Kina, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
-
Shenzhen Shi, Guangdong, Kina, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Kina, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Kina, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Riga, Latvia, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Mexico, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
-
-
-
-
-
Coimbra, Portugal, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Portugal, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
-
Porto, Portugal, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
-
-
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
-
Belgrade, Beograd, Serbia, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
-
Sumadijski Okrug
-
Kragujevac, Sumadijski Okrug, Serbia, 34000
- Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
Barcelona, Spania, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Spania, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Spania, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Spania, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Málaga, Spania, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
Málaga, Spania, 29016
- Hospital Vithas Malaga
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spania, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Spania, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
-
-
-
London, Storbritannia, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Storbritannia, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Storbritannia, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South Western Scotland
-
Glasgow, South Western Scotland, Storbritannia, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
-
-
-
-
-
Ravensburg, Tyskland, 88214
- Epilepsie-Zentrum Bodensee
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Tyskland, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Tyskland, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Tyskland, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
- Barn
- Voksen
- Eldre voksen
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inkluderingskriterier:
Diagnose av DS må oppfylle alle følgende kriterier:
- Deltakere med anfallsdebut i alder >1 og <20 måneder
- Deltakeren har en historie med minst 1 av følgende anfallstyper: forlenget generalisert tonisk-klonisk, hemiklonisk, myoklonisk, tonisk, atonisk, atypisk fravær, fokal nedsatt bevissthet, ikke-konvulsiv status epilepticus
- Deltakeren har en gjeldende forekomst av minst 1 av følgende tellbare motoriske anfallstyper: generalisert tonisk-klonisk, tonisk (bilateral), klonisk (bilateral), atonisk (bilateral) med trunkal/benpåvirkning, fokalmotorisk (inkludert hemiklonisk), og fokal til bilateral tonisk-klonisk
- Deltakeren har demonstrert et gjennomsnitt på minst 4 tellbare motoriske anfall per måned i de 3 månedene før screening.
- Deltakeren har tatt 1 til 4 antianfallsmedisiner (ASM) i en stabil dose i minst 4 uker før screening.
- Deltakeren, forelderen eller omsorgspersonen er villig og i stand til (etter etterforskerens vurdering) å overholde fullføringen av dagbøkene gjennom hele studien.
- Deltakeren må være villig og i stand til å gi skriftlig informert samtykke.
Ekskluderingskriterier:
- Deltakeren har en historie med infantile/epileptiske spasmer.
- Deltakeren har blitt innlagt på et medisinsk anlegg for behandling av status epilepticus som krever mekanisk ventilasjon innen 3 måneder før screening.
- Deltakeren har en nevrodegenerativ lidelse som indikert ved magnetisk resonansavbildning eller genetisk testing.
- Deltakeren har en ervervet lesjon/skade som ikke er relatert til den primære etiologien som kan bidra som sekundær årsak til anfall.
- Deltakeren mottar ekskluderende medisiner.
- Deltakeren har brukt et hvilket som helst cannabisprodukt eller cannabidiol som ikke er i form av mikstur/kapsel/tablett, som ikke er hentet fra et offentlig godkjent apotek, eller inneholder ≥50 % Delta-9-tetrahydrocannabinol (THC).
- Deltakeren har ustabil, klinisk signifikant nevrologisk (annet enn sykdommen som studeres, f.eks. tilbakevendende slag), psykiatrisk, kardiovaskulær (f.eks. pulmonal arteriell hypertensjon, hjerteklaff, ortostatisk hypotensjon/takykardi), pulmonal, lever, nyre, metabolsk, gastrointestinal, gastrointestinal , urologisk, immunologisk, hematopoetisk eller endokrin sykdom eller annen abnormitet som kan påvirke deltakerens evne til å delta eller potensielt forvirre studieresultatene.
- Deltakeren er ikke villig til å overholde noen av studiekravene eller tidslinjene.
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: Randomisert
- Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
- Masking: Firemannsrom
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Placebo komparator: Placebo
Placebo for LP352
|
Deltakerne vil bli administrert med matchende placebo oralt eller gjennom G-rør/PEG-rør
Andre navn:
|
|
Eksperimentell: LP352
Deltakerne vil bli titrert opp til høyeste tolererte dose av LP352 i løpet av titreringsperioden (besøk 2 - besøk 5), etterfulgt av vedlikeholdsperiode (besøk 5 - besøk 8) og deretter nedtrapping/nedtitreringsperiode.
|
LP352 vil bli administrert oralt eller gjennom G-rør/perkutan endoskopisk gastrostomi (PEG) sonde
Andre navn:
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Frekvens prosentvis endring i tellebare motoriske anfall under behandling sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og opptil 15 uker
|
Den prosentvise endringen fra Baseline i tellbar motorisk anfallsfrekvens under behandling vil bli beregnet som tellbar motorisk anfallsfrekvens under behandling minus tellbar motorisk anfallsfrekvens under screening og delt på anfallsfrekvens under screening og multiplisert med 100 hvor hver anfallsfrekvens vil være basert på antall anfall.
|
Baseline og opptil 15 uker
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sikkerhet og toleranse for LP352
Tidsramme: Opptil 21 uker
|
Sikkerhet og toleranse målt ved forekomst og alvorlighetsgrad av ikke-alvorlige behandlingsopprinnelige bivirkninger (TEAE), alvorlige bivirkninger (SAE), AE som fører til seponering og klinisk signifikante endringer i laboratorieparametre (hematologi, serumkjemi og urinanalyse), fysisk undersøkelse funn, vitale tegn, vekstparametere (høyde og vekt), 12-avlednings elektrokardiogrammer (EKG), C-SSRS-svar og PHQ-9 totalscore og spørsmål 9-score.
|
Opptil 21 uker
|
|
Prosentandel av deltakere med ≥ 50 % reduksjon i tellbare motoriske anfall under behandling sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og opptil 15 uker
|
Baseline og opptil 15 uker
|
|
|
Frekvens prosentvis endring i tellebare motoranfall under vedlikehold sammenlignet med baseline
Tidsramme: Baseline og opptil 15 uker
|
Baseline og opptil 15 uker
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
25. september 2024
Primær fullføring (Antatt)
31. desember 2026
Studiet fullført (Antatt)
31. desember 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
24. oktober 2024
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
24. oktober 2024
Først lagt ut (Faktiske)
28. oktober 2024
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
17. september 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
16. september 2026
Sist bekreftet
1. september 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- LP352-302
- 2024-514937-39-00 (Ctis)
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
UBESLUTTE
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .