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Um estudo de fase 3 controlado por placebo para investigar LP352 em crianças e adultos com síndrome de Dravet (SD)

16 de setembro de 2026 atualizado por: Longboard Pharmaceuticals

Um estudo de fase 3, randomizado, duplo-cego, controlado por placebo e multicêntrico para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade de LP352 no tratamento de convulsões em crianças e adultos com síndrome de Dravet

Este (estudo DEEp SEA) é um estudo duplo-cego, randomizado, controlado por placebo, multicêntrico para investigar a eficácia, segurança e tolerabilidade do LP352 no tratamento de convulsões em crianças e adultos com SD. O estudo consiste em 3 fases principais: triagem, período de titulação e período de manutenção, seguido por um período de redução gradual e acompanhamento. Os participantes serão randomizados para LP352 ou placebo. A duração total do estudo será de aproximadamente 24 meses.

Visão geral do estudo

Status

Ativo, não recrutando

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

96

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Alemanha
      • Ravensburg, Alemanha, 88214
        • Epilepsie-Zentrum Bodensee
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemanha, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 33617
        • Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemanha, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Alemanha, 24105
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
  • Austrália
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Sydney Children's Hospital - Randwick
      • Randwick, New South Wales, Austrália, 2031
        • Prince of Wales Hospital (POWH)
      • Westmead, New South Wales, Austrália, 2145
        • The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4006
        • Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
      • Brisbane, Queensland, Austrália, 4101
        • Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Austrália, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Austrália, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Austrália, 3052
        • The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-903
        • Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-001
        • Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90610-970
        • Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul (PUCRS) - Instituto Do Cerebro Do Rio Grand...
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-888
        • Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) - Hospital das Clinicas (HC)
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-260
        • Universidade de Sao Paulo (USP)-Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto ...
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
        • Faculdade de Medicina de Sao Jose do Rio Preto-SP (FAMERP)
  • Bélgica
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Bélgica, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Bélgica, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital (British Columbia Children's Hospital)
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • University Health Network-Toronto Western Hospital - Krembil Neuroscience Centre (KNC)
  • China
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100034
        • Peking University First Hospital (Beida Hospital)
      • Beijing, Beijing Municipality, China, 100045
        • Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, China, 510260
        • Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
      • Shenzhen Shi, Guangdong, China, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, China, 430016
        • Wuhan Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai Shi, Shanghai Municipality, China, 201102
        • Fudan University - Children's Hospital
  • Dinamarca
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
    • Region Sjælland
      • Dianalund, Region Sjælland, Dinamarca, 4293
        • Filadelfia - Epilepsihospitalet (Danish Epilepsy Centre)
  • Espanha
      • Barcelona, Espanha, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Espanha, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Espanha, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Espanha, 28010
        • Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
      • Málaga, Espanha, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
      • Málaga, Espanha, 29016
        • Hospital Vithas Malaga
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Espanha, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Espanha, 31008
        • Hospital Universitario de Navarra
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6062
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1511
        • Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
        • Children's Hospital Colorado - Heart Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2916
        • Children's National Hospital - Children's National Heart Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561-4495
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Research Institute of Orlando LLC
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609-4191
        • Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC. (RDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2908
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2991
        • Northwestern University - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Center for Cance...
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1844
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905-0001
        • Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039-5817
        • Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960-6092
        • Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016-4852
        • NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-4625
        • Le Bonheur Children's Hospital - Outpatient Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731-3157
        • Child Neurology Consultants of Austin - Austin
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104-2710
        • Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1517
        • The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98415-0299
        • MultiCare Health System
  • Finlândia
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finlândia, 00029
        • Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala (HYKS) - Uusi Lastensairaala
  • França
      • Bron, França, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
      • Marseille, França, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Paris, França, 75019
        • AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
      • Paris, França, 75015
        • AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
      • Strasbourg, França, 67098
        • Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Nord
      • Lille, Nord, França, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, França, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
    • Île-de-France Region
      • Villejuif, Île-de-France Region, França, 94800
        • Chu de Rennes - Centre d'Evaluation et de Traitement de la Douleur de l'Adulte et de l'Enfant
  • Itália
      • Genoa, Itália, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
      • Pavia, Itália, 27100
        • Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Rome, Itália, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
      • Rome, Itália, 00168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
      • Verona, Itália, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Itália, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
  • Japão
      • Niigata, Japão, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
      • Shizuoka, Japão, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Chiba
      • Narita-shi, Chiba, Japão, 286-8520
        • International University of Health and Welfare - Narita Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japão, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital (FCH)
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japão, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japão, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japão, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japão, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Mibu-Machi, Tochigi, Japão, 321-0293
        • Dokkyo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Kodaira-shi, Tokyo-To, Japão, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
  • Letônia
      • Riga, Letônia, LV-1004
        • Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
  • México
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
      • Porto, Portugal, 4050
        • Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
    • North East
      • Newcastle upon Tyne, North East, Reino Unido, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
    • South Western Scotland
      • Glasgow, South Western Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
  • Sérvia
    • Beograd
      • Belgrade, Beograd, Sérvia, 112112
        • University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
      • Belgrade, Beograd, Sérvia, 11000
        • Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
      • Belgrade, Beograd, Sérvia, 11070
        • Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
    • Sumadijski Okrug
      • Kragujevac, Sumadijski Okrug, Sérvia, 34000
        • Clinical Center Kragujevac

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Filho
  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critérios de inclusão:

  • O diagnóstico de SD deve preencher todos os seguintes critérios:

    1. Participantes com idade de início de crises >1 e <20 meses
    2. O participante tem histórico de pelo menos 1 dos seguintes tipos de crises: tônico-clônica generalizada prolongada, hemiclônica, mioclônica, tônica, atônica, ausência atípica, consciência prejudicada focal, estado de mal epiléptico não convulsivo
  • O participante tem uma ocorrência atual de pelo menos 1 dos seguintes tipos de crises motoras contáveis: tônico-clônica generalizada, tônica (bilateral), clônica (bilateral), atônica (bilateral) com envolvimento do tronco/perna, motora focal (incluindo hemiclônica), e focal para tônico-clônico bilateral
  • O participante demonstrou uma média de pelo menos 4 convulsões motoras contáveis ​​por mês durante os 3 meses anteriores à triagem.
  • O participante tem tomado de 1 a 4 medicamentos anticonvulsivantes (ASMs) em uma dose estável por pelo menos 4 semanas antes da triagem.
  • O participante, pai ou cuidador deseja e é capaz (no julgamento do investigador) de cumprir o preenchimento dos diários ao longo do estudo.
  • O participante deve estar disposto e ser capaz de fornecer consentimento informado por escrito.

Critérios de exclusão:

  • O participante tem histórico de espasmos infantis/epilépticos.
  • O participante foi internado em um centro médico para tratamento de estado de mal epiléptico que requer ventilação mecânica nos 3 meses anteriores à triagem.
  • O participante tem um distúrbio neurodegenerativo, conforme indicado por ressonância magnética ou teste genético.
  • O participante possui uma lesão/lesão adquirida não relacionada à etiologia primária que pode contribuir como causa secundária de convulsões.
  • O participante está recebendo medicamentos exclusivos.
  • O participante usou qualquer produto de cannabis ou canabidiol que não esteja na forma de solução oral/cápsula/comprimido, não obtido em um dispensário aprovado pelo governo ou que contenha ≥50% de Delta-9-tetrahidrocanabinol (THC).
  • O participante tem problemas neurológicos instáveis ​​e clinicamente significativos (além da doença em estudo, por exemplo, acidentes vasculares cerebrais recorrentes), psiquiátricos, cardiovasculares (por exemplo, hipertensão arterial pulmonar, valvulopatia cardíaca, hipotensão/taquicardia ortostática), pulmonar, hepático, renal, metabólico, gastrointestinal , doença urológica, imunológica, hematopoiética ou endócrina ou outra anormalidade que pode afetar a capacidade do participante de participar ou potencialmente confundir os resultados do estudo.
  • O participante não está disposto a cumprir nenhum dos requisitos ou prazos do estudo.

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Placebo para LP352
Medicamento: Placebo
Os participantes receberão placebo correspondente por via oral ou através de tubo G/tubo PEG
Outros nomes:
  • Comparador de Placebo
Experimental: LP352
Os participantes serão titulados até a dose mais alta tolerada de LP352 durante o período de titulação (Visita 2 - Visita 5), ​​seguido pelo período de manutenção (Visita 5 - Visita 8) e, em seguida, período de titulação gradual/diminuição.
Medicamento: LP352
LP352 será administrado por via oral ou através de tubo G / tubo de gastrostomia endoscópica percutânea (PEG)
Outros nomes:
  • Bexicaserina

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração percentual de frequência em convulsões motoras contáveis ​​durante o tratamento em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e até 15 semanas
A alteração percentual da linha de base na frequência de convulsões motoras contáveis ​​durante o tratamento será calculada como a frequência de convulsões motoras contáveis ​​durante o tratamento menos a frequência de convulsões motoras contáveis ​​durante a triagem e dividida pela frequência de convulsões durante a triagem e multiplicada por 100, onde cada frequência de convulsão será baseada no número de convulsões. convulsões.
Linha de base e até 15 semanas

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Segurança e tolerabilidade do LP352
Prazo: Até 21 semanas
Segurança e tolerabilidade medidas pela incidência e gravidade de eventos adversos emergentes de tratamento (TEAEs) não graves, eventos adversos graves (SAEs), EAs que levam à descontinuação e alterações clinicamente significativas nos parâmetros laboratoriais (hematologia, química sérica e exame de urina), exame físico achados, sinais vitais, parâmetros de crescimento (altura e peso), eletrocardiogramas (ECGs) de 12 derivações, respostas C-SSRS e pontuação total do PHQ-9 e pontuação da Questão 9.
Até 21 semanas
Porcentagem de participantes com redução ≥ 50% nas convulsões motoras contáveis ​​durante o tratamento em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e até 15 semanas
Linha de base e até 15 semanas
Alteração percentual de frequência em convulsões motoras contáveis ​​durante a manutenção em comparação com a linha de base
Prazo: Linha de base e até 15 semanas
Linha de base e até 15 semanas

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Longboard Pharmaceuticals

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

25 de setembro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Conclusão do estudo (Estimado)

31 de dezembro de 2026

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

24 de outubro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de outubro de 2024

Primeira postagem (Real)

28 de outubro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

17 de setembro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

16 de setembro de 2026

Última verificação

1 de setembro de 2026

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • LP352-302
  • 2024-514937-39-00 (Ctis)

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

INDECISO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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