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Un estudio de fase 3 controlado con placebo para investigar LP352 en niños y adultos con síndrome de Dravet (SD)

16 de septiembre de 2026 actualizado por: Longboard Pharmaceuticals

Un estudio multicéntrico de fase 3, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de LP352 en el tratamiento de convulsiones en niños y adultos con síndrome de Dravet

Este (estudio DEEp SEA) es un estudio multicéntrico, doble ciego, aleatorizado, controlado con placebo para investigar la eficacia, seguridad y tolerabilidad de LP352 en el tratamiento de convulsiones en niños y adultos con síndrome de Down. El estudio consta de 3 fases principales: cribado, período de titulación y período de mantenimiento, seguidos de un período de reducción gradual y seguimiento. Los participantes serán asignados al azar a LP352 o placebo. La duración total del estudio será de aproximadamente 24 meses.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

96

Fase

  • Fase 3

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Ravensburg, Alemania, 88214
        • Epilepsie-Zentrum Bodensee
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Alemania, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Alemania, 33617
        • Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Alemania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Alemania, 24105
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital - Randwick
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Prince of Wales Hospital (POWH)
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
  • Brasil
      • São Paulo, Brasil, 05403-903
        • Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasil, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90035-001
        • Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasil, 90610-970
        • Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul (PUCRS) - Instituto Do Cerebro Do Rio Grand...
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasil, 13083-888
        • Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) - Hospital das Clinicas (HC)
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasil, 14051-260
        • Universidade de Sao Paulo (USP)-Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto ...
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasil, 15090-000
        • Faculdade de Medicina de Sao Jose do Rio Preto-SP (FAMERP)
  • Bélgica
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Bélgica, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Bélgica, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Canadá
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital (British Columbia Children's Hospital)
    • Ontario
      • London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5T 2S8
        • University Health Network-Toronto Western Hospital - Krembil Neuroscience Centre (KNC)
  • Dinamarca
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Dinamarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
    • Region Sjælland
      • Dianalund, Region Sjælland, Dinamarca, 4293
        • Filadelfia - Epilepsihospitalet (Danish Epilepsy Centre)
  • España
      • Barcelona, España, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, España, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, España, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, España, 28010
        • Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
      • Málaga, España, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
      • Málaga, España, 29016
        • Hospital Vithas Malaga
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, España, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, España, 31008
        • Hospital Universitario de Navarra
  • Estados Unidos
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027-6062
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Estados Unidos, 94304-1511
        • Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045-7106
        • Children's Hospital Colorado - Heart Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Estados Unidos, 20010-2916
        • Children's National Hospital - Children's National Heart Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Estados Unidos, 32561-4495
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Estados Unidos, 32806
        • Research Institute of Orlando LLC
      • Tampa, Florida, Estados Unidos, 33609-4191
        • Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30329
        • Rare Disease Research, LLC. (RDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2908
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611-2991
        • Northwestern University - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Center for Cance...
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Estados Unidos, 20817-1844
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905-0001
        • Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Estados Unidos, 07039-5817
        • Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
      • Morristown, New Jersey, Estados Unidos, 07960-6092
        • Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016-4852
        • NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105-4625
        • Le Bonheur Children's Hospital - Outpatient Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Estados Unidos, 78731-3157
        • Child Neurology Consultants of Austin - Austin
      • Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104-2710
        • Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030-1517
        • The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Estados Unidos, 98415-0299
        • MultiCare Health System
  • Finlandia
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finlandia, 00029
        • Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala (HYKS) - Uusi Lastensairaala
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
      • Marseille, Francia, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Paris, Francia, 75019
        • AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
      • Paris, Francia, 75015
        • AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
    • Île-de-France Region
      • Villejuif, Île-de-France Region, Francia, 94800
        • Chu de Rennes - Centre d'Evaluation et de Traitement de la Douleur de l'Adulte et de l'Enfant
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
      • Rome, Italia, 00168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
  • Japón
      • Niigata, Japón, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
      • Shizuoka, Japón, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Chiba
      • Narita-shi, Chiba, Japón, 286-8520
        • International University of Health and Welfare - Narita Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Japón, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital (FCH)
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Japón, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Japón, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Japón, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Japón, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Mibu-Machi, Tochigi, Japón, 321-0293
        • Dokkyo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Kodaira-shi, Tokyo-To, Japón, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
  • Letonia
      • Riga, Letonia, LV-1004
        • Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
  • México
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, México, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
  • Porcelana
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100034
        • Peking University First Hospital (Beida Hospital)
      • Beijing, Beijing Municipality, Porcelana, 100045
        • Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Porcelana, 510260
        • Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
      • Shenzhen Shi, Guangdong, Porcelana, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Porcelana, 430016
        • Wuhan Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Porcelana, 201102
        • Fudan University - Children's Hospital
  • Portugal
      • Coimbra, Portugal, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portugal, 1649-035
        • Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
      • Porto, Portugal, 4050
        • Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
  • Reino Unido
      • London, Reino Unido, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Reino Unido, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
    • North East
      • Newcastle upon Tyne, North East, Reino Unido, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
    • South Western Scotland
      • Glasgow, South Western Scotland, Reino Unido, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
  • Serbia
    • Beograd
      • Belgrade, Beograd, Serbia, 112112
        • University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
      • Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
        • Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
      • Belgrade, Beograd, Serbia, 11070
        • Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
    • Sumadijski Okrug
      • Kragujevac, Sumadijski Okrug, Serbia, 34000
        • Clinical Center Kragujevac

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  • El diagnóstico de SD debe cumplir todos los criterios siguientes:

    1. Participantes con edad de inicio de las convulsiones >1 y <20 meses
    2. El participante tiene antecedentes de al menos uno de los siguientes tipos de convulsiones: tónico-clónica generalizada prolongada, hemiclónica, mioclónica, tónica, atónica, ausencia atípica, alteración focal de la conciencia, estado epiléptico no convulsivo.
  • El participante tiene una aparición actual de al menos 1 de los siguientes tipos de convulsiones motoras contables: tónico-clónica generalizada, tónica (bilateral), clónica (bilateral), atónica (bilateral) con afectación del tronco/pierna, motora focal (incluyendo hemiclónica), y focal a tónico-clónica bilateral.
  • El participante ha demostrado un promedio de al menos 4 convulsiones motoras contables por mes durante los 3 meses anteriores a la selección.
  • El participante ha estado tomando de 1 a 4 medicamentos anticonvulsivos (ASM) en una dosis estable durante al menos 4 semanas antes de la selección.
  • El participante, padre o cuidador está dispuesto y es capaz (a juicio del investigador) de cumplir con la cumplimentación de los diarios durante todo el estudio.
  • El participante debe estar dispuesto y ser capaz de dar su consentimiento informado por escrito.

Criterios de exclusión:

  • El participante tiene antecedentes de espasmos infantiles/epilépticos.
  • El participante ha sido admitido en un centro médico para el tratamiento del estado epiléptico que requiere ventilación mecánica dentro de los 3 meses anteriores a la selección.
  • El participante tiene un trastorno neurodegenerativo según lo indicado por resonancia magnética o pruebas genéticas.
  • El participante tiene una lesión/lesión adquirida no relacionada con la etiología primaria que podría contribuir como causa secundaria de las convulsiones.
  • El participante está recibiendo medicamentos de exclusión.
  • El participante ha consumido cualquier producto de cannabis o cannabidiol que no esté en forma de solución/cápsula/tableta oral, que no se haya obtenido de un dispensario aprobado por el gobierno o que contenga ≥50% de Delta-9-tetrahidrocannabinol (THC).
  • El participante tiene inestabilidad, clínicamente significativa neurológica (aparte de la enfermedad en estudio, por ejemplo, accidentes cerebrovasculares recurrentes), psiquiátrica, cardiovascular (por ejemplo, hipertensión arterial pulmonar, valvulopatía cardíaca, hipotensión ortostática/taquicardia), pulmonar, hepática, renal, metabólica, gastrointestinal. , enfermedad urológica, inmunológica, hematopoyética o endocrina u otra anomalía que pueda afectar la capacidad del participante para participar o potencialmente confundir los resultados del estudio.
  • El participante no está dispuesto a cumplir con ninguno de los requisitos o cronogramas del estudio.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Placebo para LP352
Droga: Placebo
A los participantes se les administrará un placebo equivalente por vía oral o mediante sonda G/tubo PEG.
Otros nombres:
  • Comparador de placebos
Experimental: LP352
A los participantes se les ajustará la dosis hasta la dosis más alta tolerada de LP352 durante el período de titulación (Visita 2 - Visita 5), ​​seguido por el período de mantenimiento (Visita 5 - Visita 8) y luego el período de titulación gradual/descendente.
Droga: LP352
LP352 se administrará por vía oral o mediante sonda G/sonda de gastrostomía endoscópica percutánea (PEG)
Otros nombres:
  • Bexicaserina

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio porcentual de frecuencia en las convulsiones motoras contables durante el tratamiento en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 15 semanas
El cambio porcentual con respecto al valor inicial en la frecuencia de las convulsiones motoras contables durante el tratamiento se calculará como la frecuencia de las convulsiones motoras contables durante el tratamiento menos la frecuencia de las convulsiones motoras contables durante la selección y se dividirá por la frecuencia de las convulsiones durante la selección y se multiplicará por 100, donde cada frecuencia de convulsiones se basará en el número de convulsiones.
Línea de base y hasta 15 semanas

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Seguridad y tolerabilidad de LP352
Periodo de tiempo: Hasta 21 Semanas
Seguridad y tolerabilidad medidas por la incidencia y gravedad de eventos adversos emergentes del tratamiento (EAET) no graves, eventos adversos graves (AAG), EA que conducen a la interrupción y cambios clínicamente significativos en los parámetros de laboratorio (hematología, química sérica y análisis de orina), examen físico hallazgos, signos vitales, parámetros de crecimiento (altura y peso), electrocardiogramas (ECG) de 12 derivaciones, respuestas C-SSRS y puntuación total del PHQ-9 y puntuación de la Pregunta 9.
Hasta 21 Semanas
Porcentaje de participantes con una reducción ≥ 50 % en las convulsiones motoras contables durante el tratamiento en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 15 semanas
Línea de base y hasta 15 semanas
Cambio porcentual de frecuencia en las convulsiones motoras contables durante el mantenimiento en comparación con el valor inicial
Periodo de tiempo: Línea de base y hasta 15 semanas
Línea de base y hasta 15 semanas

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Longboard Pharmaceuticals

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

25 de septiembre de 2024

Finalización primaria (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

31 de diciembre de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

24 de octubre de 2024

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de octubre de 2024

Publicado por primera vez (Actual)

28 de octubre de 2024

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

17 de septiembre de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

16 de septiembre de 2026

Última verificación

1 de septiembre de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • LP352-302
  • 2024-514937-39-00 (Ctis)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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