Фаза 3, плацебо-контролируемое исследование по изучению LP352 у детей и взрослых с синдромом Драве (СД)
16 сентября 2026 г. обновлено: Longboard Pharmaceuticals
Фаза 3, рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое многоцентровое исследование по изучению эффективности, безопасности и переносимости LP352 при лечении судорог у детей и взрослых с синдромом Драве
Это (исследование DEEp SEA) представляет собой двойное слепое рандомизированное плацебо-контролируемое многоцентровое исследование для изучения эффективности, безопасности и переносимости LP352 при лечении судорог у детей и взрослых с СД.
Исследование состоит из 3 основных этапов: скрининг, период титрования и период поддержания, за которыми следует период снижения дозы и последующее наблюдение.
Участники будут рандомизированы в группу LP352 или плацебо.
Общая продолжительность обучения составит около 24 месяцев.
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
96
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
New South Wales
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Sydney Children's Hospital - Randwick
-
Randwick, New South Wales, Австралия, 2031
- Prince of Wales Hospital (POWH)
-
Westmead, New South Wales, Австралия, 2145
- The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Австралия, 4006
- Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
-
Brisbane, Queensland, Австралия, 4101
- Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
-
-
Victoria
-
Heidelberg, Victoria, Австралия, 3084
- Austin Hospital
-
Melbourne, Victoria, Австралия, 3004
- The Alfred Hospital
-
Parkville, Victoria, Австралия, 3052
- The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
-
-
-
-
Antwerp
-
Edegem, Antwerp, Бельгия, 2650
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
-
-
Flemish Brabant
-
Leuven, Flemish Brabant, Бельгия, 3000
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
-
-
-
-
São Paulo, Бразилия, 05403-903
- Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
-
-
Paraná
-
Curitiba, Paraná, Бразилия, 81210-310
- Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
-
-
Rio Grande do Sul
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90035-001
- Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Бразилия, 90610-970
- Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul (PUCRS) - Instituto Do Cerebro Do Rio Grand...
-
-
São Paulo
-
Campinas, São Paulo, Бразилия, 13083-888
- Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) - Hospital das Clinicas (HC)
-
Ribeirão Preto, São Paulo, Бразилия, 14051-260
- Universidade de Sao Paulo (USP)-Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto ...
-
São José do Rio Preto, São Paulo, Бразилия, 15090-000
- Faculdade de Medicina de Sao Jose do Rio Preto-SP (FAMERP)
-
-
-
-
-
Ravensburg, Германия, 88214
- Epilepsie-Zentrum Bodensee
-
-
Hesse
-
Frankfurt am Main, Hesse, Германия, 60596
- Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
-
-
North Rhine-Westphalia
-
Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Германия, 33617
- Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
-
Bonn, North Rhine-Westphalia, Германия, 53127
- Universitatsklinikum Bonn
-
-
Schleswig-Holstein
-
Kiel, Schleswig-Holstein, Германия, 24105
- Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
-
-
-
-
Central Jutland
-
Aarhus, Central Jutland, Дания, 8200
- Aarhus Universitetshospital
-
-
Region Sjælland
-
Dianalund, Region Sjælland, Дания, 4293
- Filadelfia - Epilepsihospitalet (Danish Epilepsy Centre)
-
-
-
-
-
Barcelona, Испания, 08035
- Hospital Universitari Vall d'Hebron
-
Barcelona, Испания, 8041
- Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
-
Madrid, Испания, 28034
- Hospital Ruber Internacional
-
Madrid, Испания, 28010
- Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
-
Málaga, Испания, 29010
- Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
-
Málaga, Испания, 29016
- Hospital Vithas Malaga
-
-
Barcelona
-
Esplugues de Llobregat, Barcelona, Испания, 08950
- Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
-
-
Navarre
-
Pamplona, Navarre, Испания, 31008
- Hospital Universitario de Navarra
-
-
-
-
-
Genoa, Италия, 16147
- Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
-
Pavia, Италия, 27100
- Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
-
Rome, Италия, 00165
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
-
Rome, Италия, 00168
- Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
-
Verona, Италия, 37126
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
-
-
Tuscany
-
Florence, Tuscany, Италия, 50139
- Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Канада, V6H 3V4
- BC Children's Hospital (British Columbia Children's Hospital)
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Канада, N6A 5W9
- London Health Sciences Centre (LHSC)
-
Toronto, Ontario, Канада, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children (SickKids)
-
Toronto, Ontario, Канада, M5T 2S8
- University Health Network-Toronto Western Hospital - Krembil Neuroscience Centre (KNC)
-
-
-
-
Beijing Municipality
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100034
- Peking University First Hospital (Beida Hospital)
-
Beijing, Beijing Municipality, Китай, 100045
- Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
-
-
Guangdong
-
Guangzhou, Guangdong, Китай, 510260
- Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
-
Shenzhen Shi, Guangdong, Китай, 518026
- Shenzhen Children's Hospital
-
-
Hubei
-
Wuhan, Hubei, Китай, 430016
- Wuhan Children's Hospital
-
-
Shanghai Municipality
-
Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Китай, 201102
- Fudan University - Children's Hospital
-
-
-
-
-
Riga, Латвия, LV-1004
- Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
-
-
-
-
Mexico City
-
Mexico City, Mexico City, Мексика, 04530
- Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
-
-
-
-
-
Coimbra, Португалия, 3000-602
- Hospital Pediátrico de Coimbra
-
Lisbon, Португалия, 1649-035
- Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
-
Porto, Португалия, 4050
- Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
-
-
-
-
Beograd
-
Belgrade, Beograd, Сербия, 112112
- University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
-
Belgrade, Beograd, Сербия, 11000
- Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
-
Belgrade, Beograd, Сербия, 11070
- Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
-
-
Sumadijski Okrug
-
Kragujevac, Sumadijski Okrug, Сербия, 34000
- Clinical Center Kragujevac
-
-
-
-
-
London, Соединенное Королевство, WC1N 3JH
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
London, Соединенное Королевство, NW1 2PG
- University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
-
-
North East
-
Newcastle upon Tyne, North East, Соединенное Королевство, NE1 4LP
- The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
-
-
South Western Scotland
-
Glasgow, South Western Scotland, Соединенное Королевство, G51 4TF
- NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
-
-
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Соединенные Штаты, 72202-3500
- Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
-
-
California
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90095
- University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
-
Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027-6062
- Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
-
Palo Alto, California, Соединенные Штаты, 94304-1511
- Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
-
San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94158
- UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Соединенные Штаты, 80045-7106
- Children's Hospital Colorado - Heart Institute
-
-
District of Columbia
-
Washington D.C., District of Columbia, Соединенные Штаты, 20010-2916
- Children's National Hospital - Children's National Heart Center
-
-
Florida
-
Gulf Breeze, Florida, Соединенные Штаты, 32561-4495
- NW FL Clinical Research Group, LLC
-
Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33155-3009
- Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
-
Orlando, Florida, Соединенные Штаты, 32806
- Research Institute of Orlando LLC
-
Tampa, Florida, Соединенные Штаты, 33609-4191
- Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Соединенные Штаты, 30329
- Rare Disease Research, LLC. (RDR)
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2908
- Northwestern Memorial Hospital
-
Chicago, Illinois, Соединенные Штаты, 60611-2991
- Northwestern University - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Center for Cance...
-
-
Maryland
-
Bethesda, Maryland, Соединенные Штаты, 20817-1844
- Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
-
-
Minnesota
-
Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905-0001
- Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
-
-
New Jersey
-
Livingston, New Jersey, Соединенные Штаты, 07039-5817
- Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
-
Morristown, New Jersey, Соединенные Штаты, 07960-6092
- Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
-
-
New York
-
New York, New York, Соединенные Штаты, 10016-4852
- NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239-3098
- Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Соединенные Штаты, 38105-4625
- Le Bonheur Children's Hospital - Outpatient Center
-
-
Texas
-
Austin, Texas, Соединенные Штаты, 78731-3157
- Child Neurology Consultants of Austin - Austin
-
Fort Worth, Texas, Соединенные Штаты, 76104-2710
- Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center
-
Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030-1517
- The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
-
-
Washington
-
Tacoma, Washington, Соединенные Штаты, 98415-0299
- MultiCare Health System
-
-
-
-
Uusimaa
-
Helsinki, Uusimaa, Финляндия, 00029
- Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala (HYKS) - Uusi Lastensairaala
-
-
-
-
-
Bron, Франция, 69500
- Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
-
Marseille, Франция, 13005
- AP-HM- Hôpital de La Timone
-
Paris, Франция, 75019
- AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
-
Paris, Франция, 75015
- AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
-
Strasbourg, Франция, 67098
- Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
-
-
Nord
-
Lille, Nord, Франция, 59000
- Hôpital Roger Salengro
-
-
Occitanie
-
Toulouse, Occitanie, Франция, 31059
- Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
-
-
Île-de-France Region
-
Villejuif, Île-de-France Region, Франция, 94800
- Chu de Rennes - Centre d'Evaluation et de Traitement de la Douleur de l'Adulte et de l'Enfant
-
-
-
-
-
Niigata, Япония, 950-2074
- National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
-
Shizuoka, Япония, 420-0953
- National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
-
-
Chiba
-
Narita-shi, Chiba, Япония, 286-8520
- International University of Health and Welfare - Narita Hospital
-
-
Fukuoka
-
Fukuoka, Fukuoka, Япония, 813-0017
- Fukuoka Children's Hospital (FCH)
-
-
Hokkaido
-
Sapporo, Hokkaido, Япония, 060-8648
- Hokkaido University Hospital
-
-
Okayama-ken
-
Okayama, Okayama-ken, Япония, 700-8558
- Okayama University Hospital
-
-
Osaka
-
Osaka, Osaka, Япония, 534-0021
- Osaka City General Hospital
-
-
Saitama
-
Saitama-shi, Saitama, Япония, 330-8777
- Saitama Prefectural Children's Medical Center
-
-
Tochigi
-
Mibu-Machi, Tochigi, Япония, 321-0293
- Dokkyo Medical University Hospital
-
-
Tokyo-To
-
Kodaira-shi, Tokyo-To, Япония, 187-8551
- National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
- Ребенок
- Взрослый
- Пожилой взрослый
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Критерии включения:
Диагноз СД должен соответствовать всем следующим критериям:
- Участники с возрастом начала приступов >1 и <20 месяцев.
- У участника в анамнезе есть по крайней мере 1 из следующих типов приступов: продолжительный генерализованный тонико-клонический, гемиклонический, миоклонический, тонический, атонический, атипичный абсанс, фокальное нарушение сознания, бессудорожный эпилептический статус.
- У участника в настоящее время наблюдается по крайней мере 1 из следующих подсчитываемых типов моторных припадков: генерализованные тонико-клонические, тонические (двусторонние), клонические (двусторонние), атонические (двусторонние) с поражением туловища/ноги, фокальные моторные (включая гемиклонические), и очаговая двусторонняя тонико-клоническая
- Участник продемонстрировал в среднем не менее 4 поддающихся учету моторных припадков в месяц в течение 3 месяцев до скрининга.
- Участник принимал от 1 до 4 противосудорожных препаратов (ASM) в стабильной дозе в течение как минимум 4 недель до скрининга.
- Участник, родитель или опекун желает и может (по мнению исследователя) вести дневники на протяжении всего исследования.
- Участник должен быть готов и иметь возможность предоставить письменное информированное согласие.
Критерии исключения:
- У участника в анамнезе были инфантильные/эпилептические спазмы.
- Участник был госпитализирован в медицинское учреждение для лечения эпилептического статуса, требующего искусственной вентиляции легких, в течение 3 месяцев до скрининга.
- У участника имеется нейродегенеративное заболевание, о чем свидетельствует магнитно-резонансная томография или генетическое тестирование.
- У участника имеется приобретенное поражение/травма, не связанное с первичной этиологией, которое может служить вторичной причиной судорог.
- Участник получает исключительные лекарства.
- Участник использовал любой продукт каннабиса или каннабидиол, который не находится в форме раствора для перорального применения/капсул/таблеток, не получен в одобренном правительством диспансере или содержит ≥50% дельта-9-тетрагидроканнабинола (ТГК).
- У участника наблюдаются нестабильные, клинически значимые неврологические (кроме изучаемого заболевания, например, повторные инсульты), психиатрические, сердечно-сосудистые (например, легочная артериальная гипертензия, сердечная вальвулопатия, ортостатическая гипотензия/тахикардия), легочные, печеночные, почечные, метаболические, желудочно-кишечные расстройства. урологические, иммунологические, кроветворные или эндокринные заболевания или другие отклонения, которые могут повлиять на способность участника участвовать или потенциально исказить результаты исследования.
- Участник не желает соблюдать какие-либо требования или сроки исследования.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Рандомизированный
- Интервенционная модель: Параллельное назначение
- Маскировка: Четырехместный
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Плацебо Компаратор: Плацебо
Плацебо для LP352
|
Участникам будет вводиться соответствующее плацебо перорально или через G-трубку/ПЭГ-трубку.
Другие имена:
|
|
Экспериментальный: ЛП352
Участникам будет титроваться до максимально переносимой дозы LP352 в течение периода титрования (Визит 2 – Визит 5), за которым следует период поддержания (Визит 5 – Визит 8), а затем период постепенного/понижающего титрования.
|
LP352 будет вводиться перорально или через G-зонд/чрескожную эндоскопическую гастростомическую трубку (ПЭГ).
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Процентное изменение частоты подсчитываемых моторных припадков во время лечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и до 15 недель
|
Процентное изменение частоты подсчитываемых моторных припадков по сравнению с исходным уровнем во время лечения будет рассчитываться как счетная частота моторных припадков во время лечения минус исчисляемая частота моторных припадков во время скрининга, делиться на частоту припадков во время скрининга и умножаться на 100, где каждая частота припадков будет основана на количестве судороги.
|
Исходный уровень и до 15 недель
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Безопасность и переносимость LP352
Временное ограничение: До 21 недели
|
Безопасность и переносимость измеряются частотой и тяжестью несерьезных нежелательных явлений, возникших во время лечения (TEAE), серьезных нежелательных явлений (SAE), AE, приводящих к прекращению лечения, и клинически значимых изменений лабораторных параметров (гематологических, биохимических исследований сыворотки и анализа мочи), физического осмотра. результаты, жизненные показатели, параметры роста (рост и вес), электрокардиограммы (ЭКГ) в 12 отведениях, ответы C-SSRS, а также общий балл PHQ-9 и балл по Вопросу 9.
|
До 21 недели
|
|
Процент участников со снижением количества двигательных припадков на ≥ 50% во время лечения по сравнению с исходным уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и до 15 недель
|
Исходный уровень и до 15 недель
|
|
|
Процентное изменение частоты подсчитываемых поломок двигателя во время технического обслуживания по сравнению с базовым уровнем
Временное ограничение: Исходный уровень и до 15 недель
|
Исходный уровень и до 15 недель
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
25 сентября 2024 г.
Первичное завершение (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Завершение исследования (Оцененный)
31 декабря 2026 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
24 октября 2024 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
24 октября 2024 г.
Первый опубликованный (Действительный)
28 октября 2024 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
17 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
16 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Эпилептические синдромы
- Неврологические проявления
- Заболевания головного мозга
- Заболевания центральной нервной системы
- Заболевания нервной системы
- Психические расстройства
- Эпилепсия генерализованная
- Патологические состояния, признаки и симптомы
- Признаки и симптомы
- Нарушения развития нервной системы
- Эпилепсия
- Судороги
- Эпилепсия, миоклоническая
Другие идентификационные номера исследования
- LP352-302
- 2024-514937-39-00 (Ктис)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕ РЕШЕНО
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .