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Uno studio di fase 3, controllato con placebo, per indagare l'LP352 in bambini e adulti con sindrome di Dravet (DS)

16 settembre 2026 aggiornato da: Longboard Pharmaceuticals

Uno studio multicentrico di fase 3, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per indagare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LP352 nel trattamento delle convulsioni nei bambini e negli adulti con sindrome di Dravet

Questo (DEEp SEA Study) è uno studio multicentrico in doppio cieco, randomizzato, controllato con placebo per studiare l'efficacia, la sicurezza e la tollerabilità di LP352 nel trattamento delle convulsioni nei bambini e negli adulti con DS. Lo studio è composto da 3 fasi principali: screening, periodo di titolazione e periodo di mantenimento, seguite da un periodo di riduzione e follow-up. I partecipanti verranno randomizzati a LP352 o placebo. La durata totale dello studio sarà di circa 24 mesi.

Panoramica dello studio

Stato

Attivo, non reclutante

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

96

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Australia
    • New South Wales
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Sydney Children's Hospital - Randwick
      • Randwick, New South Wales, Australia, 2031
        • Prince of Wales Hospital (POWH)
      • Westmead, New South Wales, Australia, 2145
        • The Children's Hospital-Westmead - Heart Centre for Children
    • Queensland
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4006
        • Royal Brisbane and Women's Hospital (RBWH)
      • Brisbane, Queensland, Australia, 4101
        • Queensland Children's Hospital (Lady Cilento Children's Hospital)
    • Victoria
      • Heidelberg, Victoria, Australia, 3084
        • Austin Hospital
      • Melbourne, Victoria, Australia, 3004
        • The Alfred Hospital
      • Parkville, Victoria, Australia, 3052
        • The Royal Children's Hospital (RCH) Melbourne
  • Belgio
    • Antwerp
      • Edegem, Antwerp, Belgio, 2650
        • Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA)
    • Flemish Brabant
      • Leuven, Flemish Brabant, Belgio, 3000
        • Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
  • Brasile
      • São Paulo, Brasile, 05403-903
        • Universidade de Sao Paulo (USP) - Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina (HCFMUSP) - Inst...
    • Paraná
      • Curitiba, Paraná, Brasile, 81210-310
        • Instituto de Neurologia de Curitiba (INC)
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90035-001
        • Moinhos de Vento Hospital (Hospital Moinhos de Vento) (HMV)
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasile, 90610-970
        • Pontificia Universidade Catolica do Rio Grande do Sul (PUCRS) - Instituto Do Cerebro Do Rio Grand...
    • São Paulo
      • Campinas, São Paulo, Brasile, 13083-888
        • Universidade Estadual de Campinas (UNICAMP) - Hospital das Clinicas (HC)
      • Ribeirão Preto, São Paulo, Brasile, 14051-260
        • Universidade de Sao Paulo (USP)-Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto ...
      • São José do Rio Preto, São Paulo, Brasile, 15090-000
        • Faculdade de Medicina de Sao Jose do Rio Preto-SP (FAMERP)
  • Canada
    • British Columbia
      • Vancouver, British Columbia, Canada, V6H 3V4
        • BC Children's Hospital (British Columbia Children's Hospital)
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • London Health Sciences Centre (LHSC)
      • Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children (SickKids)
      • Toronto, Ontario, Canada, M5T 2S8
        • University Health Network-Toronto Western Hospital - Krembil Neuroscience Centre (KNC)
  • Cina
    • Beijing Municipality
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100034
        • Peking University First Hospital (Beida Hospital)
      • Beijing, Beijing Municipality, Cina, 100045
        • Capital Medical University-Beijing Children's Hospital
    • Guangdong
      • Guangzhou, Guangdong, Cina, 510260
        • Guangzhou Medical University-The Second Affiliated Hospital
      • Shenzhen Shi, Guangdong, Cina, 518026
        • Shenzhen Children's Hospital
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Cina, 430016
        • Wuhan Children's Hospital
    • Shanghai Municipality
      • Shanghai Shi, Shanghai Municipality, Cina, 201102
        • Fudan University - Children's Hospital
  • Danimarca
    • Central Jutland
      • Aarhus, Central Jutland, Danimarca, 8200
        • Aarhus Universitetshospital
    • Region Sjælland
      • Dianalund, Region Sjælland, Danimarca, 4293
        • Filadelfia - Epilepsihospitalet (Danish Epilepsy Centre)
  • Finlandia
    • Uusimaa
      • Helsinki, Uusimaa, Finlandia, 00029
        • Helsingin Yliopistollinen Keskussairaala (HYKS) - Uusi Lastensairaala
  • Francia
      • Bron, Francia, 69500
        • Centre Hospitalier Universitaire de Lyon - Hôpital Pierre Wertheimer
      • Marseille, Francia, 13005
        • AP-HM- Hôpital de La Timone
      • Paris, Francia, 75019
        • AP-HP - Hôpital universitaire Robert-Debré
      • Paris, Francia, 75015
        • AP-HP - Hôpital universitaire Necker-Enfants malades
      • Strasbourg, Francia, 67098
        • Hôpital de Hautepierre - Les Hôpitaux Universitaires de Strasbourg
    • Nord
      • Lille, Nord, Francia, 59000
        • Hôpital Roger Salengro
    • Occitanie
      • Toulouse, Occitanie, Francia, 31059
        • Centre Hospitalier Universitaire (CHU) de Toulouse - Hopital de Psychiatrie
    • Île-de-France Region
      • Villejuif, Île-de-France Region, Francia, 94800
        • Chu de Rennes - Centre d'Evaluation et de Traitement de la Douleur de l'Adulte et de l'Enfant
  • Germania
      • Ravensburg, Germania, 88214
        • Epilepsie-Zentrum Bodensee
    • Hesse
      • Frankfurt am Main, Hesse, Germania, 60596
        • Universitätsklinikum Frankfurt - Klinikum der Goethe-Universität
    • North Rhine-Westphalia
      • Bielefeld, North Rhine-Westphalia, Germania, 33617
        • Gesellschaft fuer Epilepsieforschung e.V.
      • Bonn, North Rhine-Westphalia, Germania, 53127
        • Universitatsklinikum Bonn
    • Schleswig-Holstein
      • Kiel, Schleswig-Holstein, Germania, 24105
        • Universitaetsklinikum Schleswig-Holstein (UKSH) - Campus Kiel - Klinik fuer Psychosomatik und Psy...
  • Giappone
      • Niigata, Giappone, 950-2074
        • National Hospital Organization Nishi-Niigata Chuo National Hospital
      • Shizuoka, Giappone, 420-0953
        • National Hospital Organization Shizuoka Institute of Epilepsy and Neurological Disorders
    • Chiba
      • Narita-shi, Chiba, Giappone, 286-8520
        • International University of Health and Welfare - Narita Hospital
    • Fukuoka
      • Fukuoka, Fukuoka, Giappone, 813-0017
        • Fukuoka Children's Hospital (FCH)
    • Hokkaido
      • Sapporo, Hokkaido, Giappone, 060-8648
        • Hokkaido University Hospital
    • Okayama-ken
      • Okayama, Okayama-ken, Giappone, 700-8558
        • Okayama University Hospital
    • Osaka
      • Osaka, Osaka, Giappone, 534-0021
        • Osaka City General Hospital
    • Saitama
      • Saitama-shi, Saitama, Giappone, 330-8777
        • Saitama Prefectural Children's Medical Center
    • Tochigi
      • Mibu-Machi, Tochigi, Giappone, 321-0293
        • Dokkyo Medical University Hospital
    • Tokyo-To
      • Kodaira-shi, Tokyo-To, Giappone, 187-8551
        • National Center of Neurology and Psychiatry-National Center Hospital
  • Italia
      • Genoa, Italia, 16147
        • Istituto Giannina Gaslini (Ospedale Pediatrico IRCCS) - Centro Malattie Rare
      • Pavia, Italia, 27100
        • Fondazione Mondino, IRCCS Istituto Neurologico Nazionale a Carattere Scientifico
      • Rome, Italia, 00165
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Gianicolo
      • Rome, Italia, 00168
        • Universita Cattolica del Sacro Cuore - Fondazione Policlinico Universitario A Gemelli - Centro pe...
      • Verona, Italia, 37126
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Integrata Verona - Centro Fibrosi Cistica di Verona (CFC Verona)
    • Tuscany
      • Florence, Tuscany, Italia, 50139
        • Azienda Ospedaliero-Universitaria Meyer - Ospedale dei Bambini
  • Lettonia
      • Riga, Lettonia, LV-1004
        • Bernu Kliniska Universitates Slimnica (BKUS) (University Children's Hospital)
  • Messico
    • Mexico City
      • Mexico City, Mexico City, Messico, 04530
        • Instituto Nacional de Pediatria (INP) (National Institute of Pediatrics)
  • Portogallo
      • Coimbra, Portogallo, 3000-602
        • Hospital Pediátrico de Coimbra
      • Lisbon, Portogallo, 1649-035
        • Unidade Local de Saude Santa Maria, E.P.E (ULSSM)
      • Porto, Portogallo, 4050
        • Centro Hospitalar Universitario de Santo Antonio - Centro Materno Infantil do Norte (CMIN)
  • Regno Unito
      • London, Regno Unito, WC1N 3JH
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
      • London, Regno Unito, NW1 2PG
        • University College London Hospitals NHS Foundation Trust (UCLH)
    • North East
      • Newcastle upon Tyne, North East, Regno Unito, NE1 4LP
        • The Newcastle upon Tyne Hospitals NHS Foundation Trust - Royal Victoria Infirmary (RVI)
    • South Western Scotland
      • Glasgow, South Western Scotland, Regno Unito, G51 4TF
        • NHS Greater Glasgow and Clyde-Glasgow Clinical Research Facility - Queen Elizabeth University Hos...
  • Serbia
    • Beograd
      • Belgrade, Beograd, Serbia, 112112
        • University of Belgrade-Faculty of Medicine - Clinic of Neurology and Psychiatry for Children and ...
      • Belgrade, Beograd, Serbia, 11000
        • Univerzitetski Klinicki Centar Srbije - Klinika za Neurologiju
      • Belgrade, Beograd, Serbia, 11070
        • Institut za Zdravstvenu Zastitu Majke i Deteta Srbije Dr Vukan Cupic
    • Sumadijski Okrug
      • Kragujevac, Sumadijski Okrug, Serbia, 34000
        • Clinical Center Kragujevac
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna, 08035
        • Hospital Universitari Vall d'Hebron
      • Barcelona, Spagna, 8041
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Madrid, Spagna, 28034
        • Hospital Ruber Internacional
      • Madrid, Spagna, 28010
        • Hospital Universitario Vithas Madrid La Milagrosa
      • Málaga, Spagna, 29010
        • Hospital Regional Universitario de Malaga - Hospital General
      • Málaga, Spagna, 29016
        • Hospital Vithas Malaga
    • Barcelona
      • Esplugues de Llobregat, Barcelona, Spagna, 08950
        • Hospital Sant Joan de Deu Barcelona (HSJDB)
    • Navarre
      • Pamplona, Navarre, Spagna, 31008
        • Hospital Universitario de Navarra
  • Stati Uniti
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202-3500
        • Arkansas Children's Hospital - Cardiology Clinic
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90095
        • University of California Los Angeles (UCLA) - David Geffen School of Medicine - Global Health Pro...
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027-6062
        • Children's Hospital Los Angeles (CHLA)
      • Palo Alto, California, Stati Uniti, 94304-1511
        • Stanford University - Stanford School of Medicine - Pulmonary and Cystic Fibrosis Center
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94158
        • UCSF Benioff Children's Hospitals - San Francisco
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045-7106
        • Children's Hospital Colorado - Heart Institute
    • District of Columbia
      • Washington D.C., District of Columbia, Stati Uniti, 20010-2916
        • Children's National Hospital - Children's National Heart Center
    • Florida
      • Gulf Breeze, Florida, Stati Uniti, 32561-4495
        • NW FL Clinical Research Group, LLC
      • Miami, Florida, Stati Uniti, 33155-3009
        • Nicklaus Children's Hospital (Miami Children's Hospital)
      • Orlando, Florida, Stati Uniti, 32806
        • Research Institute of Orlando LLC
      • Tampa, Florida, Stati Uniti, 33609-4191
        • Pediatric Epilepsy & Neurology Specialists (PENS)
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30329
        • Rare Disease Research, LLC. (RDR)
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2908
        • Northwestern Memorial Hospital
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611-2991
        • Northwestern University - Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago - Center for Cance...
    • Maryland
      • Bethesda, Maryland, Stati Uniti, 20817-1844
        • Mid-Atlantic Epilepsy and Sleep Center - Bethesda
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905-0001
        • Mayo Clinic - Children's Center - Rochester
    • New Jersey
      • Livingston, New Jersey, Stati Uniti, 07039-5817
        • Barnabas Health - Institute of Neurology and Neurosurgery
      • Morristown, New Jersey, Stati Uniti, 07960-6092
        • Northeast Regional Epilepsy Group - Morristown
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016-4852
        • NYU Langone Health-NYU Comprehensive Epilepsy Center
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239-3098
        • Oregon Health & Science University - Blood Brain Barrier and Neuro-Oncology Program
    • Tennessee
      • Memphis, Tennessee, Stati Uniti, 38105-4625
        • Le Bonheur Children's Hospital - Outpatient Center
    • Texas
      • Austin, Texas, Stati Uniti, 78731-3157
        • Child Neurology Consultants of Austin - Austin
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104-2710
        • Cook Children's Jane and John Justin Neurosciences Center
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030-1517
        • The University of Texas Medical School at Houston - UT Gastroenterology
    • Washington
      • Tacoma, Washington, Stati Uniti, 98415-0299
        • MultiCare Health System

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Bambino
  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri di inclusione:

  • La diagnosi di DS deve soddisfare tutti i seguenti criteri:

    1. Partecipanti con età di insorgenza delle crisi > 1 e < 20 mesi
    2. Il partecipante ha una storia di almeno 1 dei seguenti tipi di crisi: assenza tonico-clonica generalizzata prolungata, emiclonica, mioclonica, tonica, atonica, assenza atipica, alterazione focale della coscienza, stato epilettico non convulsivo
  • Il partecipante presenta attualmente almeno 1 dei seguenti tipi di crisi motorie numerabili: tonico-clonico generalizzato, tonico (bilaterale), clonico (bilaterale), atonico (bilaterale) con coinvolgimento del tronco/gamba, motorio focale (incluso emiclonico), e focale a tonico-clonico bilaterale
  • Il partecipante ha dimostrato una media di almeno 4 crisi motorie numerabili al mese per i 3 mesi precedenti lo screening.
  • Il partecipante ha assunto da 1 a 4 farmaci anticonvulsivanti (ASM) a una dose stabile per almeno 4 settimane prima dello screening.
  • Il partecipante, genitore o caregiver è disposto e in grado (a giudizio dello sperimentatore) di rispettare la compilazione dei diari durante lo studio.
  • Il partecipante deve essere disposto e in grado di fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  • Il partecipante ha una storia di spasmi infantili/epilettici.
  • Il partecipante è stato ricoverato in una struttura medica per il trattamento dello stato epilettico che richiede ventilazione meccanica entro 3 mesi prima dello screening.
  • Il partecipante ha una malattia neurodegenerativa come indicato dalla risonanza magnetica o dai test genetici.
  • Il partecipante ha una lesione/lesione acquisita non correlata all'eziologia primaria che potrebbe contribuire come causa secondaria di convulsioni.
  • Il partecipante sta ricevendo farmaci esclusivi.
  • Il partecipante ha utilizzato qualsiasi prodotto a base di cannabis o cannabidiolo che non sia in forma di soluzione orale/capsula/compressa, non ottenuto da un dispensario approvato dal governo o che contenga ≥50% di Delta-9-tetraidrocannabinolo (THC).
  • Il partecipante presenta patologie neurologiche instabili e clinicamente significative (diverse dalla malattia in studio, ad es. ictus ricorrenti), psichiatriche, cardiovascolari (ad es. ipertensione arteriosa polmonare, valvulopatia cardiaca, ipotensione ortostatica/tachicardia), polmonari, epatiche, renali, metaboliche, gastrointestinali , malattie urologiche, immunologiche, ematopoietiche o endocrine o altre anomalie che potrebbero influire sulla capacità del partecipante di partecipare o potenzialmente confondere i risultati dello studio.
  • Il partecipante non è disposto a rispettare nessuno dei requisiti o delle tempistiche dello studio.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Placebo per LP352
Droga: Placebo
Ai partecipanti verrà somministrato il placebo corrispondente per via orale o tramite tubo G/tubo PEG
Altri nomi:
  • Comparatore placebo
Sperimentale: LP352
I partecipanti verranno titolati fino alla dose massima tollerata di LP352 durante il periodo di titolazione (Visita 2 - Visita 5), ​​seguito da un periodo di mantenimento (Visita 5 - Visita 8) e quindi da un periodo di titolazione graduale/riducibile.
Droga: LP352
LP352 verrà somministrato per via orale o tramite tubo G/gastrostomia endoscopica percutanea (PEG)
Altri nomi:
  • Bexicaserina

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione percentuale della frequenza nelle convulsioni motorie numerabili durante il trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline e fino a 15 settimane
La variazione percentuale rispetto al basale della frequenza convulsiva delle crisi motorie durante il trattamento sarà calcolata come frequenza delle crisi motorie conteggiabili durante il trattamento meno la frequenza delle crisi motorie conteggiabili durante lo screening e divisa per la frequenza delle crisi durante lo screening e moltiplicata per 100 dove ciascuna frequenza delle crisi sarà basata sul numero di convulsioni.
Baseline e fino a 15 settimane

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Sicurezza e tollerabilità di LP352
Lasso di tempo: Fino a 21 settimane
Sicurezza e tollerabilità misurate in base all'incidenza e alla gravità di eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE) non gravi, eventi avversi gravi (SAE), eventi avversi che hanno portato all'interruzione e cambiamenti clinicamente significativi nei parametri di laboratorio (ematologia, analisi del siero e analisi delle urine), esame fisico risultati, segni vitali, parametri di crescita (altezza e peso), elettrocardiogrammi a 12 derivazioni (ECG), risposte C-SSRS e punteggio totale PHQ-9 e punteggio della domanda 9.
Fino a 21 settimane
Percentuale di partecipanti con riduzione ≥ 50% delle crisi motorie numerabili durante il trattamento rispetto al basale
Lasso di tempo: Baseline e fino a 15 settimane
Baseline e fino a 15 settimane
Variazione percentuale della frequenza nelle crisi motorie numerabili durante la manutenzione rispetto al riferimento
Lasso di tempo: Baseline e fino a 15 settimane
Baseline e fino a 15 settimane

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Longboard Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

25 settembre 2024

Completamento primario (Stimato)

31 dicembre 2026

Completamento dello studio (Stimato)

31 dicembre 2026

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

24 ottobre 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 ottobre 2024

Primo Inserito (Effettivo)

28 ottobre 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

17 settembre 2026

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

16 settembre 2026

Ultimo verificato

1 settembre 2026

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • LP352-302
  • 2024-514937-39-00 (Ctis)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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