Fáze I, otevřená značka, multicentrická studie s dávkou pro vyhodnocení bezpečnosti a snášenlivosti genové terapie KH658 u účastníků s makulární degenerací související s věkem neovaskulární věk

Kritéria pro zařazení:

-

1. Muži a ženy ve věku 50 až 85 let (včetně) se studiem, které splňuje následující kritéria:

A. Dříve byla dostána IVT léčba anti-VEGF pro neovaskulární AMD, s dokumentovanou reakcí na anti-VEGF terapii během prvních 2 týdnů screeningu b. Aktivní makulární léze CNV sekundární k AMD, o čemž svědčí SD-OCT C. Mít skóre dopisu ETDRS BCVA 63 až 25 ve studovaném oku při screeningu pro první subjekt v každé kohortě (sentinelový subjekt), následované skóre dopisu ETDRS BCVA 73 až 25 pro zbytek subjektů každou kohortu; d. Jsou ochotni a schopni podepsat studii písemný formulář informovaného souhlasu (ICF).

Kritéria pro vyloučení:

-

1. Měl jakoukoli předchozí oční nebo systémovou léčbu (vyšetřovací nebo schválená) nebo chirurgický zákrok pro léčbu neovaskulárního AMD s výjimkou IVT anti-VEGF 2. Retinální pigmentové epiteliální slzy nebo trhliny při screeningu 3. Jakákoli historie nebo přítomnost skvrnitého krvácení; 4. Má jakoukoli podmínku zabránění zlepšení zrakové ostrosti; 5. mít jakoukoli jinou příčinu CNV; předchozí pars plana vitrektomie nebo sklerální vzpěra nebo operace oddělení sítnice; makulární díra, epiretinální membrána nebo vitreomakulární trakce; Makulární díra plná tloušťka; 6. Historie nitrookulární nebo periokulární chirurgie v předchozích 3 měsících; 7. Předchozí trabekulektomie nebo jiná filtrační chirurgie (jsou povoleny SLT nebo MIG); 8. Transplantace rohovky; 9. Jakékoli použití dlouhodobě působících nitrookulárních steroidů, včetně implantátů, do šesti měsíců před; 10. Nekontrolovaný glaukom; 11. Intraokulární implantát 12. Zúčastnil se jako subjekt v jakékoli intervenční klinické studii do 1 měsíce před; 13. Obdrželi jakýkoli produkt genové nebo buněčné terapie kdykoli v minulosti (buď oka nebo systémově); 14. Mají aktivní nitrookulární zánět v oku při screeningu nebo v anamnéze uveitidy v obou očích 15. V obou očích je aktivní oční nebo periokulární infekce; 16. Mít přítomnost nebo historii skleromalacie v obou očích;