Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

A Non-interventional Study of Melphalan Flufenamide (Melflufen) (Pepaxti®) and Dexamethasone in Patients With Relapsed and/or Refractory Multiple Myeloma (R/RMM) (MARINA)

27. dubna 2026 aktualizováno: iOMEDICO AG

Multiple myeloma is the second most common hematologic malignancy in adults and despite the new therapies that have been developed in the last decades it remains incurable. Over the course of the disease, patients eventually become refractory to the various treatments. Therefore, new therapeutic options which utilize new mechanisms of action are essential.

Melphalan flufenamide (melflufen) represents such an additional therapeutic approach. Melflufen is a peptide-drug conjugate (PDC) which is highly lipophilic and rapidly incorporated into the tumor cells. Once inside the tumor cell, melflufen is hydrolyzed by peptidases, including aminopeptidases and esterases, to release its alkylator payload. The alkylating agent then induces DNA damage resulting in cell death.

Melphalan flufenamid in combination with Dexamethason was approved by the European Medicines Agency (EMA) in August 2022 for the treatment of patients with triple class refractory relapsed/refractory Multiple Myeloma who have received at least 3 prior lines of therapy. For patients with prior autologous stem cell transplantation, the time to progression should be at least 3 years from transplantation.

The non-interventional study MARINA aims to address open scientific questions regarding the effectiveness, as well as therapy and safety management of melflufen in a real-world setting. By collecting comprehensive real-world data - including the Disease Control Rate (DCR) as a key endpoint, which is of most value for patients in this late disease stage - MARINA will investigate the therapeutic benefit of melflufen in routine clinical practice.

Přehled studie

Postavení

Zatím nenabíráme

Podmínky

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

50

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Sina Grebhardt, PhD
  • Telefonní číslo: +49 761 / 15 242-0
  • E-mail: info@iomedico.com

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Adult patients (≥18 years old) with relapsed and/or refractory multiple myeloma (R/RMM) pretreated with a proteasome inhibitor, an immunomodulatory drug and a CD38 antibody with decision for treatment with melflufen (Pepaxti®) and dexamethasone in fourth or later line according to SmPC.

Popis

Inclusion Criteria:

  • Patients with R/RMM who have previously been treated with at least one proteasome inhibitor, one immunomodulatory agent, and one anti-CD38 monoclonal antibody, and who relapsed on or after the last therapy
  • Indication and decision for fourth- or later-line treatment with melflufen (Pepaxti®) and dexamethasone, according to current SmPC as assessed by the treating physician
  • Signed and dated written informed consent*.
  • Treatment decision before inclusion into this non-interventional study

  • Age ≥18 years

    • Patients are allowed to be enrolled up to 28 days (+ 14 days) after their first dose of melflufen+dexamethasone,, but before any response assessment and second dose of melflufen+dexamethasone. These patients will not participate in the PRO assessments.

Exclusion Criteria:

  • Participation in an interventional clinical trial (except follow-up)
  • Patient unable to consent
  • Contraindications according to current SmPC

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Disease control rate (DCR)
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
DCR is defined as the proportion of patients achieving a remission (i.e., sCR, CR, VGPR or PR or MR) or stable disease as best response according to local medical standards during treatment with melflufen. Patients without response measurement are considered non-responders.
max. 38 months (FPI - LPLV)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Progression-free survival (PFS)
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
PFS is defined as the time from start of melflufen treatment until first progression or death from any cause, whichever comes first. Patients without disease progression or death at the time of analysis will be censored at their date of last contact. PFS will be calculated using the Kaplan-Meier method.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Overall survival (OS)
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
OS is defined as the time from start of melflufen treatment until death from any cause. Patients without documented death will be censored with their date of last contact. OS will be calculated using the Kaplan-Meier method.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Overall response rate (ORR)
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
ORR is defined as the proportion of patients achieving a remission (sCR, CR, VGPR or PR or MR) as best response according to local medical standards. Patients without response measurement are considered non-responders.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Duration of treatment with melflufen
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Duration of melflufen treatment will be calculated in weeks as the time from first application to the last documented application of melflufen.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Clinical benefit rate (CBR)
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
CBR is defined as the proportion of patients achieving a sCR, CR, VGPR, PR or MR as best response according to local medical standards during treatment with melflufen. Patients without response measurement are considered non-responders.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Time to next treatment (TTNT)
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
TTNT is defined as the time from start of melflufen treatment until start of the following therapy line or death, whichever comes first. Patients alive and without subsequent treatment at the time of analysis will be censored at their date of last contact. TTNT will be calculated using the Kaplan-Meier method.
max. 38 months (FPI - LPLV)
PFS2
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
PFS2 is defined as the time from start of melflufen treatment until progression or death during first subsequent treatment line, whichever comes first. If subsequent line is not reached, previous-line death will serve as event. Patients without progression after the start of the subsequent line or death at the time of analysis will be censored at their date of last contact. PFS2 will be calculated using the Kaplan-Meier method.
max. 38 months (FPI - LPLV)
PFS of first subsequent treatment line
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
PFS of first subsequent treatment line is defined as time from start of first subsequent treatment line until first progression thereafter, or death from any cause, whatever comes first. Patients without progression or death at the time of analysis will be censored with their date of last contact. PFS of first subsequent treatment line will be calculated using the Kaplan-Meier method.
max. 38 months (FPI - LPLV)
(Serious) adverse events ((S)AE)
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
The case- and patient-based incidence of (S)AEs will be provided.
max. 38 months (FPI - LPLV)
(Serious) adverse drug reactions ((S)ADR) related to melphalan flufenamid
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
The case- and patient-based incidence of (S)ADRs will be provided.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Types of treatments prior to Melflufen
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
To illustrate the prior treatments, the substances administered before Melflufen are listed by treatment line.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Melfalan flufenamid starting dose
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Frequencies of patients with specific melflufen starting dose (i.e., 40mg, 30mg, other) will be provided.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Absolute dose intensity of melphalan flufenamid
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Absolute dose intensity of melphalan flufenamid will be displayed with descriptive statistics.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Relative dose intensity of melphalan flufenamid
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Relative dose intensity of melphalan flufenamid will be displayed with descriptive statistics.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Type of dose modifications
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Type of dose modifications will be displayed with descriptive statistics.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Frequency of dose modifications
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Frequency of dose modifications will be displayed with descriptive statistics.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Reasons for dose modifications
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Reasons for dose modifications will be displayed with descriptive statistics.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Substances of subsequent antineoplastic treatment
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Frequencies of substances used will be displayed in a summary table.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Global health-related quality of life during course of treatment
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
The change from baseline (i.e., difference) in the scales of the EORTC QLQ-C30 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer quality of life questionnaire C30) will be displayed for each point in time, using boxplots.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Multiple myeloma related quality of life during course of treatment
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
The change from baseline (i.e., difference) in the scales of the EORTC QLQ-MY20 (European Organisation for Research and Treatment of Cancer quality of life questionnaire MY20) will be displayed for each point in time, using boxplots.
max. 38 months (FPI - LPLV)
Assessing parameters of physician treatment decision making
Časové okno: max. 38 months (FPI - LPLV)
Results of therapy decision questionnaires will be displayed with frequencies in a summary table.
max. 38 months (FPI - LPLV)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

iOMEDICO AG

Spolupracovníci

Oncopeptides AB

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Odhadovaný)

15. května 2026

Primární dokončení (Odhadovaný)

30. června 2029

Dokončení studie (Odhadovaný)

30. června 2029

Termíny zápisu do studia

První předloženo

20. dubna 2026

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

První zveřejněno (Aktuální)

30. dubna 2026

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

30. dubna 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

27. dubna 2026

Naposledy ověřeno

1. dubna 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • IOM-120481

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Mnohočetný myelom

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Indonesia

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit