Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
Přehled studie
Postavení
Podmínky
Typ studie
Zápis (Odhadovaný)
Fáze
- Fáze 3
Kontakty a umístění
Studijní kontakt
- Jméno: Ascendis Registry Inquiries
- Telefonní číslo: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Kritéria účasti
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
Přijímá zdravé dobrovolníky
Pohlaví způsobilá ke studiu
Popis
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Studijní plán
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Čtyřnásobek
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Experimentální: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
|
Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
|
Experimentální: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
|
Experimentální: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Annualized Growth Velocity (AGV)
Časové okno: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Časové okno: Throughout trial duration 104 weeks
|
Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
|
|
Annualized Growth Velocity (AGV)
Časové okno: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
|
|
Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Časové okno: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
|
|
ACH-specific height Z-score
Časové okno: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
|
|
CDC-based height Z-score
Časové okno: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
|
|
Bone safety
Časové okno: Throughout trial duration 104 weeks
|
Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
|
|
Arm span Z-score
Časové okno: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
|
|
Upper to lower body segment ratio
Časové okno: 52 weeks
|
Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
|
|
Arm span
Časové okno: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
|
|
Interpedicular distance (IDP)
Časové okno: 52 weeks
|
Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Termíny studijních záznamů
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Odhadovaný)
Primární dokončení (Odhadovaný)
Dokončení studie (Odhadovaný)
Termíny zápisu do studia
První předloženo
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
První zveřejněno (Aktuální)
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
Naposledy ověřeno
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
Další identifikační čísla studie
- ASND0053
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .