Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Fase 3
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Ascendis Registry Inquiries
- Número de telefone: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
Aceita Voluntários Saudáveis
Gêneros Elegíveis para o Estudo
Descrição
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Tratamento
- Alocação: Randomizado
- Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
- Mascaramento: Quadruplicar
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
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Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
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Experimental: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
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Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
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Experimental: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Prazo: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Prazo: Throughout trial duration 104 weeks
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Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Prazo: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
|
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Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Prazo: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
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ACH-specific height Z-score
Prazo: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
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CDC-based height Z-score
Prazo: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
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Bone safety
Prazo: Throughout trial duration 104 weeks
|
Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
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Arm span Z-score
Prazo: 52 weeks
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Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
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Upper to lower body segment ratio
Prazo: 52 weeks
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Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
|
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Arm span
Prazo: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
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Interpedicular distance (IDP)
Prazo: 52 weeks
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Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Diretor de estudo: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Estimado)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- ASND0053
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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