Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Ascendis Registry Inquiries
- Número de teléfono: +45 61242484
- Correo electrónico: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
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Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
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Experimental: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
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Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
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Experimental: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Periodo de tiempo: 52 weeks
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To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Periodo de tiempo: Throughout trial duration 104 weeks
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Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Periodo de tiempo: 52 weeks
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To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Periodo de tiempo: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
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ACH-specific height Z-score
Periodo de tiempo: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
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CDC-based height Z-score
Periodo de tiempo: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
|
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Bone safety
Periodo de tiempo: Throughout trial duration 104 weeks
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Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
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Arm span Z-score
Periodo de tiempo: 52 weeks
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Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
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Upper to lower body segment ratio
Periodo de tiempo: 52 weeks
|
Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
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Arm span
Periodo de tiempo: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
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Interpedicular distance (IDP)
Periodo de tiempo: 52 weeks
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Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Estimado)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- ASND0053
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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