Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Körülmények
Tanulmány típusa
Beiratkozás (Becsült)
Fázis
- 3. fázis
Kapcsolatok és helyek
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Ascendis Registry Inquiries
- Telefonszám: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Részvételi kritériumok
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
Egészséges önkénteseket fogad
Tanulmányozható nemek
Leírás
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Tanulási terv
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
- Elsődleges cél: Kezelés
- Kiosztás: Véletlenszerűsített
- Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
- Maszkolás: Négyszeres
Fegyverek és beavatkozások
Résztvevő csoport / kar |
Beavatkozás / kezelés |
|---|---|
|
Kísérleti: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
|
Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
|
Kísérleti: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
|
Kísérleti: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Annualized Growth Velocity (AGV)
Időkeret: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Intézkedés leírása |
Időkeret |
|---|---|---|
|
Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Időkeret: Throughout trial duration 104 weeks
|
Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
|
|
Annualized Growth Velocity (AGV)
Időkeret: 52 weeks
|
To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
|
|
Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Időkeret: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
|
|
ACH-specific height Z-score
Időkeret: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
|
|
CDC-based height Z-score
Időkeret: 52 weeks
|
To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
|
|
Bone safety
Időkeret: Throughout trial duration 104 weeks
|
Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
|
|
Arm span Z-score
Időkeret: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
|
|
Upper to lower body segment ratio
Időkeret: 52 weeks
|
Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
|
|
Arm span
Időkeret: 52 weeks
|
Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
|
|
Interpedicular distance (IDP)
Időkeret: 52 weeks
|
Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
|
Együttműködők és nyomozók
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Tanulmányi rekorddátumok
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Becsült)
Elsődleges befejezés (Becsült)
A tanulmány befejezése (Becsült)
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Első közzététel (Tényleges)
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
Utolsó ellenőrzés
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- ASND0053
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .