Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
Studienübersicht
Status
Bedingungen
Studientyp
Einschreibung (Geschätzt)
Phase
- Phase 3
Kontakte und Standorte
Studienkontakt
- Name: Ascendis Registry Inquiries
- Telefonnummer: +45 61242484
- E-Mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Teilnahmekriterien
Zulassungskriterien
Studienberechtigtes Alter
Akzeptiert gesunde Freiwillige
Studienberechtigte Geschlechter
Beschreibung
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Studienplan
Wie ist die Studie aufgebaut?
Designdetails
- Hauptzweck: Behandlung
- Zuteilung: Zufällig
- Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
- Maskierung: Vervierfachen
Waffen und Interventionen
Teilnehmergruppe / Arm |
Intervention / Behandlung |
|---|---|
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Experimental: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
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Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
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Experimental: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
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Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
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Experimental: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
Was misst die Studie?
Primäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Zeitfenster: 52 weeks
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To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
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Sekundäre Ergebnismessungen
Ergebnis Maßnahme |
Maßnahmenbeschreibung |
Zeitfenster |
|---|---|---|
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Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Zeitfenster: Throughout trial duration 104 weeks
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Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Zeitfenster: 52 weeks
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To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Zeitfenster: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
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ACH-specific height Z-score
Zeitfenster: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
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CDC-based height Z-score
Zeitfenster: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
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Bone safety
Zeitfenster: Throughout trial duration 104 weeks
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Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
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Arm span Z-score
Zeitfenster: 52 weeks
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Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
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Upper to lower body segment ratio
Zeitfenster: 52 weeks
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Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
|
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Arm span
Zeitfenster: 52 weeks
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Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
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Interpedicular distance (IDP)
Zeitfenster: 52 weeks
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Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
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Mitarbeiter und Ermittler
Sponsor
Ermittler
- Studienleiter: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Studienaufzeichnungsdaten
Haupttermine studieren
Studienbeginn (Geschätzt)
Primärer Abschluss (Geschätzt)
Studienabschluss (Geschätzt)
Studienanmeldedaten
Zuerst eingereicht
Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat
Zuerst gepostet (Tatsächlich)
Studienaufzeichnungsaktualisierungen
Letztes Update gepostet (Tatsächlich)
Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt
Zuletzt verifiziert
Mehr Informationen
Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie
Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen
Andere Studien-ID-Nummern
- ASND0053
Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt
Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt
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