Phase 3 Clinical Trial Evaluating the Efficacy and Safety of Navepegritide and Lonapegsomatropin in Achondroplasia (cAtCH)
A Phase 3, Randomized, Double-blind, Active Controlled, Multi-center Trial Investigating the Efficacy and Safety of Dual Therapy With Once-weekly Navepegritide and Once-weekly Lonapegsomatropin Compared to Navepegritide Monotherapy and Lonapegsomatropin Monotherapy in Children and Adolescents With Achondroplasia
This pivotal trial is being conducted to evaluate the efficacy, safety and tolerability of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin administered as separate subcutaneous (SC) injections once weekly in children with achondroplasia (ACH) aged 2 to 17 years.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Ascendis Registry Inquiries
- Numéro de téléphone: +45 61242484
- E-mail: asnd_registryinquiries@ascendispharma.com
Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
Accepte les volontaires sains
Sexes éligibles pour l'étude
La description
Inclusion Criteria:
- 1. Age 2 to <18 years at randomization
- 2. Clinical diagnosis of ACH with historical genetic confirmation
- 3. At least 1 height measurement available from medical records
Exclusion Criteria:
- 1. Treatment with growth hormone within 1 year prior to randomization
- 2. Prior treatment with certain medication(s) which potentially could have affected growth (prior treatment with vosoritide is not exclusive)
- 3. History of any surgery intended to affect stature, growth, or body proportionality except procedures for leg bowing
- 4. Unable to stand without assistance
- 5. Known or suspected medical conditions other than achondroplasia that could affect growth
- 6. Known history or presence of injury of the growth plates that affects growth potential of long bones
- 7. Known history or presence of malignant disease
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: Once weekly navepegritide SC and lonapegsomatropin SC
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Administered weekly as two separate SC injections. Treatment duration of up to 104 weeks |
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Expérimental: Once weekly navepegritide SC and placebo for lonapegsomatropin SC
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Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of navepegritide and placebo for lonapegsomatropin followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
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Expérimental: Once weekly lonapegsomatropin SC and placebo for navepegritide SC
|
Administered as two separate SC injections. Treatment duration of up to 52 weeks of lonapegsomatropin and placebo for navepegritide followed by 52 weeks of navepegritide and lonapegsomatropin. |
Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Délai: 52 weeks
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To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to navepegritide alone |
52 weeks
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Treatment-emergent Adverse Events (AE)
Délai: Throughout trial duration 104 weeks
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Number of events |
Throughout trial duration 104 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV)
Délai: 52 weeks
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To evaluate the AGV, cm per year, of dual therapy with navepegritide and lonapegsomatropin compared to lonapegsomatroptin alone |
52 weeks
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Annualized Growth Velocity (AGV) change from baseline
Délai: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in AGV, cm per year |
52 weeks
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ACH-specific height Z-score
Délai: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in ACH-specific height Z-score |
52 weeks
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CDC-based height Z-score
Délai: 52 weeks
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To evaluate the change from baseline in CDC-based height Z-score |
52 weeks
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Bone safety
Délai: Throughout trial duration 104 weeks
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Qualitative assessment with radiology |
Throughout trial duration 104 weeks
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Arm span Z-score
Délai: 52 weeks
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Change from baseline in arm span Z-score. |
52 weeks
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Upper to lower body segment ratio
Délai: 52 weeks
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Change from baseline in upper to lower body segment ratio. |
52 weeks
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Arm span
Délai: 52 weeks
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Change from baseline in arm span, cm. |
52 weeks
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Interpedicular distance (IDP)
Délai: 52 weeks
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Change from baseline in IDP (L1-L4 average), mm |
52 weeks
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Medical Director, MD, Ascendis Pharma A/S
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Estimé)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- ASND0053
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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